HRQL og symptomvurdering for patienter med DIPG eller tilbagevendende og genbestrålede hjernetumorer og deres plejere

Mange børn, der er diagnosticeret med hjernetumorer, har en betydelig risiko for sygdomsfornyelse efter deres indledende behandling, med tilbagefaldsrater fra 30-100 % afhængigt af typen af ​​hjernetumor. Tilbagefald af sygdom repræsenterer et alvorligt klinisk problem hos hjernetumorpatienter, og når dette sker, er der behov for yderligere behandling. Disse behandlinger kan resultere i yderligere skade på det omgivende normale hjernevæv, hvilket resulterer i neurokognitiv nedgang (hjerne eller mental funktion) og nedsat livskvalitet. En ny behandlingsmulighed for disse patienter er at administrere en anden strålebehandling (genbestråling). Effekterne af genbestråling på livskvaliteten er dog dårligt undersøgt. Denne undersøgelse har til formål at øge viden omkring genbestråling, især med hensyn til HRQOL.

Det primære formål med den foreslåede undersøgelse er at beskrive HRQOL og symptomer for børn diagnosticeret med DIPG eller tilbagevendende hjernetumorer behandlet med gentagen stråling og deres omsorgspersoner over tid.

Vi har fire mål. Mål 1: At beskrive HRQOL-forløbet og symptomer for børn diagnosticeret med DIPG og hos børn behandlet med genbestråling for en tilbagevendende hjernetumor og deres pårørende over tid. Mål 2: At identificere kritiske tidspunkter for HRQOL-vanskeligheder på tværs af banen for DIPG/tilbagevendende hjernetumorbehandling og at fastslå demografiske og/eller medicinske følgesygdomme, der er relateret til HRQOL-resultater. Mål 3: At bestemme gennemførligheden af ​​at udføre rutinemæssig vurdering af HRQL hos børn diagnosticeret med DIPG/tilbagevendende hjernetumorer og deres pårørende baseret på rekrutterings- og fastholdelsesrater. Mål 4: At rapportere forekomsten af ​​strålingsnekrose (RN), lokal kontrol, progressionsfri overlevelse og samlet overlevelse efter genbestråling.

Vores mål er at tilmelde 25 til 30 patient/plejer-dyader diagnosticeret med DIPG og 32 patient/caregiver-dyader behandlet med re-RT for en tilbagevendende/progressiv hjernetumor til forsøget i løbet af undersøgelsesperioden og følge patienter, indtil deres sygdom skrider frem igen, hvilket i gennemsnit har været 6 måneder efter afslutningen af ​​RT2.

Når den anses for kvalificeret, vil individuel patientrekruttering være ansvaret for institutionen Clinical Research Assistant (CRA). Ved samtykke til at deltage i undersøgelsen vil patienter og familier blive kontaktet ved hjælp af et online administrations- og scoringsprogram. HRQOL-vurderinger vil tage 15-25 minutter at gennemføre på hvert tidspunkt. Baseline-spørgeskemaer vil blive udfyldt på tidspunktet for recidiv eller progressiv DIPG eller anden hjernetumor (+/- 7 dage fra behandlingsstart, maksimalt 14 dage). Patienterne vil derefter gennemføre HRQOL-målinger ved slutningen af ​​genbestråling og derefter igen hver anden måned.

Nekrose og lokal tumorkontrol vil blive vurderet ved hjælp af MR bestilt som en del af standard-of-care opfølgning (anbefalet scanningsinterval hver 3.-6. måned indtil 5 år efter behandling). Nekrose og andre toksiciteter, hvis de er til stede uden tegn på tilbagefald af sygdommen, vil blive klassificeret ved baseline og hvert post-RT2 standard-of-care besøg ved hjælp af CTCAE v5.0 (en vurderingsskala over bivirkninger). Steroidbrug og Lansky-spilleresultat vil blive registreret ved hvert besøg. Progression og død vil blive indsamlet fra journalen. Der vil blive anmodet om genbestrålingsdosimetri (i elektronisk RT-DICOM-format) for alle tilmeldte patienter.

Undersøgelsesforanstaltninger vil være tilgængelige på både engelsk og fransk. HRQOL-foranstaltninger vil omfatte: det generelle modul for pædiatrisk livskvalitet (PedsQL); PedsQL hjernetumor-modulet; PedsQL Family Impact-modulet; og Short Form 36 (SF-36), til at vurdere forældrenes livskvalitet via fysiske og mentale sundhedsfunktionsunderskalaer. Børn, der har brug for hjælp til at udfylde spørgeskemaer, vil blive hjulpet af en CRA. For dem i alderen 2 til 5 år eller dem, der har kognitiv funktionsnedsættelse, der forringer deres evne til selvrapportering som vurderet af deres forældre, vil fuldmægtig-rapport fra forældre eller omsorgsperson blive brugt.

Symptom Screening in Pediatrics Tool (SSPedi) vil også blive brugt til at screene for pædiatriske cancersymptomer.

Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Angst, depressive symptomer og smerteinterferens måler korte formularer vil blive administreret for at screene for aktuelle symptomer på angst, depression og vurdere smerteinterferens.

En lineær tilgang med blandede modeller vil blive brugt til at sammenligne HRQOL-resultater over tid. Ydermere vil HRQOL-resultater blive sammenlignet på tværs af vurderingstidspunkter, og parrede prøve-t-tests vil blive udført for at identificere kritiske perioder med signifikant lavere og/eller højere HRQOL for patienter og plejere. Korrelationelle analyser vil blive brugt til at udforske variabler, der kan dukke op som relateret til HRQL-resultatscore. Rekrutteringsrater (patienter, der deltager versus patienter, der er berettigede) og fastholdelsesrater (ikke-afslutning, tabt til opfølgning) vil blive undersøgt. Til sidst vil alle tilfælde af strålingsnekrose uden tydelig tumorprogression blive undersøgt, mens der tages højde for konkurrerende risici for sygdomsprogression og død uanset årsag.