HRQL ja oireiden arviointi potilaille, joilla on DIPG tai toistuvia ja uudelleen säteilytettyjä aivokasvaimia ja heidän hoitajiaan

Monilla lapsilla, joilla on diagnosoitu aivokasvain, on merkittävä riski taudin uusiutumisesta alkuperäisen hoidon jälkeen, ja uusiutumisaste vaihtelee 30–100 % aivokasvaintyypistä riippuen. Taudin uusiutuminen on vakava kliininen ongelma aivokasvainpotilailla, ja kun näin tapahtuu, tarvitaan lisähoitoa. Nämä hoidot voivat aiheuttaa lisävaurioita ympäröivälle normaalille aivokudokselle, mikä johtaa neurokognitiiviseen heikkenemiseen (aivojen tai henkisten toimintojen) ja elämänlaadun heikkenemiseen. Uusi hoitovaihtoehto näille potilaille on antaa toinen sädehoito (uudelleensäteilytys). Uudelleensäteilytyksen vaikutuksia elämänlaatuun on kuitenkin tutkittu vähän. Tämän tutkimuksen tavoitteena on lisätä tietämystä uudelleensäteilytyksestä, erityisesti mitä tulee HRQOL:iin.

Ehdotetun tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on kuvata DIPG-diagnoosin tai toistuvan aivokasvaimen toistuvalla säteilyllä hoidettujen lasten ja heidän hoitajiensa HRQOL-arvoa ja oireita ajan mittaan.

Meillä on neljä tavoitetta. Tavoite 1: Kuvailla HRQOL:n kehityskulkua ja oireita lapsille, joilla on diagnosoitu DIPG, ja lapsilla, joita on hoidettu uudelleen säteilytyksellä toistuvan aivokasvaimen vuoksi, ja heidän hoitajilleen ajan myötä. Tavoite 2: Tunnistaa HRQOL-vaikeuden kriittiset aikapisteet DIPG/toistuvan aivokasvainhoidon liikeradalla ja selvittää demografiset ja/tai lääketieteelliset seuraukset, jotka liittyvät HRQOL-tuloksiin. Tavoite 3: Selvittää HRQL:n rutiiniarvioinnin toteutettavuus lapsilla, joilla on diagnosoitu DIPG/toistuvat aivokasvaimet, ja heidän hoitajiensa värväämis- ja säilymisasteiden perusteella. Tavoite 4: Raportoida säteilynekroosin (RN), paikalliskontrollin ilmaantuvuus, etenemisvapaa eloonjääminen ja kokonaiseloonjääminen uudelleensäteilytyksen jälkeen.

Tavoitteenamme on ottaa tutkimukseen 25–30 potilas/hoitajadiadia, joilla on diagnosoitu DIPG, ja 32 potilas/hoitajadiadia, jotka on hoidettu uusiutuvan/progressiivisen aivokasvaimen takia, tutkimukseen tutkimusjakson aikana ja seurata potilaita, kunnes heidän sairautensa etenee uudelleen. joka on ollut keskimäärin 6 kuukautta RT2:n valmistumisen jälkeen.

Kun se katsotaan kelpoiseksi, yksittäisten potilaiden rekrytointi on laitoksen Clinical Research Assistantin (CRA) vastuulla. Potilaisiin ja heidän perheisiinsa otetaan yhteyttä tutkimukseen osallistumisen jälkeen online-hallinto- ja pisteytysohjelman avulla. HRQOL-arviointien suorittaminen kussakin ajankohtana kestää 15–25 minuuttia. Peruskyselylomakkeet täytetään, kun DIPG tai muu aivokasvain uusiutuu tai etenee (+/- 7 päivää hoidon aloittamisesta, enintään 14 päivää). Tämän jälkeen potilaat suorittavat HRQOL-mittauksia uudelleensäteilytyksen lopussa ja sen jälkeen uudelleen kahden kuukauden välein.

Nekroosi ja paikallinen kasvainhallinta arvioidaan käyttämällä magneettikuvausta, joka on tilattu osana tavanomaista hoitoseurantaa (suositeltu skannausväli 3-6 kuukauden välein 5 vuotta hoidon jälkeen). Nekroosi ja muut toksisuudet, jos niitä esiintyy ilman näyttöä taudin uusiutumisesta, luokitellaan lähtötasolla ja jokaisella RT2:n jälkeisellä standardihoidon käynnillä käyttämällä CTCAE v5.0:aa (sivuvaikutusten arviointiasteikko). Steroidien käyttö ja Lanskyn pelitulos kirjataan jokaisella käynnillä. Eteneminen ja kuolema kerätään sairauskertomuksesta. Kaikilta ilmoittautuneilta potilailta vaaditaan uudelleensäteilytysannosmetria (sähköisessä RT-DICOM-muodossa).

Opintotoimenpiteet ovat saatavilla sekä englanniksi että ranskaksi. HRQOL-toimenpiteitä ovat: Pediatric Life Quality of Life (PedsQL) -yleinen moduuli; PedsQL Brain Tumor -moduuli; PedsQL Family Impact -moduuli; ja lyhyt lomake 36 (SF-36) vanhempien elämänlaadun arvioimiseksi fyysisen ja henkisen terveyden toiminnan ala-asteikoilla. Lapsia, jotka tarvitsevat apua kyselylomakkeiden täyttämisessä, avustaa luottoluokituslaitos. Niille 2–5-vuotiaille tai niille, joilla on kognitiivinen vamma, joka heikentää heidän kykyään ilmoittaa itsestään vanhempiensa arvioiden mukaan, käytetään vanhemman tai huoltajan valtakirjaa.

Symptom Screening in Pediatrics Tool (SSPedi) -työkalua käytetään myös lasten syövän oireiden seulomiseen.

Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) ahdistuneisuus, masennusoireet ja kivun häiriöt mittaavat lyhyitä lomakkeita annetaan nykyisten ahdistuneisuuden, masennuksen oireiden seulomiseksi ja kivun häiriöiden arvioimiseksi.

Lineaaristen sekamallien lähestymistapaa käytetään HRQOL-tulosten vertaamiseen ajan kuluessa. Lisäksi HRQOL-tuloksia verrataan arvioinnin ajankohtien välillä ja parinäytteen t-testejä tehdään tunnistaakseen kriittiset jaksot, joissa potilaiden ja hoitajien HRQOL on merkittävästi alhaisempi ja/tai korkeampi. Korrelaatioanalyyseillä tutkitaan muuttujia, jotka voivat ilmetä HRQL-tulospisteiden yhteydessä. Rekrytointiprosentit (osallistujat vs. kelvolliset potilaat) ja säilyttämisasteet (ei valmistuneet, menetettiin seurantaan) tutkitaan. Lopuksi tutkitaan kaikki säteilynekroositapaukset ilman ilmeistä kasvaimen etenemistä, samalla kun otetaan huomioon kilpailevat riskit taudin etenemisestä ja kuolemasta mistä tahansa syystä.