Een Indiase multicentrische fase IV-studie om de veiligheid van crizanlizumab bij patiënten met sikkelcelziekte te beoordelen
Een Indiase multicentrische fase IV-studie om de veiligheid van crizanlizumab met of zonder hydroxyurea-therapie te beoordelen bij patiënten met sikkelcelziekte met vaso-occlusieve crises.
Sikkelcelziekte (SCD) is een erfelijke bloedziekte. Crizanlizumab is in India en andere landen goedgekeurd om de frequentie van vaso-occlusieve crises (VOC's) bij patiënten met plotselinge hartdood van 16 jaar en ouder te verminderen.
Het doel van deze lokale fase IV-studie is het evalueren van de veiligheid van crizanlizumab, met name bij Indiase patiënten met plotselinge hartdood van 16 jaar of ouder met een voorgeschiedenis van VOC die leidde tot een bezoek aan de gezondheidszorg.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Sikkelcelanemie (SCD) is een genetische bloedaandoening, veroorzaakt door een mutatie in het β-globine-gen, die al vroeg uitgroeit tot een systemische ziekte. Vaso-occlusie is een kenmerk van SCZ en kan leiden tot ernstige acute en chronische complicaties.
Crizanlizumab is goedgekeurd in de VS, India en andere landen om de frequentie van vaso-occlusieve crises (VOC's) bij patiënten met plotselinge hartdood van 16 jaar en ouder te verminderen.
Het doel van deze lokale fase IV-studie is het evalueren van de veiligheid van crizanlizumab, met name bij Indiase patiënten met plotselinge hartdood van 16 jaar of ouder met een voorgeschiedenis van VOC die leidde tot een bezoek aan de gezondheidszorg.
De studie is open label en eenarmig. 140 patiënten zullen gedurende ongeveer een jaar worden behandeld met crizanlizumab in een dosis van 5 mg/kg naast de standaardbehandeling.
Het primaire doel is om de frequentie, ernst en causaliteit van ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) tijdens de behandelingsperiode te beoordelen. Het secundaire doel is om de algehele veiligheid en verdraagbaarheid van crizanlizumab te beoordelen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Assam
-
Guwahati, Assam, Indië, 781003
- Novartis Investigative Site
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, Indië, 492099
- Novartis Investigative Site
-
-
Kerala
-
Kozhikode, Kerala, Indië, 673008
- Novartis Investigative Site
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Indië, 751003
- Novartis Investigative Site
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, Indië, 500082
- Novartis Investigative Site
-
-
Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, Indië, 226014
- Novartis Investigative Site
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Indië, 700014
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ondertekende geïnformeerde toestemming
- Mannelijke of vrouwelijke deelnemer van 16 jaar en ouder
- Bevestigde diagnose van SCD door hemoglobine-elektroforese of hogedrukvloeistofchromatografie (HPLC). Alle SCD-genotypes komen in aanmerking.
- Geschiedenis van VOC leidend tot bezoek aan de gezondheidszorg voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Deelnemers moeten bij het screeningsbezoek voldoen aan de volgende centrale laboratoriumwaarden:
Absoluut aantal neutrofielen ≥1,0 x 109/l Aantal bloedplaatjes ≥75 x 109/l Hemoglobine: voor volwassenen (Hb) ≥4,0 g/dl en voor adolescenten (Hb) ≥5,5 g/dl Glomerulaire filtratiesnelheid ≥ 45 ml/min/1,73 m2 met CKD-EPI-formule Direct (geconjugeerd) bilirubine < 2,0 x ULN Alanine-aminotransferase (ALAT) < 3,0 x ULN
- ECOG-prestatiestatus ≤2 voor volwassenen en Karnofsky-prestatieschaal ≥ 50% voor adolescenten.
Uitsluitingscriteria:
- Contra-indicatie of overgevoeligheid voor een geneesmiddel of metabolieten uit een vergelijkbare klasse als het onderzoeksgeneesmiddel. Voorgeschiedenis van ernstige overgevoeligheidsreacties op andere monoklonale antilichamen die naar de mening van de onderzoeker een verhoogd risico op ernstige infusiereacties kunnen opleveren.
- De deelnemer heeft voorafgaand aan het onderzoek crizanlizumab en/of een andere P-selectineremmer gekregen of is van plan dit gedurende het onderzoek te ontvangen.
- Gelijktijdige ernstige en/of ongecontroleerde medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, onaanvaardbare veiligheidsrisico's kunnen veroorzaken of deelname aan het onderzoek in gevaar kunnen brengen.
- Elke omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, het succesvol verzamelen van de voor het onderzoek vereiste metingen waarschijnlijk verstoort.
- Deelnemer heeft gedocumenteerde immunogeniciteit voor een eerder biologisch geneesmiddel.
- Deelnemers die actief worden behandeld met Voxelotor, een ander onderzoeksgeneesmiddel of een ander monoklonaal antilichaam, of van plan zijn hiermee te starten in de loop van het onderzoek.
- Zwangere vrouwen of vrouwen die in de afgelopen 90 dagen voor de screening zijn bevallen of die borstvoeding geven.
- Vrouwen die zwanger kunnen worden, tenzij ze zeer effectieve anticonceptiemethodes gebruiken tijdens de dosering en gedurende 15 weken na het stoppen van de behandeling
- Aanzienlijke bloedingsstoornis
- Actieve hiv-infectie
- Actieve hepatitis B-infectie
- Positieve test op hepatitis C-RNA
- Kwaadaardige ziekte
- Actieve infectie of immuundeficiëntie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Crizanlizumab
Deelnemers kregen Crizanlizumab in een dosis van 5,0 mg/kg en standaardzorg.
|
Crizanlizumab 5,0 mg/kg i.v.
initiële dosis op week 1 dag 1, tweede dosis op week 3 dag 1. Vervolgens dag 1 van elke 4 weken tot week 51, als aanvulling op de standaardzorg.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandeling Opkomende ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende SAE's en SAE's van >=3.
Bijwerkingen werden beoordeeld en geclassificeerd volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5. CTCAE varieert in ernst van graad 1 tot en met 5, waarbij graad 1 de laagste graad van ernst is.
|
Tot 15 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandeling Opkomende bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, bijwerkingen van >=3, bijwerkingen die leidden tot stopzetting van de studiebehandeling, bijwerkingen die leidden tot aanpassing/onderbreking van de dosis, en bijwerkingen die aanvullende therapie vereisten.
Bijwerkingen werden beoordeeld en beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5.
|
Tot 15 maanden
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen van bijzonder belang (AESI)
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
|
De AESI's waren medische voorvallen, infecties, infusiegerelateerde reacties (IRR), infusiegerelateerde reacties, nieuwe gecombineerde reacties en pijngebeurtenissen. Pijngebeurtenissen zijn potentiële infusiegerelateerde reacties die zich voordoen als pijngebeurtenissen (optreden op de dag van de infusie). IRR (standaardzoekopdracht): standaardzoekopdracht, waarbij reacties op de infusieplaats worden uitgesloten en waarbij de meest voorkomende, niet-specifieke, potentiële tekenen en symptomen worden onderzocht die indicatief zijn voor IRR's en die optreden op de dag van de infusie. IRR (gecombineerd zoeken): Bestaat uit ernstige reacties (bijv. bronchospasme, anafylactische reactie etc.), die op enig moment na de infusie optreedt (ongeacht de graad en causaliteit) en pijngebeurtenissen op de dag van de infusie, samen met de gebeurtenissen die onder de standaardzoekopdracht vallen. Aangewezen medische gebeurtenissen (DME's): het Europees Geneesmiddelenbureau en de EER-lidstaten hebben een lijst met DME's vrijgegeven om meldingen van vermoedelijke bijwerkingen te identificeren die speciale aandacht verdienen, ongeacht de statistische criteria die worden gebruikt om prioriteit te geven aan veiligheidsbeoordelingen. |
Tot 15 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Hematologische ziekten
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Bloedarmoede
- Hemoglobinopathieën
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Bloedarmoede, sikkelcel
- Hemoglobine SC-ziekte
- Vaso-occlusieve crises
- Crizanlizumab
Andere studie-ID-nummers
- CSEG101A2403
- 2020-003625-31 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk panel van deskundigen op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.
Deze proefgegevens zijn momenteel beschikbaar volgens het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .