En indisk multicentrisk fas IV-studie för att bedöma säkerheten för Crizanlizumab hos patienter med sicklecellssjukdom
En indisk multicentrisk fas IV-studie för att bedöma säkerheten för Crizanlizumab med eller utan hydroxiureaterapi hos patienter med sicklecellssjukdom med vaso-ocklusiva kriser.
Sicklecell disease (SCD) är en genetisk blodsjukdom. Crizanlizumab har godkänts i Indien och andra länder för att minska frekvensen av vaso-ocklusiva kriser (VOC) hos patienter med SCD i åldern 16 år och äldre.
Syftet med denna lokala fas IV-studie är att utvärdera säkerheten av crizanlizumab specifikt hos indiska patienter med SCD i åldern 16 år eller äldre med en historia av VOC som leder till vårdbesök.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Sicklecell disease (SCD) är en genetisk blodsjukdom, orsakad av en mutation i β-globingenen, som tidigt utvecklas till en systemisk sjukdom. Vaso-ocklusion är ett kännetecken för SCD och kan leda till allvarliga akuta och kroniska komplikationer.
Crizanlizumab har godkänts i USA, Indien och andra länder för att minska frekvensen av vaso-ocklusiva kriser (VOC) hos patienter med SCD i åldern 16 år och äldre.
Syftet med denna lokala fas IV-studie är att utvärdera säkerheten av crizanlizumab specifikt hos indiska patienter med SCD i åldern 16 år eller äldre med en historia av VOC som leder till vårdbesök.
Studien är öppen och enarmad. 140 patienter kommer att behandlas med crizanlizumab under cirka ett år i en dos på 5 mg/kg utöver standardvård.
Det primära målet är att bedöma frekvens, svårighetsgrad och orsakssamband av allvarliga biverkningar (SAE) under behandlingsperioden. Sekundärt syfte är att bedöma den övergripande säkerheten och toleransen för crizanlizumab.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Assam
-
Guwahati, Assam, Indien, 781003
- Novartis Investigative Site
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, Indien, 492099
- Novartis Investigative Site
-
-
Kerala
-
Kozhikode, Kerala, Indien, 673008
- Novartis Investigative Site
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Indien, 751003
- Novartis Investigative Site
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, Indien, 500082
- Novartis Investigative Site
-
-
Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, Indien, 226014
- Novartis Investigative Site
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Indien, 700014
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Undertecknat informerat samtycke
- Manlig eller kvinnlig deltagare i åldern 16 år och äldre
- Bekräftad diagnos av SCD genom hemoglobinelektrofores eller högpresterande vätskekromatografi (HPLC). Alla SCD-genotyper är berättigade.
- Historik av VOC som ledde till vårdbesök före screeningbesök
- Deltagarna måste uppfylla följande centrala laboratorievärden vid screeningbesöket:
Absolut antal neutrofiler ≥1,0 x 109/L Trombocytantal ≥75 x 109/L Hemoglobin: för vuxna (Hb) ≥4,0 g/dL och för ungdomar (Hb) ≥5,5 g/dL Glomerulär filtrationshastighet ≥3 mL/1,5 mL/1,5 mL/1,5 min. m2 med CKD-EPI formel Direkt (konjugerat) bilirubin < 2,0 x ULN Alanine Aminotransferas (ALT) < 3,0 x ULN
- ECOG-prestationsstatus ≤2 för vuxna och Karnofsky Performance Scale ≥ 50 % för ungdomar.
Exklusions kriterier:
- Kontraindikation eller överkänslighet mot något läkemedel eller metaboliter från liknande klass som studieläkemedlet. Anamnes med allvarlig överkänslighetsreaktion mot andra monoklonala antikroppar som enligt utredaren kan utgöra en ökad risk för allvarliga infusionsreaktioner.
- Deltagaren har fått crizanlizumab och/eller annan P-selektinhämmare före studien eller planerar att få det under studiens varaktighet.
- Samtidiga allvarliga och/eller okontrollerade medicinska tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan orsaka oacceptabla säkerhetsrisker eller äventyra deltagandet i studien.
- Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, sannolikt kommer att störa en framgångsrik insamling av de mätningar som krävs för studien.
- Deltagaren har dokumenterat immunogenicitet mot ett tidigare biologiskt läkemedel.
- Deltagare som är på aktiv behandling med Voxelotor, annat prövningsläkemedel eller annan monoklonal antikropp, eller som avser att påbörja densamma under prövningens gång.
- Gravida kvinnor eller kvinnor som har fött barn inom de senaste 90 dagarna före screening eller som ammar.
- Kvinnor i fertil ålder om de inte använder mycket effektiva preventivmetoder under dosering och i 15 veckor efter avslutad behandling
- Betydande blödningsrubbning
- Aktiv HIV-infektion
- Aktiv Hepatit B-infektion
- Positivt test för hepatit C RNA
- Malign sjukdom
- Aktiv infektion eller immunbrist
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Crizanlizumab
Deltagarna fick Crizanlizumab i en dos på 5,0 mg/kg och standardvård.
|
Crizanlizumab 5,0 mg/kg i.v.
initial dos vecka 1 dag 1, andra dos vecka 3 dag 1. Därefter dag 1 var fjärde vecka fram till vecka 51, förutom standardvård.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandling Emergent Serious Adverse Events (SAE)
Tidsram: Upp till 15 månader
|
Antal deltagare med behandlingsuppkommande SAE och SAE grad >=3.
Biverkningar bedömdes och graderades enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5. CTCAE sträcker sig från grad 1 till 5 och är grad 1 den lägsta svårighetsgraden.
|
Upp till 15 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (AE)
Tidsram: Upp till 15 månader
|
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar, biverkningar grad >=3, biverkningar ledde till att studiebehandlingen avbröts, biverkningar som ledde till dosjustering/avbrott och biverkningar som kräver ytterligare behandling.
Biverkningar bedömdes och graderades enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.
|
Upp till 15 månader
|
|
Antal deltagare med biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Upp till 15 månader
|
AESI betecknades som medicinska händelser, infektioner, infusionsrelaterad reaktion (IRR), infusionsrelaterad reaktion ny kombinerad och smärthändelser. Smärthändelser är potentiella infusionsrelaterade reaktioner som uppträder som smärthändelser (uppträdde på infusionsdagen). IRR (Standardsökning): Standardsökning, exklusive reaktion på infusionsstället och undersökning av de vanligaste, ospecifika, potentiella tecknen och symtomen som tyder på IRR och som inträffar på infusionsdagen. IRR (Kombinerad sökning): Består av allvarliga reaktioner (t.ex. bronkospasm, anafylaktisk reaktion etc.), som inträffar när som helst efter infusion (oavsett grad och orsakssamband) och smärthändelser på infusionsdagen tillsammans med de händelser som omfattas av standardsökning. Utsedda medicinska händelser (DME): European Medicines Agency, såväl som EES-medlemsstater släppte en lista över DME, för att identifiera rapporter om misstänkta biverkningar som förtjänar särskild uppmärksamhet, oavsett statistiska kriterier som används för att prioritera säkerhetsgranskningar. |
Upp till 15 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Novartis Pharmaceuticals Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CSEG101A2403
- 2020-003625-31 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende expertpanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.
Dessa testdata är för närvarande tillgängliga enligt den process som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .