Egy indiai multicentrikus IV. fázisú vizsgálat a krizanlizumab biztonságosságának felmérésére sarlósejtes betegeknél
Egy indiai multicentrikus IV. fázisú vizsgálat a crizanlizumab biztonságosságának felmérésére hidroxi-karbamid terápiával vagy anélkül sarlósejtes betegségben szenvedő, érelzáródásos krízisben szenvedő betegeknél.
A sarlósejtes betegség (SCD) egy genetikai vérbetegség. A krizanlizumabot Indiában és más országokban engedélyezték a vazookkluzív krízisek (VOC) gyakoriságának csökkentésére 16 éves és idősebb SCD-ben szenvedő betegeknél.
Ennek a helyi IV. fázisú vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje a crizanlizumab biztonságosságát kifejezetten 16 éves vagy annál idősebb indiai SCD-ben szenvedő betegeknél, akiknek az anamnézisében VOC egészségügyi látogatáshoz vezetett.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A sarlósejtes betegség (SCD) egy genetikai vérbetegség, amelyet a β-globin gén mutációja okoz, amely korán szisztémás betegséggé fejlődik. Az érelzáródás az SCD jellemzője, és súlyos akut és krónikus szövődményekhez vezethet.
A krizanlizumabot az Egyesült Államokban, Indiában és más országokban engedélyezték a vazookkluzív krízisek (VOC) gyakoriságának csökkentésére 16 éves és idősebb SCD-ben szenvedő betegeknél.
Ennek a helyi IV. fázisú vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje a crizanlizumab biztonságosságát kifejezetten 16 éves vagy annál idősebb indiai SCD-ben szenvedő betegeknél, akiknek az anamnézisében VOC egészségügyi látogatáshoz vezetett.
A vizsgálat nyílt és egykarú. 140 beteget körülbelül egy évig kezelnek crizanlizumabbal 5 mg/ttkg dózisban a szokásos ellátás mellett.
Az elsődleges cél a súlyos nemkívánatos események (SAE) gyakoriságának, súlyosságának és okozatiságának felmérése a kezelési időszak alatt. Másodlagos cél a crizanlizumab általános biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Assam
-
Guwahati, Assam, India, 781003
- Novartis Investigative Site
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, India, 492099
- Novartis Investigative Site
-
-
Kerala
-
Kozhikode, Kerala, India, 673008
- Novartis Investigative Site
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, India, 751003
- Novartis Investigative Site
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, India, 500082
- Novartis Investigative Site
-
-
Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, India, 226014
- Novartis Investigative Site
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, India, 700014
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Aláírt, tájékozott beleegyezés
- Férfi vagy női résztvevő 16 évesnél idősebb
- Az SCD megerősített diagnózisa hemoglobin-elektroforézissel vagy nagy teljesítményű folyadékkromatográfiával (HPLC). Minden SCD genotípus alkalmas.
- A szűrővizsgálatot megelőző egészségügyi látogatáshoz vezető VOC története
- A résztvevőknek a következő központi laboratóriumi értékeknek kell megfelelniük a szűrési látogatáson:
Abszolút neutrofilszám ≥1,0 x 109/l Thrombocytaszám ≥75 x 109/L Hemoglobin: felnőtteknél (Hb) ≥4,0 g/dl és serdülőknél (Hb) ≥5,5 g/dl Glomeruláris filtrációs ráta ≥75 x 109/l 3,15 m3,15 m2 CKD-EPI formulával Közvetlen (konjugált) bilirubin < 2,0 x ULN Alanin aminotranszferáz (ALT) < 3,0 x ULN
- Az ECOG-teljesítmény státusza ≤2 felnőtteknél és a Karnofsky-teljesítmény skála ≥ 50% serdülőknél.
Kizárási kritériumok:
- Ellenjavallat vagy túlérzékenység bármely, a vizsgálati gyógyszerhez hasonló osztályba tartozó gyógyszerrel vagy metabolitokkal szemben. Más monoklonális antitestekkel szembeni súlyos túlérzékenységi reakció anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint súlyos infúziós reakciók fokozott kockázatát jelentheti.
- A résztvevő crizanlizumabot és/vagy más P-szelektin inhibitort kapott a vizsgálat előtt, vagy a vizsgálat időtartama alatt azt tervezi.
- Egyidejű súlyos és/vagy ellenőrizetlen egészségügyi állapotok, amelyek a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan biztonsági kockázatokat okozhatnak, vagy veszélyeztethetik a vizsgálatban való részvételt.
- Minden olyan körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg akadályozza a vizsgálathoz szükséges mérések sikeres gyűjtését.
- A résztvevő dokumentált immunogenitást egy korábbi biológiai gyógyszerrel szemben.
- Azok a résztvevők, akik Voxelotorral, más vizsgálati gyógyszerrel vagy más monoklonális antitesttel aktív kezelésben részesülnek, vagy a vizsgálat során ezt kívánják kezdeményezni.
- Terhes nők vagy nők, akik a szűrést megelőző 90 napon belül szültek, vagy akik szoptatnak.
- Fogamzóképes nők, kivéve, ha nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak az adagolás alatt és a kezelés leállítása után 15 hétig
- Jelentős vérzészavar
- Aktív HIV-fertőzés
- Aktív hepatitis B fertőzés
- Pozitív teszt a hepatitis C RNS-re
- Rosszindulatú betegség
- Aktív fertőzés vagy immunhiány
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Krizanlizumab
A résztvevők 5,0 mg/ttkg crizanlizumabot kaptak, standard ellátás mellett.
|
Krizanlizumab 5,0 mg/kg i.v.
Kezdő adag az 1. héten 1. napon, a második adag a 3. héten 1. nap. Ezt követően minden 4. héten az 1. napon az 51. hétig, a szokásos ellátáson felül.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Súlyos nemkívánatos események (SAE) kezelésben részesülők száma
Időkeret: Akár 15 hónapig
|
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés alatt álló SAE és a SAE fokozata >=3.
A nemkívánatos eseményeket a mellékhatások közös terminológiai kritériumai (CTCAE) 5. verziója szerint értékelték és osztályozták. A CTCAE súlyossága 1-től 5-ig terjed, ami az 1. fokozat a legalacsonyabb súlyossági fokozat.
|
Akár 15 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akik kezelésben részesültek sürgős nemkívánatos eseményekben (AE)
Időkeret: Akár 15 hónapig
|
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés során jelentkező nemkívánatos események 3-nál nagyobb fokozatúak voltak, a nemkívánatos események a vizsgálati kezelés abbahagyásához vezettek, a nemkívánatos események a dózis módosításához/megszakításához vezettek, és a nemkívánatos események további kezelést igényeltek.
A nemkívánatos események értékelése és osztályozása a nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai (CTCAE) 5. verziója szerint történt.
|
Akár 15 hónapig
|
|
A különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményekben résztvevők száma (AESI)
Időkeret: Akár 15 hónapig
|
Az AESI-ket orvosi eseményeknek, fertőzéseknek, infúzióval összefüggő reakcióknak (IRR), infúzióval összefüggő reakcióknak, új kombinált reakcióknak és fájdalomeseményeknek nevezték. A fájdalomesemények az infúzióval összefüggő lehetséges reakciók, amelyek fájdalomjelenségként jelentkeznek (az infúzió beadása napján). IRR (Standard search): Standard keresés, az infúzió helyére reagáló reakciók kivételével és az IRR-ekre utaló leggyakoribb, nem specifikus lehetséges jelek és tünetek vizsgálata, amelyek az infúzió beadása napján jelentkeznek. IRR (kombinált keresés): Súlyos reakciókból áll (pl. hörgőgörcs, anafilaxiás reakció stb.), amely az infúzió után bármikor fellép (fokozattól és ok-okozati összefüggéstől függetlenül), és az infúzió napján jelentkező fájdalom, valamint a szokásos keresés által lefedett események. Kijelölt orvosi események (DME-k): Az Európai Gyógyszerügynökség, valamint az EGT-tagállamok közzétették a DME-k listáját, hogy azonosítsák azokat a feltételezett mellékhatásokról szóló jelentéseket, amelyek különös figyelmet érdemelnek, függetlenül a biztonsági felülvizsgálatok rangsorolásához használt statisztikai kritériumoktól. |
Akár 15 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hematológiai betegségek
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Anémia
- Hemoglobinopátiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Vérszegénység, sarlósejtes
- Hemoglobin SC-betegség
- Vaso-okkluzív válságok
- krizanlizumab
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CSEG101A2403
- 2020-003625-31 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatok klinikai dokumentumaihoz. Ezeket a kérelmeket tudományos érdemek alapján független szakértői testület vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
Ezek a vizsgálati adatok jelenleg a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt folyamat szerint állnak rendelkezésre.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .