Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Indyjskie wieloośrodkowe badanie IV fazy mające na celu ocenę bezpieczeństwa kryzanlizumabu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

24 września 2025 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Indyjskie wieloośrodkowe badanie IV fazy mające na celu ocenę bezpieczeństwa kryzanlizumabu z terapią hydroksymocznikiem lub bez niej u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z kryzysami zarostowymi naczyń.

Anemia sierpowatokrwinkowa (SCD) jest genetyczną chorobą krwi. Kryzanlizumab został zatwierdzony w Indiach i innych krajach w celu zmniejszenia częstości przełomów naczyniowo-okluzyjnych (LZO) u pacjentów z SCD w wieku 16 lat i starszych.

Celem tego lokalnego badania IV fazy jest ocena bezpieczeństwa kryzanlizumabu, szczególnie u indyjskich pacjentów z SCD w wieku 16 lat lub starszych, z LZO w wywiadzie prowadzącym do wizyty w opiece zdrowotnej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Anemia sierpowatokrwinkowa (SCD) to genetyczna choroba krwi spowodowana mutacją w genie β-globiny, która wcześnie przechodzi w chorobę ogólnoustrojową. Okluzja naczyń jest cechą charakterystyczną SCD i może prowadzić do poważnych ostrych i przewlekłych powikłań.

Kryzanlizumab został zatwierdzony w USA, Indiach i innych krajach w celu zmniejszenia częstości przełomów naczynioruchowych (LZO) u pacjentów z SCD w wieku 16 lat i starszych.

Celem tego lokalnego badania IV fazy jest ocena bezpieczeństwa kryzanlizumabu, szczególnie u indyjskich pacjentów z SCD w wieku 16 lat lub starszych, z LZO w wywiadzie prowadzącym do wizyty w opiece zdrowotnej.

Badanie jest otwarte i jednoosobowe. 140 pacjentów będzie leczonych kryzanlizumabem przez około rok w dawce 5 mg/kg, oprócz standardowej opieki.

Głównym celem jest ocena częstości, nasilenia i przyczynowości poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) w okresie leczenia. Celem drugorzędnym jest ocena ogólnego bezpieczeństwa i tolerancji kryzanlizumabu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

140

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indie
    • Assam
      • Guwahati, Assam, Indie, 781003
        • Novartis Investigative Site
    • Chhattisgarh
      • Raipur, Chhattisgarh, Indie, 492099
        • Novartis Investigative Site
    • Kerala
      • Kozhikode, Kerala, Indie, 673008
        • Novartis Investigative Site
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, Indie, 751003
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie, 500082
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indie, 226014
        • Novartis Investigative Site
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indie, 700014
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana świadoma zgoda
  • Uczestnik płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 16 lat
  • Potwierdzone rozpoznanie SCD za pomocą elektroforezy hemoglobiny lub wysokosprawnej chromatografii cieczowej (HPLC). Kwalifikują się wszystkie genotypy SCD.
  • Historia LZO prowadząca do wizyty lekarskiej przed wizytą przesiewową
  • Podczas wizyty przesiewowej uczestnicy muszą spełnić następujące wartości laboratorium centralnego:

Bezwzględna liczba neutrofilów ≥1,0 ​​x 109/l Liczba płytek krwi ≥75 x 109/l Hemoglobina: dla dorosłych (Hb) ≥4,0 g/dl i dla młodzieży (Hb) ≥5,5 g/dl Współczynnik filtracji kłębuszkowej ≥ 45 ml/min/1,73 m2 na podstawie wzoru CKD-EPI bilirubina bezpośrednia (skoniugowana) < 2,0 x GGN Aminotransferaza alaninowa (ALT) < 3,0 x GGN

  • Stan sprawności ECOG ≤2 dla dorosłych i Karnofsky Performance Scale ≥ 50% dla młodzieży.

Kryteria wyłączenia:

  • Przeciwwskazanie lub nadwrażliwość na jakikolwiek lek lub metabolity z podobnej klasy jak badany lek. Ciężka reakcja nadwrażliwości na inne przeciwciała monoklonalne w wywiadzie, która zdaniem badacza może stwarzać zwiększone ryzyko ciężkiej reakcji na wlew.
  • Uczestnik otrzymał kryzanlizumab i/lub inny inhibitor selektyny P przed badaniem lub planuje go otrzymać w trakcie trwania badania.
  • Współistniejące ciężkie i/lub niekontrolowane stany medyczne, które w opinii badacza mogą spowodować niedopuszczalne zagrożenie dla bezpieczeństwa lub zagrozić uczestnictwu w badaniu.
  • Każdy stan, który w opinii badacza może zakłócać pomyślne zebranie pomiarów wymaganych do badania.
  • Uczestnik ma udokumentowaną immunogenność wobec wcześniejszego leku biologicznego.
  • Uczestnicy, którzy są w trakcie aktywnego leczenia Voxelotorem, innym badanym lekiem lub innym przeciwciałem monoklonalnym lub zamierzają je rozpocząć w trakcie badania.
  • Kobiety w ciąży lub kobiety, które urodziły w ciągu ostatnich 90 dni przed badaniem przesiewowym lub które karmią piersią.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, o ile nie stosują wysoce skutecznych metod antykoncepcji podczas dawkowania i przez 15 tygodni po zakończeniu leczenia
  • Znacząca skaza krwotoczna
  • Aktywna infekcja wirusem HIV
  • Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B
  • Pozytywny wynik testu na obecność RNA wirusa zapalenia wątroby typu C
  • Złośliwa choroba
  • Aktywna infekcja lub niedobór odporności

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kryzanlizumab
Uczestnicy otrzymywali kryzanlizumab w dawce 5,0 mg/kg i otrzymali standardowe leczenie.
Lek: kryzanlizumab
Kryzanlizumab 5,0 mg/kg i.v. dawka początkowa w 1. tygodniu, w 1. tygodniu, druga dawka w 3. tygodniu, w 1. dniu. Następnie, w 1. dniu co 4 tygodnie aż do 51. tygodnia, jako dodatek do standardowego leczenia.
Inne nazwy:
  • SEG101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE) pojawiające się w związku z leczeniem
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy
Liczba uczestników z SAE wymagającymi leczenia i stopniem SAE >=3. Zdarzenia niepożądane oceniano i klasyfikowano według kryteriów Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) w wersji 5. CTCAE obejmuje stopień nasilenia od stopnia 1 do 5, przy czym stopień 1 jest najniższym stopniem ciężkości.
Do 15 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się w związku z leczeniem (AE)
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, zdarzenia niepożądane stopnia >=3, zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania leczenia w ramach badania, zdarzenia niepożądane prowadzące do dostosowania/przerwania dawki oraz zdarzenia niepożądane wymagające dodatkowego leczenia. Zdarzenia niepożądane oceniano i klasyfikowano zgodnie z wersją 5 Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
Do 15 miesięcy
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy

Do AESI zaliczano zdarzenia medyczne, zakażenia, reakcję związaną z wlewem (IRR), reakcję związaną z wlewem, nowe złożone zdarzenia i zdarzenia bólowe. Zdarzenia bólowe to potencjalne reakcje związane z wlewem, objawiające się jako zdarzenia bólowe (występujące w dniu wlewu).

IRR (wyszukiwanie standardowe): wyszukiwanie standardowe, z wyłączeniem reakcji w miejscu infuzji i badanie najczęstszych, nieswoistych, potencjalnych objawów przedmiotowych i podmiotowych wskazujących na IRR, występujących w dniu infuzji.

IRR (wyszukiwanie łączone): obejmuje ciężkie reakcje (np. skurcz oskrzeli, reakcja anafilaktyczna itp.), który występuje w dowolnym momencie po infuzji (niezależnie od stopnia i przyczynowości) oraz zdarzenia bólowe w dniu infuzji, łącznie ze zdarzeniami objętymi standardowym wyszukiwaniem.

Wyznaczone zdarzenia medyczne (DME): Europejska Agencja Leków oraz państwa członkowskie EEA opublikowały listę DME w celu zidentyfikowania zgłoszeń podejrzeń działań niepożądanych, które zasługują na szczególną uwagę, niezależnie od kryteriów statystycznych stosowanych do ustalania priorytetów przeglądów bezpieczeństwa.
Do 15 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 lutego 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 lutego 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

26 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSEG101A2403
  • 2020-003625-31 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny panel ekspertów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Te dane próbne są obecnie dostępne zgodnie z procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba sierpowatokrwinkowa (SCD)

Badania kliniczne na kryzanlizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj