Une étude indienne multicentrique de phase IV pour évaluer l'innocuité du crizanlizumab chez les patients atteints de drépanocytose
Une étude indienne multicentrique de phase IV visant à évaluer l'innocuité du crizanlizumab avec ou sans traitement par hydroxyurée chez les patients drépanocytaires présentant des crises vaso-occlusives.
La drépanocytose (SCD) est une maladie génétique du sang. Le crizanlizumab a été approuvé en Inde et dans d'autres pays pour réduire la fréquence des crises vaso-occlusives (COV) chez les patients atteints de drépanocytose âgés de 16 ans et plus.
Le but de cette étude locale de phase IV est d'évaluer l'innocuité du crizanlizumab spécifiquement chez les patients indiens atteints de drépanocytose âgés de 16 ans ou plus ayant des antécédents de COV ayant conduit à une visite médicale.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La drépanocytose (SCD) est une maladie génétique du sang, causée par une mutation du gène de la β-globine, qui évolue tôt en une maladie systémique. La vaso-occlusion est une caractéristique de la SCD et peut entraîner de graves complications aiguës et chroniques.
Le crizanlizumab a été approuvé aux États-Unis, en Inde et dans d'autres pays pour réduire la fréquence des crises vaso-occlusives (COV) chez les patients atteints de drépanocytose âgés de 16 ans et plus.
Le but de cette étude locale de phase IV est d'évaluer l'innocuité du crizanlizumab spécifiquement chez les patients indiens atteints de drépanocytose âgés de 16 ans ou plus ayant des antécédents de COV ayant conduit à une visite médicale.
L'étude est en ouvert et à arme unique. 140 patients seront traités par crizanlizumab pendant environ un an à la dose de 5 mg/kg en plus des soins standards.
L'objectif principal est d'évaluer la fréquence, la gravité et la causalité des événements indésirables graves (EIG) au cours de la période de traitement. L'objectif secondaire est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité globales du crizanlizumab.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Assam
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Guwahati, Assam, Inde, 781003
- Novartis Investigative Site
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Chhattisgarh
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Raipur, Chhattisgarh, Inde, 492099
- Novartis Investigative Site
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Kerala
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Kozhikode, Kerala, Inde, 673008
- Novartis Investigative Site
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Odisha
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Bhubaneswar, Odisha, Inde, 751003
- Novartis Investigative Site
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Telangana
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Hyderabad, Telangana, Inde, 500082
- Novartis Investigative Site
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Uttar Pradesh
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Lucknow, Uttar Pradesh, Inde, 226014
- Novartis Investigative Site
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, Inde, 700014
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Consentement éclairé signé
- Participant masculin ou féminin âgé de 16 ans et plus
- Diagnostic confirmé de SCD par électrophorèse de l'hémoglobine ou chromatographie liquide à haute performance (HPLC). Tous les génotypes SCD sont éligibles.
- Antécédents de COV menant à une visite médicale avant la visite de dépistage
- Les participants doivent respecter les valeurs de laboratoire centrales suivantes lors de la visite de sélection :
Numération absolue des neutrophiles ≥1,0 x 109/L Numération plaquettaire ≥75 x 109/L Hémoglobine : pour les adultes (Hb) ≥4,0 g/dL et pour les adolescents (Hb) ≥5,5 g/dL Débit de filtration glomérulaire ≥ 45 mL/min/1,73 m2 en utilisant la formule CKD-EPI Bilirubine directe (conjuguée) < 2,0 x LSN Alanine Aminotransférase (ALT) < 3,0 x LSN
- Statut de performance ECOG ≤ 2 pour les adultes et échelle de performance de Karnofsky ≥ 50 % pour les adolescents.
Critère d'exclusion:
- Contre-indication ou hypersensibilité à tout médicament ou métabolites de la même classe que le médicament à l'étude. Antécédents de réaction d'hypersensibilité sévère à d'autres anticorps monoclonaux qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent présenter un risque accru de réaction grave à la perfusion.
- Le participant a reçu du crizanlizumab et/ou un autre inhibiteur de la P-sélectine avant l'étude ou prévoit de le recevoir pendant la durée de l'étude.
- Conditions médicales graves et/ou incontrôlées concomitantes qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient entraîner des risques de sécurité inacceptables ou compromettre la participation à l'étude.
- Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, est susceptible d'interférer avec la collecte réussie des mesures nécessaires à l'étude.
- Le participant a documenté l'immunogénicité d'un médicament biologique antérieur.
- Les participants qui suivent un traitement actif avec Voxelotor, un autre médicament expérimental ou un autre anticorps monoclonal, ou qui ont l'intention de l'initier au cours de l'essai.
- Femmes enceintes ou femmes qui ont accouché au cours des 90 derniers jours précédant le dépistage ou qui allaitent.
- Femmes en âge de procréer sauf si elles utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces pendant l'administration et pendant 15 semaines après l'arrêt du traitement
- Trouble hémorragique important
- Infection active par le VIH
- Infection active par l'hépatite B
- Test positif pour l'ARN de l'hépatite C
- Maladie maligne
- Infection active ou déficit immunitaire
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Crizanlizumab
Les participants ont reçu du Crizanlizumab à la dose de 5,0 mg/kg et selon les soins standard.
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Crizanlizumab 5,0 mg/kg i.v.
dose initiale la semaine 1 jour 1, deuxième dose la semaine 3 jour 1. Par la suite, le jour 1 toutes les 4 semaines jusqu'à la semaine 51, en plus des soins standard.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG) survenus pendant le traitement
Délai: Jusqu'à 15 mois
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Nombre de participants présentant des EIG apparus pendant le traitement et des EIG de grade > = 3.
Les événements indésirables ont été évalués et classés selon les critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) version 5. Le CTCAE varie de gravité du grade 1 au grade 5, le grade 1 étant le grade de gravité le plus bas.
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Jusqu'à 15 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement
Délai: Jusqu'à 15 mois
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Nombre de participants présentant des EI apparus pendant le traitement, des EI de grade >= 3, des EI ayant conduit à l'arrêt du traitement à l'étude, des EI entraînant un ajustement/une interruption de la dose et des EI nécessitant un traitement supplémentaire.
Les événements indésirables ont été évalués et classés selon les critères de terminologie commune pour les événements indésirables (CTCAE) version 5.
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Jusqu'à 15 mois
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Nombre de participants présentant des événements indésirables présentant un intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'à 15 mois
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Les AESI étaient désignés comme événements médicaux, infections, réactions liées à la perfusion (IRR), nouvelles réactions liées à la perfusion combinées et événements douloureux. Les événements douloureux sont des réactions potentielles liées à la perfusion se présentant comme des événements douloureux (survenus le jour de la perfusion). IRR (recherche standard) : recherche standard, excluant la réaction au site de perfusion et enquêtant sur les signes et symptômes potentiels les plus courants, non spécifiques, indicatifs d'un IRR et survenant le jour de la perfusion. IRR (Recherche combinée) : composé de réactions graves (par ex. bronchospasme, réaction anaphylactique, etc.), qui surviennent à tout moment après la perfusion (indépendamment du grade et de la causalité) et des événements douloureux le jour de la perfusion ainsi que les événements couverts par la recherche standard. Événements médicaux désignés (EDM) : l'Agence européenne des médicaments, ainsi que les États membres de l'EEE, ont publié une liste d'EMD, afin d'identifier les rapports d'effets indésirables suspectés qui méritent une attention particulière, quels que soient les critères statistiques utilisés pour prioriser les examens de sécurité. |
Jusqu'à 15 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies hématologiques
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Anémie
- Hémoglobinopathies
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Anémie, Drépanocytose
- Maladie de l'hémoglobine SC
- Crises vaso-occlusives
- crizanlizumab
Autres numéros d'identification d'étude
- CSEG101A2403
- 2020-003625-31 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un groupe d'experts indépendants sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.
Ces données d'essai sont actuellement disponibles selon le processus décrit sur www.clinicalstudydatarequest.com
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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