Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Indická multicentrická studie fáze IV k posouzení bezpečnosti Crizanlizumabu u pacientů se srpkovitou anémií

24. září 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Indická multicentrická studie fáze IV k posouzení bezpečnosti crizanlizumabu s nebo bez léčby hydroxyureou u pacientů se srpkovitou anémií s vazookluzivními krizemi.

Srpkovitá anémie (SCD) je genetická porucha krve. Crizanlizumab byl schválen v Indii a dalších zemích ke snížení frekvence vazookluzivních krizí (VOC) u pacientů s SCD ve věku 16 let a starších.

Účelem této místní studie fáze IV je vyhodnotit bezpečnost crizanlizumabu konkrétně u indických pacientů s SCD ve věku 16 let nebo starších s anamnézou VOC vedoucí k návštěvě zdravotní péče.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Srpkovitá anémie (SCD) je genetická porucha krve způsobená mutací v genu β-globinu, která brzy přechází v systémové onemocnění. Vazookluze je charakteristickým znakem SCD a může vést k závažným akutním a chronickým komplikacím.

Crizanlizumab byl schválen v USA, Indii a dalších zemích ke snížení frekvence vazookluzivních krizí (VOC) u pacientů s SCD ve věku 16 let a starších.

Účelem této místní studie fáze IV je vyhodnotit bezpečnost crizanlizumabu konkrétně u indických pacientů s SCD ve věku 16 let nebo starších s anamnézou VOC vedoucí k návštěvě zdravotní péče.

Studie je otevřená a jednoramenná. 140 pacientů bude léčeno crizanlizumabem po dobu přibližně jednoho roku v dávce 5 mg/kg navíc ke standardní péči.

Primárním cílem je posoudit frekvenci, závažnost a kauzalitu závažných nežádoucích příhod (SAE) během období léčby. Sekundárním cílem je posouzení celkové bezpečnosti a snášenlivosti crizanlizumabu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

140

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
    • Assam
      • Guwahati, Assam, Indie, 781003
        • Novartis Investigative Site
    • Chhattisgarh
      • Raipur, Chhattisgarh, Indie, 492099
        • Novartis Investigative Site
    • Kerala
      • Kozhikode, Kerala, Indie, 673008
        • Novartis Investigative Site
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, Indie, 751003
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie, 500082
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indie, 226014
        • Novartis Investigative Site
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indie, 700014
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas
  • Muž nebo žena ve věku 16 let a starší
  • Potvrzená diagnóza SCD pomocí hemoglobinové elektroforézy nebo vysokoúčinné kapalinové chromatografie (HPLC). Všechny genotypy SCD jsou způsobilé.
  • Historie VOC vedoucí k návštěvě zdravotní péče před návštěvou screeningu
  • Účastníci musí při screeningové návštěvě splnit následující hodnoty centrální laboratoře:

Absolutní počet neutrofilů ≥1,0 ​​x 109/l Počet krevních destiček ≥75 x 109/l Hemoglobin: pro dospělé (Hb) ≥4,0 g/dl a pro dospívající (Hb) ≥5,5 g/dl Rychlost glomerulární filtrace ≥ 473 ml/min/1,1 m2 s použitím vzorce CKD-EPI Přímý (konjugovaný) bilirubin < 2,0 x ULN Alaninaminotransferáza (ALT) < 3,0 x ULN

  • ECOG výkonnostní stav ≤ 2 pro dospělé a Karnofského výkonnostní škála ≥ 50 % pro adolescenty.

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace nebo přecitlivělost na jakýkoli lék nebo metabolity z podobné třídy jako studovaný lék. Závažná hypersenzitivní reakce na jiné monoklonální protilátky v anamnéze, která podle názoru zkoušejícího může představovat zvýšené riziko závažné reakce na infuzi.
  • Účastník dostával crizanlizumab a/nebo jiný inhibitor P-selektinu před studií nebo ho plánuje dostávat během trvání studie.
  • Současné závažné a/nebo nekontrolované zdravotní stavy, které by podle názoru zkoušejícího mohly způsobit nepřijatelná bezpečnostní rizika nebo ohrozit účast ve studii.
  • Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího pravděpodobně naruší úspěšný sběr měření požadovaných pro studii.
  • Účastník prokázal imunogenicitu předchozího biologického léku.
  • Účastníci, kteří jsou na aktivní léčbě Voxelotorem, jiným hodnoceným lékem nebo jinou monoklonální protilátkou nebo mají v úmyslu zahájit stejnou léčbu v průběhu studie.
  • Těhotné ženy nebo ženy, které porodily během posledních 90 dnů před screeningem nebo které kojí.
  • Ženy ve fertilním věku, pokud nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce během dávkování a 15 týdnů po ukončení léčby
  • Významná porucha krvácení
  • Aktivní infekce HIV
  • Aktivní infekce hepatitidou B
  • Pozitivní test na RNA hepatitidy C
  • Zhoubné onemocnění
  • Aktivní infekce nebo imunitní nedostatečnost

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Crizanlizumab
Účastníci dostávali Crizanlizumab v dávce 5,0 mg/kg a standardní péči.
Lék: crizanlizumab
Crizanlizumab 5,0 mg/kg i.v. počáteční dávka v týdnu 1, den 1, druhá dávka v týdnu 3, den 1. Následně, den 1 každé 4 týdny až do týdne 51, navíc ke standardní péči.
Ostatní jména:
  • SEG101

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami, které se objevily při léčbě (SAE)
Časové okno: Až 15 měsíců
Počet účastníků s SAE a stupněm SAE >=3. Nežádoucí příhody byly vyhodnoceny a klasifikovány podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5. CTCAE má rozsah závažnosti od stupně 1 do 5, přičemž stupeň 1 je nejnižší stupeň závažnosti.
Až 15 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (AE)
Časové okno: Až 15 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky, které se objevily při léčbě, AE stupně >=3, AE vedly k přerušení léčby ve studii, AE vedoucí k úpravě/přerušení dávky a AE vyžadující další terapii. Nežádoucí příhody byly hodnoceny a hodnoceny podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody (CTCAE) verze 5.
Až 15 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 15 měsíců

AESI byly označeny jako lékařské příhody, infekce, reakce související s infuzí (IRR), nové kombinované reakce související s infuzí a bolestivé události. Bolestivé příhody jsou potenciální reakce související s infuzí projevující se jako bolestivé příhody (vyskytující se v den infuze).

IRR (Standard search): Standardní vyhledávání, s vyloučením reakce v místě infuze a zkoumání nejběžnějších, nespecifických, potenciálních známek a symptomů indikujících IRR a vyskytujících se v den infuze.

IRR (kombinované vyhledávání): Skládá se ze závažných reakcí (např. bronchospasmus, anafylaktická reakce atd.), které se objeví kdykoli po infuzi (bez ohledu na stupeň a kauzalitu) a bolestivé příhody v den infuze spolu s příhodami, na které se vztahuje standardní vyhledávání.

Určené lékařské události (DME): Evropská agentura pro léčivé přípravky a členské státy EEA zveřejnily seznam DME, aby identifikovaly zprávy o podezřeních na nežádoucí účinky, které si zaslouží zvláštní pozornost, bez ohledu na statistická kritéria používaná k upřednostňování hodnocení bezpečnosti.
Až 15 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

14. února 2024

Dokončení studie (Aktuální)

14. února 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

10. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

26. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSEG101A2403
  • 2020-003625-31 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislý panel odborníků na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tyto zkušební údaje jsou v současné době k dispozici podle procesu popsaného na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie (SCD)

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníci
    Zápis na pozvánku
    Včasná kontrola: Rozšířený screening u novorozenců
    Primární hyperoxalurie typu 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilie A | Hemofilie B | Dědičná intolerance fruktózy | Cystická fibróza | Nedostatek faktoru VII | Fenylketonurie | Srpkovitá anémie | Dravetův syndrom | Duchennova svalová dystrofie | Prader-Willi syndrom | Syndrom křehkého X | Chronické granulomatózní onemocnění | Rettův syndrom a další podmínky
    Spojené státy

Klinické studie na crizanlizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit