En indisk multi-centrisk fase IV-undersøgelse for at vurdere sikkerheden af Crizanlizumab hos seglcellesygepatienter
En indisk multi-centrisk fase IV-undersøgelse for at vurdere sikkerheden af Crizanlizumab med eller uden hydroxyurea-terapi hos seglcellesygdomme patienter med vaso-okklusive kriser.
Seglcellesygdom (SCD) er en genetisk blodsygdom. Crizanlizumab er blevet godkendt i Indien og andre lande for at reducere hyppigheden af vaso-okklusive kriser (VOC'er) hos patienter med SCD i alderen 16 år og ældre.
Formålet med dette lokale fase IV-studie er at evaluere sikkerheden af crizanlizumab specifikt hos indiske patienter med SCD i alderen 16 år eller ældre med en historie med VOC, der fører til sundhedsbesøg.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Seglcellesygdom (SCD) er en genetisk blodsygdom, forårsaget af en mutation i β-globingenet, som tidligt udvikler sig til en systemisk sygdom. Vaso-okklusion er et kendetegn for SCD og kan føre til alvorlige akutte og kroniske komplikationer.
Crizanlizumab er blevet godkendt i USA, Indien og andre lande for at reducere hyppigheden af vaso-okklusive kriser (VOC'er) hos patienter med SCD i alderen 16 år og ældre.
Formålet med dette lokale fase IV-studie er at evaluere sikkerheden af crizanlizumab specifikt hos indiske patienter med SCD i alderen 16 år eller ældre med en historie med VOC, der fører til sundhedsbesøg.
Undersøgelsen er åben og enarmet. 140 patienter vil blive behandlet med crizanlizumab i ca. et år i en dosis på 5 mg/kg ud over at modtage standardbehandling.
Det primære formål er at vurdere hyppigheden, sværhedsgraden og årsagssammenhængen af alvorlige bivirkninger (SAE) i behandlingsperioden. Sekundært formål er at vurdere den overordnede sikkerhed og tolerabilitet af crizanlizumab.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Assam
-
Guwahati, Assam, Indien, 781003
- Novartis Investigative Site
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, Indien, 492099
- Novartis Investigative Site
-
-
Kerala
-
Kozhikode, Kerala, Indien, 673008
- Novartis Investigative Site
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Indien, 751003
- Novartis Investigative Site
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, Indien, 500082
- Novartis Investigative Site
-
-
Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, Indien, 226014
- Novartis Investigative Site
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Indien, 700014
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Underskrevet informeret samtykke
- Mandlig eller kvindelig deltager i alderen 16 år og ældre
- Bekræftet diagnose af SCD ved hæmoglobinelektroforese eller højtydende væskekromatografi (HPLC). Alle SCD-genotyper er kvalificerede.
- Historie om VOC, der førte til sundhedsbesøg før screeningsbesøg
- Deltagerne skal opfylde følgende centrale laboratorieværdier ved screeningbesøget:
Absolut neutrofiltal ≥1,0 x 109/L Blodpladeantal ≥75 x 109/L Hæmoglobin: for voksne (Hb) ≥4,0 g/dL og for unge (Hb) ≥5,5 g/dL Glomerulær filtrationshastighed ≥3 mL/1,5 mL/1,5 mL/1,5 mL/dL m2 ved brug af CKD-EPI formel Direkte (konjugeret) bilirubin < 2,0 x ULN Alanin Aminotransferase (ALT) < 3,0 x ULN
- ECOG præstationsstatus ≤2 for voksne og Karnofsky Performance Scale ≥ 50 % for unge.
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikation eller overfølsomhed over for ethvert lægemiddel eller metabolitter fra lignende klasse som undersøgelseslægemidlet. Anamnese med svær overfølsomhedsreaktion over for andre monoklonale antistoffer, som efter investigators opfattelse kan udgøre en øget risiko for alvorlig infusionsreaktion.
- Deltageren har modtaget crizanlizumab og/eller anden P-selectinhæmmer forud for undersøgelsen eller planlægger at modtage det i løbet af undersøgelsen.
- Samtidige alvorlige og/eller ukontrollerede medicinske tilstande, som efter investigatorens mening kan forårsage uacceptable sikkerhedsrisici eller kompromittere deltagelse i undersøgelsen.
- Enhver tilstand, som efter investigatorens mening sandsynligvis vil forstyrre den vellykkede indsamling af de målinger, der kræves til undersøgelsen.
- Deltageren har dokumenteret immunogenicitet over for et tidligere biologisk lægemiddel.
- Deltagere, der er i aktiv behandling med Voxelotor, andet forsøgslægemiddel eller andet monoklonalt antistof, eller som har til hensigt at påbegynde det samme i løbet af forsøget.
- Gravide kvinder eller kvinder, der har født inden for de sidste 90 dage før screening, eller som ammer.
- Kvinder i den fødedygtige alder, medmindre de anvender højeffektive præventionsmetoder under dosering og i 15 uger efter behandlingsophør
- Betydelig blødningsforstyrrelse
- Aktiv HIV-infektion
- Aktiv Hepatitis B-infektion
- Positiv test for hepatitis C RNA
- Ondartet sygdom
- Aktiv infektion eller immundefekt
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Crizanlizumab
Deltagerne fik Crizanlizumab i en dosis på 5,0 mg/kg og standardbehandling.
|
Crizanlizumab 5,0 mg/kg i.v.
startdosis på uge 1 dag 1, anden dosis på uge 3 dag 1. Efterfølgende dag 1 hver 4. uge indtil uge 51, foruden standardbehandling.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med akutte alvorlige bivirkninger i behandling (SAE)
Tidsramme: Op til 15 måneder
|
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte SAEs og SAEs grad >=3.
Bivirkninger blev vurderet og klassificeret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5. CTCAE spænder fra grad 1 til 5 er grad 1 den laveste sværhedsgrad.
|
Op til 15 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 15 måneder
|
Antal deltagere med behandlingsfremkaldende AE'er, AE'er grad >=3, AE'er førte til afbrydelse af undersøgelsesbehandlingen, AE'er, der førte til dosisjustering/-afbrydelse, og AE'er, der kræver yderligere behandling.
Bivirkninger blev vurderet og klassificeret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.
|
Op til 15 måneder
|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Op til 15 måneder
|
AESI'erne blev betegnet som medicinske hændelser, infektioner, infusionsrelateret reaktion (IRR), infusionsrelateret reaktion ny kombineret og smertehændelser. Smertehændelser er potentielle infusionsrelaterede reaktioner, der viser sig som smertehændelser (forekom på infusionsdagen). IRR (Standardsøgning): Standardsøgning, ekskluderer reaktion på infusionsstedet og undersøgelse af de mest almindelige, uspecifikke, potentielle tegn og symptomer, der tyder på IRR'er og forekommer på infusionsdagen. IRR (Kombineret søgning): Består af alvorlige reaktioner (f.eks. bronkospasme, anafylaktisk reaktion osv.), der opstår når som helst efter infusion (uanset grad og årsagssammenhæng) og smertehændelser på infusionsdagen sammen med de hændelser, der er dækket af standardsøgning. Udpegede medicinske hændelser (DME'er): Det Europæiske Lægemiddelagentur samt EØS-medlemsstaterne har frigivet en liste over DME'er for at identificere rapporter om formodede bivirkninger, der fortjener særlig opmærksomhed, uanset de statistiske kriterier, der bruges til at prioritere sikkerhedsvurderinger. |
Op til 15 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CSEG101A2403
- 2020-003625-31 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt ekspertpanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.
Disse forsøgsdata er i øjeblikket tilgængelige i henhold til processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med crizanlizumab
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetSeglcellesygdomBahrain, Kuwait, Qatar, Saudi Arabien
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttet
-
Novartis PharmaceuticalsLedig
-
Johns Hopkins UniversityNovartis; Brigham and Women's Hospital; Socar Research SAAfsluttet
-
Washington University School of MedicineAfsluttetRVCL - Retinal Vaskulopati Cerebral LeukoencefalopatiForenede Stater
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttet
-
Andria FordNovartis PharmaceuticalsRekrutteringSeglcellesygdomForenede Stater
-
Novartis PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeSeglcellesygdom (SCD)Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Spanien, Belgien, Grækenland, Frankrig, Italien, Jordan, Indien, Finland, Canada, Sydafrika, Brasilien, Libanon, Panama, Ghana, Holland, Colombia, Oman, Tyrkiet (Türkiye)
-
Children's Hospital Los AngelesNovartisIkke rekrutterer endnu
-
Novartis PharmaceuticalsRekrutteringSeglcellesygdomForenede Stater, Libanon, Tyskland, Spanien, Italien, Frankrig, Oman, Belgien, Brasilien, Colombia, Tyrkiet (Türkiye)