Uno studio indiano multicentrico di fase IV per valutare la sicurezza di Crizanlizumab nei pazienti con anemia falciforme
Uno studio indiano multicentrico di fase IV per valutare la sicurezza di Crizanlizumab con o senza terapia con idrossiurea nei pazienti con anemia falciforme con crisi vaso-occlusive.
L'anemia falciforme (SCD) è una malattia genetica del sangue. Crizanlizumab è stato approvato in India e in altri paesi per ridurre la frequenza delle crisi vaso-occlusive (VOC) nei pazienti con SCD di età pari o superiore a 16 anni.
Lo scopo di questo studio locale di fase IV è valutare la sicurezza di crizanlizumab in particolare nei pazienti indiani con SCD di età pari o superiore a 16 anni con una storia di COV che ha portato a una visita sanitaria.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
L'anemia falciforme (SCD) è una malattia genetica del sangue, causata da una mutazione nel gene della β-globina, che precocemente progredisce in una malattia sistemica. La vaso-occlusione è un segno distintivo della SCD e può portare a gravi complicanze acute e croniche.
Crizanlizumab è stato approvato negli Stati Uniti, in India e in altri paesi per ridurre la frequenza delle crisi vaso-occlusive (VOC) nei pazienti con SCD di età pari o superiore a 16 anni.
Lo scopo di questo studio locale di fase IV è valutare la sicurezza di crizanlizumab in particolare nei pazienti indiani con SCD di età pari o superiore a 16 anni con una storia di COV che ha portato a una visita sanitaria.
Lo studio è in aperto e singolo armato. 140 pazienti saranno trattati con crizanlizumab per circa un anno alla dose di 5 mg/kg oltre a ricevere lo standard di cura.
L'obiettivo primario è valutare la frequenza, la gravità e la causalità degli eventi avversi gravi (SAE) durante il periodo di trattamento. L'obiettivo secondario è valutare la sicurezza e la tollerabilità complessive di crizanlizumab.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Assam
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Guwahati, Assam, India, 781003
- Novartis Investigative Site
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Chhattisgarh
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Raipur, Chhattisgarh, India, 492099
- Novartis Investigative Site
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Kerala
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Kozhikode, Kerala, India, 673008
- Novartis Investigative Site
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Odisha
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Bhubaneswar, Odisha, India, 751003
- Novartis Investigative Site
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Telangana
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Hyderabad, Telangana, India, 500082
- Novartis Investigative Site
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Uttar Pradesh
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Lucknow, Uttar Pradesh, India, 226014
- Novartis Investigative Site
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, India, 700014
- Novartis Investigative Site
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato firmato
- Partecipante maschio o femmina di età pari o superiore a 16 anni
- Diagnosi confermata di SCD mediante elettroforesi dell'emoglobina o cromatografia liquida ad alta prestazione (HPLC). Tutti i genotipi SCD sono ammissibili.
- Storia di VOC che ha portato alla visita sanitaria prima della visita di screening
- I partecipanti devono soddisfare i seguenti valori di laboratorio centrale durante la visita di screening:
Conta assoluta dei neutrofili ≥1,0 x 109/L Conta piastrinica ≥75 x 109/L Emoglobina: per adulti (Hb) ≥4,0 g/dL e per adolescenti (Hb) ≥5,5 g/dL Velocità di filtrazione glomerulare ≥ 45 mL/min/1,73 m2 utilizzando la formula CKD-EPI Bilirubina diretta (coniugata) < 2,0 x ULN Alanina aminotransferasi (ALT) < 3,0 x ULN
- Performance status ECOG ≤2 per gli adulti e Karnofsky Performance Scale ≥ 50% per gli adolescenti.
Criteri di esclusione:
- Controindicazione o ipersensibilità a qualsiasi farmaco o metaboliti di una classe simile a quella del farmaco oggetto dello studio. Anamnesi di grave reazione di ipersensibilità ad altri anticorpi monoclonali che, a parere dello sperimentatore, può comportare un aumento del rischio di grave reazione all'infusione.
- - Il partecipante ha ricevuto crizanlizumab e/o altro inibitore della P-selectina prima dello studio o prevede di riceverlo durante la durata dello studio.
- Condizioni mediche concomitanti gravi e/o incontrollate che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero causare rischi inaccettabili per la sicurezza o compromettere la partecipazione allo studio.
- Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa interferire con la corretta raccolta delle misurazioni richieste per lo studio.
- - Il partecipante ha documentato l'immunogenicità a un precedente farmaco biologico.
- - Partecipanti che sono in trattamento attivo con Voxelotor, altro farmaco sperimentale o altro anticorpo monoclonale, o intendono iniziare lo stesso durante il corso della sperimentazione.
- Donne in gravidanza o donne che hanno partorito negli ultimi 90 giorni prima dello screening o che stanno allattando.
- Donne in età fertile a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione e per 15 settimane dopo l'interruzione del trattamento
- Disturbo emorragico significativo
- Infezione attiva da HIV
- Infezione attiva da epatite B
- Test positivo per l'RNA dell'epatite C
- Malattia maligna
- Infezione attiva o deficienza immunitaria
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Crizanlizumab
I partecipanti hanno ricevuto Crizanlizumab alla dose di 5,0 mg/kg e lo standard di cura.
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Crizanlizumab 5,0 mg/kg e.v.
dose iniziale alla Settimana 1 Giorno 1, seconda dose alla Settimana 3 Giorno 1. Successivamente, il Giorno 1 ogni 4 settimane fino alla Settimana 51, in aggiunta allo standard di cura.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 15 mesi
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Numero di partecipanti con SAE emergenti dal trattamento e grado SAE >=3.
Gli eventi avversi sono stati valutati e classificati in base ai criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE) versione 5. La gravità del CTCAE varia dal Grado 1 al Grado 5, dove il Grado 1 è il grado di gravità più basso.
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Fino a 15 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (EA)
Lasso di tempo: Fino a 15 mesi
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi di grado >=3, eventi avversi che hanno portato all'interruzione del trattamento in studio, eventi avversi che hanno comportato un aggiustamento/interruzione della dose e eventi avversi che hanno richiesto una terapia aggiuntiva.
Gli eventi avversi sono stati valutati e classificati secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 5.
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Fino a 15 mesi
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Numero di partecipanti con eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 15 mesi
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Gli AESI erano eventi medici, infezioni, reazioni correlate all'infusione (IRR), reazioni correlate all'infusione nuove combinate ed eventi dolorosi. Gli eventi dolorosi sono potenziali reazioni correlate all’infusione che si presentano come eventi dolorosi (si sono verificati il giorno dell’infusione). IRR (ricerca standard): ricerca standard, che esclude la reazione nel sito di infusione e analizza i potenziali segni e sintomi più comuni, non specifici, indicativi di IRR e che si verificano il giorno dell'infusione. IRR (ricerca combinata): composta da reazioni gravi (ad es. broncospasmo, reazione anafilattica, ecc.), che si verifica in qualsiasi momento dopo l'infusione (indipendentemente dal grado e dalla causalità) ed eventi dolorosi il giorno dell'infusione insieme agli eventi coperti dalla ricerca standard. Eventi medici designati (DME): l'Agenzia europea per i medicinali, così come gli Stati membri dell'EEA, hanno pubblicato un elenco di DME, per identificare le segnalazioni di sospette ADR che meritano particolare attenzione, indipendentemente dai criteri statistici utilizzati per dare priorità alle revisioni sulla sicurezza. |
Fino a 15 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CSEG101A2403
- 2020-003625-31 (Numero EudraCT)
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Prove cliniche su crizanlizumab
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Novartis PharmaceuticalsTerminatoAnemia falciformeBahrein, Kuwait, Qatar, Arabia Saudita
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Novartis PharmaceuticalsCompletato
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Novartis PharmaceuticalsA disposizione
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Washington University School of MedicineCompletatoCrizanlizumab per il trattamento della vasculopatia retinica con leucoencefalopatia cerebrale (RVCL)RVCL - Vasculopatia retinica Leucoencefalopatia cerebraleStati Uniti
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Johns Hopkins UniversityNovartis; Brigham and Women's Hospital; Socar Research SACompletato
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Children's Hospital Los AngelesNovartisNon ancora reclutamento
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