En indisk multisentrisk fase IV-studie for å vurdere sikkerheten til Crizanlizumab hos pasienter med sigdcellesykdom
En indisk multisentrisk fase IV-studie for å vurdere sikkerheten til Crizanlizumab med eller uten hydroksyureaterapi hos pasienter med sigdcellesykdom med vaso-okklusive kriser.
Sigdcellesykdom (SCD) er en genetisk blodsykdom. Crizanlizumab er godkjent i India og andre land for å redusere frekvensen av vaso-okklusive kriser (VOC) hos pasienter med SCD i alderen 16 år og eldre.
Hensikten med denne lokale fase IV-studien er å evaluere sikkerheten til crizanlizumab spesifikt hos indiske pasienter med SCD i alderen 16 år eller eldre med en historie med VOC som fører til helsebesøk.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Sigdcellesykdom (SCD) er en genetisk blodsykdom, forårsaket av en mutasjon i β-globingenet, som tidlig utvikler seg til en systemisk sykdom. Vaso-okklusjon er et kjennetegn på SCD og kan føre til alvorlige akutte og kroniske komplikasjoner.
Crizanlizumab er godkjent i USA, India og andre land for å redusere frekvensen av vaso-okklusive kriser (VOC) hos pasienter med SCD i alderen 16 år og eldre.
Hensikten med denne lokale fase IV-studien er å evaluere sikkerheten til crizanlizumab spesifikt hos indiske pasienter med SCD i alderen 16 år eller eldre med en historie med VOC som fører til helsebesøk.
Studien er åpen og enarmet. 140 pasienter vil bli behandlet med crizanlizumab i ca. ett år med en dose på 5 mg/kg i tillegg til å motta standardbehandling.
Hovedmålet er å vurdere frekvens, alvorlighetsgrad og årsakssammenheng for alvorlige bivirkninger (SAE) i løpet av behandlingsperioden. Sekundært mål er å vurdere generell sikkerhet og toleranse for crizanlizumab.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Assam
-
Guwahati, Assam, India, 781003
- Novartis Investigative Site
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, India, 492099
- Novartis Investigative Site
-
-
Kerala
-
Kozhikode, Kerala, India, 673008
- Novartis Investigative Site
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, India, 751003
- Novartis Investigative Site
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, India, 500082
- Novartis Investigative Site
-
-
Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, India, 226014
- Novartis Investigative Site
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, India, 700014
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert informert samtykke
- Mannlig eller kvinnelig deltaker i alderen 16 år og eldre
- Bekreftet diagnose av SCD ved hemoglobinelektroforese eller høyytelses væskekromatografi (HPLC). Alle SCD-genotyper er kvalifisert.
- Historie om VOC som førte til helsebesøk før screeningbesøk
- Deltakerne må oppfylle følgende sentrale laboratorieverdier ved screeningbesøket:
Absolutt nøytrofiltall ≥1,0 x 109/L Blodplateantall ≥75 x 109/L Hemoglobin: for voksne (Hb) ≥4,0 g/dL og for ungdom (Hb) ≥5,5 g/dL Glomerulær filtrasjonshastighet ≥3 mL/1,5 mL/1,5 mL/1,5 min. m2 ved bruk av CKD-EPI formel Direkte (konjugert) bilirubin < 2,0 x ULN Alanine Aminotransferase (ALT) < 3,0 x ULN
- ECOG ytelsesstatus ≤2 for voksne og Karnofsky Performance Scale ≥ 50 % for ungdom.
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikasjon eller overfølsomhet overfor ethvert medikament eller metabolitter fra lignende klasse som studiemedisin. Anamnese med alvorlig overfølsomhetsreaksjon overfor andre monoklonale antistoffer som etter utrederens oppfatning kan utgjøre en økt risiko for alvorlig infusjonsreaksjon.
- Deltakeren har mottatt crizanlizumab og/eller annen P-selektinhemmer før studien eller planlegger å motta den i løpet av studiens varighet.
- Samtidige alvorlige og/eller ukontrollerte medisinske tilstander som, etter etterforskerens oppfatning, kan forårsake uakseptable sikkerhetsrisikoer eller kompromittere deltakelse i studien.
- Enhver tilstand som, etter etterforskerens mening, sannsynligvis vil forstyrre en vellykket innsamling av målingene som kreves for studien.
- Deltakeren har dokumentert immunogenisitet mot et tidligere biologisk medikament.
- Deltakere som er på aktiv behandling med Voxelotor, andre undersøkelsesmedisiner eller andre monoklonale antistoffer, eller har til hensikt å starte det samme i løpet av studien.
- Gravide kvinner eller kvinner som har født i løpet av de siste 90 dagene før screening eller som ammer.
- Kvinner i fertil alder med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder under dosering og i 15 uker etter avsluttet behandling
- Betydelig blødningsforstyrrelse
- Aktiv HIV-infeksjon
- Aktiv hepatitt B-infeksjon
- Positiv test for hepatitt C RNA
- Ondartet sykdom
- Aktiv infeksjon eller immunsvikt
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Crizanlizumab
Deltakerne fikk Crizanlizumab i en dose på 5,0 mg/kg og standardbehandling.
|
Crizanlizumab 5,0 mg/kg i.v.
startdose uke 1 dag 1, andre dose uke 3 dag 1. Deretter dag 1 hver 4. uke frem til uke 51, i tillegg til standardbehandling.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandling Emergent Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Inntil 15 måneder
|
Antall deltakere med behandlingsfremkommende SAEs og SAEs grad >=3.
Bivirkninger ble vurdert og gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5. CTCAE varierer fra grad 1 til 5 er grad 1 den laveste alvorlighetsgraden.
|
Inntil 15 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (AEs)
Tidsramme: Inntil 15 måneder
|
Antall deltakere med uønskede bivirkninger, AE-grad >=3, AE-er førte til seponering av studiebehandlingen, AE-er som førte til dosejustering/avbrudd og AE-er som krever tilleggsbehandling.
Bivirkninger ble vurdert og gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.
|
Inntil 15 måneder
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Inntil 15 måneder
|
AESI-ene ble betegnet som medisinske hendelser, infeksjoner, infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR), infusjonsrelaterte reaksjoner nye kombinert og smertehendelser. Smertehendelser er potensielle infusjonsrelaterte reaksjoner som viser seg som smertehendelser (oppstod på infusjonsdagen). IRR (Standardsøk): Standardsøk, ekskluderer reaksjon på infusjonsstedet og undersøker de vanligste, uspesifikke, potensielle tegnene og symptomene som indikerer IRR, og som forekommer på infusjonsdagen. IRR (Kombinert søk): Består av alvorlige reaksjoner (f.eks. bronkospasme, anafylaktisk reaksjon etc.), som oppstår når som helst etter infusjon (uavhengig av grad og årsakssammenheng) og smertehendelser på infusjonsdagen sammen med hendelsene som dekkes av standardsøk. Utpekte medisinske hendelser (DMEs): European Medicines Agency, så vel som EØS-medlemsstatene har utgitt en liste over DMEer, for å identifisere rapporter om mistenkte bivirkninger som fortjener spesiell oppmerksomhet, uavhengig av statistiske kriterier som brukes til å prioritere sikkerhetsgjennomganger. |
Inntil 15 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CSEG101A2403
- 2020-003625-31 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig ekspertpanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Disse prøvedataene er for øyeblikket tilgjengelige i henhold til prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .