낫적혈구병 환자에서 크리잔리주맙의 안전성을 평가하기 위한 인도의 다중 중심 제4상 연구
혈관 폐쇄성 위기가 있는 겸상적혈구병 환자에서 수산화요소 요법을 포함하거나 포함하지 않는 크리잔리주맙의 안전성을 평가하기 위한 인도의 다중 중심 제IV상 연구.
낫적혈구병(SCD)은 유전성 혈액 질환입니다. 크리잔리주맙은 16세 이상 SCD 환자의 혈관폐색 위기(VOC) 빈도를 줄이기 위해 인도 및 기타 국가에서 승인되었습니다.
이 지역 4상 연구의 목적은 특히 의료 방문으로 이어지는 VOC의 병력이 있는 16세 이상의 인도 SCD 환자에서 크리잔리주맙의 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
낫적혈구병(SCD)은 초기에 전신 질환으로 진행되는 β-글로빈 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전성 혈액 장애입니다. 혈관 폐색은 SCD의 특징이며 심각한 급성 및 만성 합병증을 유발할 수 있습니다.
크리잔리주맙은 미국, 인도 및 기타 국가에서 16세 이상 SCD 환자의 혈관 폐쇄 위기(VOC) 빈도를 줄이기 위해 승인되었습니다.
이 지역 4상 연구의 목적은 특히 의료 방문으로 이어지는 VOC의 병력이 있는 16세 이상의 인도 SCD 환자에서 크리잔리주맙의 안전성을 평가하는 것입니다.
이 연구는 오픈 라벨 및 단일 암입니다. 140명의 환자는 표준 치료와 더불어 약 1년 동안 5mg/kg 용량의 크리잔리주맙으로 치료를 받게 됩니다.
1차 목표는 치료 기간 동안 심각한 부작용(SAE)의 빈도, 중증도 및 인과관계를 평가하는 것입니다. 2차 목표는 크리잔리주맙의 전반적인 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Assam
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Guwahati, Assam, 인도, 781003
- Novartis Investigative Site
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Chhattisgarh
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Raipur, Chhattisgarh, 인도, 492099
- Novartis Investigative Site
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Kerala
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Kozhikode, Kerala, 인도, 673008
- Novartis Investigative Site
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Odisha
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Bhubaneswar, Odisha, 인도, 751003
- Novartis Investigative Site
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Telangana
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Hyderabad, Telangana, 인도, 500082
- Novartis Investigative Site
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Uttar Pradesh
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Lucknow, Uttar Pradesh, 인도, 226014
- Novartis Investigative Site
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, 인도, 700014
- Novartis Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 서명된 동의서
- 만 16세 이상 남녀 참가자
- 헤모글로빈 전기영동 또는 고성능 액체 크로마토그래피(HPLC)로 SCD 진단 확인. 모든 SCD 유전자형이 적합합니다.
- 스크리닝 방문 전 의료 방문으로 이어진 VOC 이력
- 참가자는 스크리닝 방문 시 다음 중앙 실험실 값을 충족해야 합니다.
절대 호중구 수 ≥1.0 x 109/L 혈소판 수 ≥75 x 109/L 헤모글로빈: 성인(Hb) ≥4.0 g/dL 및 청소년(Hb) ≥5.5 g/dL 사구체 여과율 ≥ 45 mL/min/1.73 CKD-EPI 공식을 사용한 m2 직접(접합) 빌리루빈 < 2.0 x ULN Alanine Aminotransferase(ALT) < 3.0 x ULN
- 성인의 경우 ECOG 수행도 ≤2, 청소년의 경우 Karnofsky 수행도 척도 ≥ 50%.
제외 기준:
- 연구 약물과 유사한 종류의 약물 또는 대사 산물에 대한 금기 또는 과민성. 연구자의 의견으로는 심각한 주입 반응의 위험이 증가할 수 있는 다른 단클론 항체에 대한 심각한 과민 반응의 병력.
- 참가자는 연구 전에 크리잔리주맙 및/또는 다른 P-셀렉틴 억제제를 받았거나 연구 기간 동안 받을 계획입니다.
- 조사자의 의견에 허용할 수 없는 안전 위험을 유발하거나 연구 참여를 위태롭게 할 수 있는 동시에 발생하는 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 상태.
- 연구자의 의견으로는 연구에 필요한 측정값의 성공적인 수집을 방해할 가능성이 있는 모든 조건.
- 참가자는 이전 생물학적 약물에 대한 면역원성을 문서화했습니다.
- Voxelotor, 기타 연구 약물 또는 기타 단클론 항체로 활성 치료를 받고 있거나 시험 과정 중에 동일한 치료를 시작하려는 참가자.
- 임산부 또는 스크리닝 전 지난 90일 이내에 출산했거나 모유 수유 중인 여성.
- 투약 중 및 치료 중단 후 15주 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 가임 여성
- 중대한 출혈 장애
- 활성 HIV 감염
- 활동성 B형 간염 감염
- C형 간염 RNA에 대한 양성 검사
- 악성 질환
- 활성 감염 또는 면역 결핍
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 크리잔리주맙
참가자들은 크리잔리주맙 5.0mg/kg 용량과 표준 치료를 받았습니다.
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크리잔리주맙 5.0 mg/kg i.v.
1주차 1일차에 초기 투여, 3주차 1일차에 2차 투여. 이후 표준 치료에 추가하여 51주차까지 4주마다 1일차.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심각한 부작용(SAE) 치료를 받은 참가자 수
기간: 최대 15개월
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치료 응급 SAE 및 SAE 등급 >=3인 참가자 수.
부작용은 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 5에 따라 평가되고 등급이 매겨졌습니다. CTCAE의 심각도 범위는 1등급부터 5등급까지이며 1등급은 가장 낮은 심각도 등급입니다.
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최대 15개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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응급 부작용(AE) 치료를 받은 참가자 수
기간: 최대 15개월
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치료 관련 AE, AE 등급 >=3, AE로 인해 연구 치료 중단, AE로 인해 용량 조정/중단, 추가 요법이 필요한 AE가 발생한 참가자 수.
부작용은 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 5에 따라 평가되고 등급이 지정되었습니다.
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최대 15개월
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특별 관심 대상 부작용(AESI)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 15개월
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AESI는 의학적 사건, 감염, 주입 관련 반응(IRR), 새로운 주입 관련 반응 및 통증 사건으로 지정되었습니다. 통증 사건은 통증 사건(주입 당일 발생)으로 나타나는 잠재적인 주입 관련 반응입니다. IRR(표준 검색): 주입 부위 반응을 제외하고 IRR을 나타내는 가장 일반적이고 비특이적이며 잠재적인 징후와 증상을 조사하고 주입 당일 발생하는 표준 검색입니다. IRR(통합검색): 심각한 반응으로 구성됨(예: 기관지경련, 아나필락시스 반응 등), 주입 후 언제든지 발생하는(등급 및 인과관계에 관계없이) 주입 당일 통증 이벤트와 함께 표준 검색에 포함되는 이벤트를 포함합니다. 지정 의료 사건(DME): 유럽 의약청(European Medicines Agency)과 EEA 회원국은 안전성 검토의 우선순위를 정하는 데 사용되는 통계 기준에 관계없이 특별한 주의를 기울일 가치가 있는 의심되는 ADR 보고서를 식별하기 위해 DME 목록을 발표했습니다. |
최대 15개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CSEG101A2403
- 2020-003625-31 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 전문가 패널이 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터는 현재 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 프로세스에 따라 사용할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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크리잔리주맙에 대한 임상 시험
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Washington University School of Medicine완전한
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Novartis Pharmaceuticals모병겸상 적혈구 질환미국, 레바논, 독일, 스페인, 이탈리아, 프랑스, 콜롬비아, 오만, 벨기에, 브라질, 터키 (Türkiye)
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Novartis Pharmaceuticals종료됨골수 섬유증영국, 호주, 캐나다, 네덜란드, 스페인, 스위스, 독일, 이탈리아, 칠면조, 러시아 연방, 스웨덴, 덴마크, 헝가리
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Novartis Pharmaceuticals완전한낫적혈구병(SCD)미국, 벨기에, 캐나다, 독일, 레바논, 프랑스, 영국, 인도, 스페인, 오만, 이탈리아, 콜롬비아, 브라질, 터키 (Türkiye)
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Novartis Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로낫적혈구병(SCD)미국, 영국, 독일, 스페인, 벨기에, 그리스, 프랑스, 이탈리아, 요르단, 인도, 핀란드, 캐나다, 남아프리카, 브라질, 레바논, 파나마, 네덜란드, 콜롬비아, 오만, 터키 (Türkiye), 가나
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Novartis Pharmaceuticals모병겸상 적혈구 질환미국, 케냐, 우간다, 콜롬비아, 브라질