Индийское многоцентровое исследование фазы IV по оценке безопасности кризанлизумаба у пациентов с серповидноклеточной анемией
Индийское многоцентровое исследование фазы IV по оценке безопасности кризанлизумаба с терапией гидроксимочевиной или без нее у пациентов с серповидно-клеточной анемией с вазоокклюзионными кризами.
Серповидноклеточная анемия (ССБ) — генетическое заболевание крови. Кризанлизумаб был одобрен в Индии и других странах для снижения частоты вазоокклюзионных кризов (ВОК) у пациентов с ВСС в возрасте 16 лет и старше.
Целью данного локального исследования фазы IV является оценка безопасности кризанлизумаба, в частности, у индийских пациентов с внезапной сердечной смертью в возрасте 16 лет и старше, у которых ЛОС в анамнезе привели к посещению врача.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Серповидноклеточная анемия (ССБ) — это генетическое заболевание крови, вызванное мутацией гена β-глобина, которое на ранней стадии прогрессирует в системное заболевание. Вазоокклюзия является отличительной чертой ВСС и может привести к серьезным острым и хроническим осложнениям.
Кризанлизумаб был одобрен в США, Индии и других странах для снижения частоты вазоокклюзионных кризов (ВОК) у пациентов с ВСС в возрасте 16 лет и старше.
Целью данного локального исследования фазы IV является оценка безопасности кризанлизумаба, в частности, у индийских пациентов с внезапной сердечной смертью в возрасте 16 лет и старше, у которых ЛОС в анамнезе привели к посещению врача.
Исследование является открытым и одногрупповым. 140 пациентов будут получать кризанлизумаб в течение примерно одного года в дозе 5 мг/кг в дополнение к стандартной терапии.
Основная цель состоит в том, чтобы оценить частоту, тяжесть и причинно-следственную связь серьезных нежелательных явлений (СНЯ) в период лечения. Вторичной целью является оценка общей безопасности и переносимости кризанлизумаба.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Assam
-
Guwahati, Assam, Индия, 781003
- Novartis Investigative Site
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, Индия, 492099
- Novartis Investigative Site
-
-
Kerala
-
Kozhikode, Kerala, Индия, 673008
- Novartis Investigative Site
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Индия, 751003
- Novartis Investigative Site
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, Индия, 500082
- Novartis Investigative Site
-
-
Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, Индия, 226014
- Novartis Investigative Site
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Индия, 700014
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Подписанное информированное согласие
- Участник мужского или женского пола в возрасте 16 лет и старше
- Подтвержденный диагноз ВСС с помощью электрофореза гемоглобина или высокоэффективной жидкостной хроматографии (ВЭЖХ). Подходят все генотипы ВСС.
- История летучих органических соединений, приведшая к посещению врача до визита для скрининга
- Во время скринингового визита участники должны соответствовать следующим показателям центральной лаборатории:
Абсолютное количество нейтрофилов ≥1,0 x 109/л Количество тромбоцитов ≥75 x 109/л Гемоглобин: для взрослых (Hb) ≥4,0 г/дл и для подростков (Hb) ≥5,5 г/дл Скорость клубочковой фильтрации ≥ 45 мл/мин/1,73 m2 с использованием формулы CKD-EPI Прямой (конъюгированный) билирубин < 2,0 x ВГН Аланинаминотрансфераза (АЛТ) < 3,0 x ВГН
- Состояние работоспособности по шкале ECOG ≤2 для взрослых и шкала производительности Карновского ≥ 50% для подростков.
Критерий исключения:
- Противопоказание или повышенная чувствительность к любому лекарственному средству или метаболитам того же класса, что и исследуемый лекарственный препарат. Тяжелая реакция гиперчувствительности на другие моноклональные антитела в анамнезе, которая, по мнению исследователя, может представлять повышенный риск серьезной инфузионной реакции.
- Участник получал кризанлизумаб и/или другой ингибитор Р-селектина до начала исследования или планирует их прием в течение всего периода исследования.
- Сопутствующие тяжелые и/или неконтролируемые медицинские состояния, которые, по мнению исследователя, могут вызвать неприемлемый риск для безопасности или поставить под угрозу участие в исследовании.
- Любое состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать успешному сбору измерений, необходимых для исследования.
- Участник задокументировал иммуногенность к предыдущему биологическому препарату.
- Участники, которые находятся на активном лечении препаратом Вокселотор, другим исследуемым препаратом или другим моноклональным антителом или намереваются начать такое же лечение в ходе исследования.
- Беременные женщины или женщины, родившие в течение последних 90 дней до скрининга или кормящие грудью.
- Женщины детородного возраста, если только они не используют высокоэффективные методы контрацепции во время приема препарата и в течение 15 недель после прекращения лечения.
- Значительное нарушение свертываемости крови
- Активная ВИЧ-инфекция
- Активная инфекция гепатита В
- Положительный тест на РНК гепатита С
- Злокачественное заболевание
- Активная инфекция или иммунодефицит
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Кризанлизумаб
Участники получали кризанлизумаб в дозе 5,0 мг/кг и получали стандартную помощь.
|
Кризанлизумаб 5,0 мг/кг в/в.
начальная доза на 1-й неделе, в 1-й день, вторая доза на 3-й неделе, в 1-й день. В дальнейшем — в 1-й день каждые 4 недели до 51-й недели, в дополнение к стандартному лечению.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями, возникшими в результате лечения (СНЯ)
Временное ограничение: До 15 месяцев
|
Число участников с возникшими в результате лечения СНЯ и степенью СНЯ >=3.
Неблагоприятные явления оценивались и классифицировались в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений (CTCAE) версии 5. Тяжесть CTCAE варьируется от 1 до 5 степени, причем 1 степень является самой низкой степенью тяжести.
|
До 15 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (НЯ)
Временное ограничение: До 15 месяцев
|
Количество участников с возникшими во время лечения НЯ, степенью НЯ >=3, НЯ, приведшими к прекращению лечения в рамках исследования, НЯ, приведшими к корректировке дозы/прекращению, и НЯ, требующими дополнительной терапии.
Нежелательные явления оценивались и классифицировались в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений (CTCAE), версия 5.
|
До 15 месяцев
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, представляющими особый интерес (AESI)
Временное ограничение: До 15 месяцев
|
AESI обозначались как медицинские события, инфекции, инфузионные реакции (IRR), новые комбинированные инфузионные реакции и болевые явления. Болевые явления представляют собой потенциальные реакции, связанные с инфузией, проявляющиеся болевыми явлениями (происшедшими в день инфузии). IRR (Стандартный поиск): Стандартный поиск, исключающий реакции в месте инфузии и исследующий наиболее распространенные, неспецифические, потенциальные признаки и симптомы, указывающие на IRR и возникающие в день инфузии. IRR (комбинированный поиск): Состоит из тяжелых реакций (например, бронхоспазм, анафилактическая реакция и т. д.), возникающие в любое время после инфузии (независимо от степени тяжести и причинности) и болевые явления в день инфузии наряду с явлениями, включенными в стандартный поиск. Назначенные медицинские события (DME): Европейское агентство по лекарственным средствам, а также государства-члены ЕЭЗ опубликовали список DME, чтобы выявить сообщения о подозреваемых нежелательных реакциях, которые заслуживают особого внимания, независимо от статистических критериев, используемых для определения приоритетности проверок безопасности. |
До 15 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Анемия
- Гемоглобинопатии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Анемия, серповидноклеточная анемия
- Гемоглобин SC Болезнь
- Вазоокклюзионные кризы
- Crizanlizumab
Другие идентификационные номера исследования
- CSEG101A2403
- 2020-003625-31 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Эти данные испытаний в настоящее время доступны в соответствии с процессом, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .