Um estudo multicêntrico indiano de fase IV para avaliar a segurança do crizanlizumabe em pacientes com doença falciforme
Um estudo multicêntrico indiano de fase IV para avaliar a segurança do crizanlizumabe com ou sem terapia com hidroxiureia em pacientes com doença falciforme com crises vaso-oclusivas.
A doença falciforme (DF) é uma doença genética do sangue. O crizanlizumabe foi aprovado na Índia e em outros países para reduzir a frequência de crises vaso-oclusivas (VOCs) em pacientes com DF com 16 anos ou mais.
O objetivo deste estudo local de Fase IV é avaliar a segurança do crizanlizumabe especificamente em pacientes indianos com SCD com idade igual ou superior a 16 anos, com histórico de VOC levando à consulta de saúde.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A doença falciforme (DF) é uma doença genética do sangue, causada por uma mutação no gene da β-globina, que evolui precocemente para uma doença sistêmica. A vaso-oclusão é uma característica da SCD e pode levar a graves complicações agudas e crônicas.
O crizanlizumab foi aprovado nos EUA, Índia e outros países para reduzir a frequência de crises vaso-oclusivas (VOCs) em pacientes com DF com 16 anos ou mais.
O objetivo deste estudo local de Fase IV é avaliar a segurança do crizanlizumabe especificamente em pacientes indianos com SCD com idade igual ou superior a 16 anos, com histórico de VOC levando à consulta de saúde.
O estudo é aberto e de braço único. 140 pacientes serão tratados com crizanlizumabe por cerca de um ano na dose de 5 mg/kg, além de receber o tratamento padrão.
O objetivo primário é avaliar a frequência, gravidade e causalidade de eventos adversos graves (SAEs) durante o período de tratamento. O objetivo secundário é avaliar a segurança geral e a tolerabilidade do crizanlizumabe.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Assam
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Guwahati, Assam, Índia, 781003
- Novartis Investigative Site
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Chhattisgarh
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Raipur, Chhattisgarh, Índia, 492099
- Novartis Investigative Site
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Kerala
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Kozhikode, Kerala, Índia, 673008
- Novartis Investigative Site
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Odisha
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Bhubaneswar, Odisha, Índia, 751003
- Novartis Investigative Site
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Telangana
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Hyderabad, Telangana, Índia, 500082
- Novartis Investigative Site
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Uttar Pradesh
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Lucknow, Uttar Pradesh, Índia, 226014
- Novartis Investigative Site
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, Índia, 700014
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado assinado
- Participante do sexo masculino ou feminino com idade igual ou superior a 16 anos
- Diagnóstico confirmado de SCD por eletroforese de hemoglobina ou cromatografia líquida de alta eficiência (HPLC). Todos os genótipos de SCD são elegíveis.
- História de VOC levando a visita de saúde antes da visita de triagem
- Os participantes devem atender aos seguintes valores laboratoriais centrais na visita de triagem:
Contagem absoluta de neutrófilos ≥1,0 x 109/L Contagem de plaquetas ≥75 x 109/L Hemoglobina: para adultos (Hb) ≥4,0 g/dL e para adolescentes (Hb) ≥5,5 g/dL Taxa de filtração glomerular ≥ 45 mL/min/1,73 m2 usando a fórmula CKD-EPI Bilirrubina direta (conjugada) < 2,0 x LSN Alanina aminotransferase (ALT) < 3,0 x LSN
- ECOG performance status ≤2 para adultos e Karnofsky Performance Scale ≥ 50% para adolescentes.
Critério de exclusão:
- Contraindicação ou hipersensibilidade a qualquer medicamento ou metabólitos de classe semelhante ao medicamento do estudo. História de reação de hipersensibilidade grave a outros anticorpos monoclonais que, na opinião do investigador, podem representar um risco aumentado de reação grave à infusão.
- O participante recebeu crizanlizumabe e/ou outro inibidor de P-selectina antes do estudo ou planeja recebê-lo durante a duração do estudo.
- Condições médicas graves e/ou não controladas simultâneas que, na opinião do investigador, podem causar riscos de segurança inaceitáveis ou comprometer a participação no estudo.
- Qualquer condição que, na opinião do investigador, provavelmente interfira na coleta bem-sucedida das medições necessárias para o estudo.
- O participante documentou imunogenicidade a um medicamento biológico anterior.
- Participantes que estão em tratamento ativo com Voxelotor, outro medicamento experimental ou outro anticorpo monoclonal, ou pretendem iniciar o mesmo durante o estudo.
- Mulheres grávidas ou mulheres que deram à luz nos últimos 90 dias antes da triagem ou que estão amamentando.
- Mulheres com potencial para engravidar, a menos que usem métodos contraceptivos altamente eficazes durante a administração e por 15 semanas após a interrupção do tratamento
- Distúrbio hemorrágico significativo
- Infecção ativa por HIV
- Infecção ativa por hepatite B
- Teste positivo para RNA da hepatite C
- doença maligna
- Infecção ativa ou deficiência imunológica
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Crizanlizumabe
Os participantes receberam crizanlizumabe na dose de 5,0 mg/kg e tratamento padrão.
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Crizanlizumabe 5,0 mg/kg i.v.
dose inicial na Semana 1, Dia 1, segunda dose na Semana 3, Dia 1. Posteriormente, Dia 1 de cada 4 semanas até a Semana 51, além do tratamento padrão.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos graves emergentes de tratamento (SAEs)
Prazo: Até 15 meses
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Número de participantes com EAGs emergentes do tratamento e grau de EAGs >=3.
Os eventos adversos foram avaliados e classificados de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) versão 5. O CTCAE varia de gravidade de Grau 1 a 5, sendo o Grau 1 o grau de gravidade mais baixo.
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Até 15 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes (EAs) de tratamento
Prazo: Até 15 meses
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Número de participantes com EAs emergentes do tratamento, EAs com grau >=3, EAs que levaram à descontinuação do tratamento em estudo, EAs que levaram ao ajuste/interrupção da dose e EAs que exigiram terapia adicional.
Os eventos adversos foram avaliados e classificados de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) versão 5.
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Até 15 meses
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Número de Participantes com Eventos Adversos de Interesse Especial (EAIE)
Prazo: Até 15 meses
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Os EAIE foram designados eventos médicos, infecções, reação relacionada à infusão (RRP), reação relacionada à infusão nova combinada e eventos de dor. Os acontecimentos dolorosos são potenciais reações relacionadas com a perfusão que se apresentam como acontecimentos dolorosos (ocorreram no dia da perfusão). IRR (pesquisa padrão): pesquisa padrão, excluindo a reação no local da infusão e investigando os sinais e sintomas potenciais mais comuns, inespecíficos e indicativos de RRPs, e que ocorrem no dia da infusão. IRR (pesquisa combinada): Composta por reações graves (por ex. broncoespasmo, reação anafilática, etc.), que ocorre a qualquer momento após a infusão (independentemente do grau e da causalidade) e eventos de dor no dia da infusão, juntamente com os eventos que são cobertos pela pesquisa padrão. Eventos médicos designados (EMD): A Agência Europeia de Medicamentos, bem como os Estados-Membros do EEE, divulgaram uma lista de EMD, para identificar notificações de suspeitas de RAM que merecem atenção especial, independentemente dos critérios estatísticos utilizados para priorizar as revisões de segurança. |
Até 15 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CSEG101A2403
- 2020-003625-31 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de especialistas independentes com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
Os dados deste estudo estão atualmente disponíveis de acordo com o processo descrito em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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