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DIPG 或复发和再照射脑肿瘤患者及其护理人员的 HRQL 和症状评估

2022年11月9日 更新者:Fiona Simone Maria Schulte、University of Calgary

诊断为弥漫性脑桥脑胶质瘤 (DIPG) 或复发和再照射脑肿瘤的患者及其护理人员的健康相关生活质量 (HRQL) 和症状评估:一项非治疗性研究

尽管许多患有脑肿瘤的儿童已成功治愈疾病,但仍有相当一部分患者会出现疾病复发并需要进一步治疗。 该疗法可能涉及重复放射疗程 (RT2)。 根据回顾性数据,再照射可能提供姑息性甚至潜在的治愈性益处。 然而,此类回顾性数据存在偏差,可能会高估生存率而低估毒性。 此外,我们不知道再照射如何影响患者的 HRQOL。 本研究的目的是前瞻性地描述诊断为 DIPG 和复发性脑肿瘤的患者及其家属在再次放疗前后的 HRQOL,以更准确地评估这种治疗的益处与毒性。

此外,如果我们能够证明常规收集 HRQOL 信息的可行性,我们将能够证明有必要进一步开展这项研究,并将 HRQOL 筛查作为这些患者的护理标准。 对患有 DIPG 和复发性脑肿瘤的儿童进行再照射不会治愈这些儿童的疾病,但可能会改善神经功能和健康。 我们假设有更多时间说最后的再见和创造回忆的机会将促进丧亲之痛并防止父母和兄弟姐妹的心理功能障碍。 更好地了解是什么帮助了这些家庭,可能使临床医生能够更好地支持这些儿童及其家人应对这一艰难的疾病过程。 我们的最终目标是改善这些患者及其家人的心理体验。

研究概览

详细说明

许多被诊断患有脑肿瘤的儿童在接受初始治疗后有很大的疾病复发风险,复发率从 30-100% 不等,具体取决于脑肿瘤的类型。 疾病复发是脑肿瘤患者的一个严重临床问题,当这种情况发生时,需要额外的治疗。 这些治疗可能会对周围的正常脑组织造成进一步损害,导致神经认知能力下降(大脑或精神功能)和生活质量下降。 这些患者的一种新的治疗选择是进行第二个疗程的放射(再照射)。 然而,再照射对生活质量的影响研究很少。 本研究旨在增加关于再照射的知识,特别是关于 HRQOL 的知识。

拟议研究的主要目的是描述被诊断患有 DIPG 或接受重复放射治疗的复发性脑肿瘤的儿童及其护理人员随时间推移的 HRQOL 和症状。

我们有四个目标。 目标 1:描述诊断为 DIPG 的儿童和因复发性脑肿瘤接受再放疗的儿童及其护理人员随时间推移的 HRQOL 轨迹和症状。 目标 2:确定 DIPG/复发性脑肿瘤治疗轨迹中 HRQOL 困难的关键时间点,并确定与 HRQOL 结果相关的人口统计学和/或医学后遗症。 目标 3:确定根据招募和保留率对诊断为 DIPG/复发性脑肿瘤的儿童及其护理人员进行 HRQL 常规评估的可行性。 目标 4:报告再照射后放射性坏死 (RN) 的发生率、局部控制、无进展生存期和总生存期。

我们的目标是在研究期间招募 25 至 30 名被诊断患有 DIPG 的患者/护理人员和 32 名接受再放疗治疗复发/进展性脑肿瘤的患者/护理人员参加试验,并跟踪患者直到他们的疾病再次进展,平均而言,完成 RT2 后 6 个月。

一旦被认为符合条件,个别患者的招募将由机构临床研究助理 (CRA) 负责。 在同意参加研究后,将使用在线管理和评分程序联系患者和家属。 HRQOL 评估在每个时间点需要 15-25 分钟才能完成。 基线问卷将在复发或进展 DIPG 或其他脑肿瘤时完成(从治疗开始 +/- 7 天,最多 14 天)。 然后,患者将在重新照射结束时完成 HRQOL 测量,然后每两个月再次测量一次。

坏死和局部肿瘤控制将使用 MRI 进行评估,作为标准护理随访的一部分(建议扫描间隔每 3-6 个月一次,直至治疗后 5 年)。 坏死和其他毒性,如果存在而没有疾病复发的证据,将在基线和每次 RT2 后护理标准访视时使用 CTCAE v5.0(副作用评级量表)进行分级。 每次就诊时都会记录类固醇的使用情况和 Lansky 比赛得分。 进展和死亡将从健康记录中收集。 将要求所有登记的患者进行再照射剂量测定(电子 RT-DICOM 格式)。

学习措施将以英语和法语提供。 HRQOL 措施将包括: 儿科生活质量 (PedsQL) 一般模块; PedsQL 脑肿瘤模块; PedsQL 系列影响模块;和简表 36 (SF-36),通过身心健康功能分量表评估父母的生活质量。 需要帮助完成问卷的儿童将得到 CRA 的帮助。 对于 2 至 5 岁的人或有认知障碍的人,他们的自我报告能力会受到父母的评估,将使用父母或看护人的代理报告。

儿科症状筛查工具 (SSPedi) 也将用于筛查儿科癌症症状。

将使用患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 焦虑、抑郁症状和疼痛干扰测量简表来筛查当前的焦虑、抑郁症状并评估疼痛干扰。

将使用线性混合模型方法来比较 HRQOL 结果随时间的变化。 此外,将跨评估时间点比较 HRQOL 结果,并将进行配对样本 t 检验,以确定患者和护理人员 HRQOL 显着降低和/或升高的关键时期。 相关分析将用于探索可能出现的与 HRQL 结果分数相关的变量。 将检查招募率(参与的患者与符合条件的患者)和保留率(未完成、失访)。 最后,将检查所有没有明显肿瘤进展的放射性坏死病例,同时考虑疾病进展和任何原因导致的死亡的竞争风险。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

57

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

      • Quebec、加拿大、G1V 4G2
        • 招聘中
        • CHU de Quebec-Universite Laval
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Valerie Larouche, MD
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
        • 招聘中
        • Alberta Children's Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Fiona Schulte, PhD
        • 首席研究员:
          • Douglas Strother, MD
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • 尚未招聘
        • Stollery Children's Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • David Eisenstat, MD
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3N1
        • 尚未招聘
        • British Columbia Children's Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Juliette Hukin, MB
        • 首席研究员:
          • Karen Goddard, MD
    • Manitoba
      • Winnipeg、Manitoba、加拿大、R3E 0V9
        • 尚未招聘
        • CancerCare Manitoba
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Magimairajan Issai Vanan, MD
        • 首席研究员:
          • Junliang Liu, MD
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3K 6R8
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
        • 招聘中
        • McMaster Children's Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Adam Fleming, MD
        • 首席研究员:
          • Ian Hodson, MD
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
        • 尚未招聘
        • London Health Sciences Centre
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Glenn Bauman, MD
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
        • 尚未招聘
        • Children's Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Shayna Zelcer, MD
        • 首席研究员:
          • Tracy Sexton, MD, PhD
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Donna Johnston, MD
        • 首席研究员:
          • Asha Nair, MD
        • 首席研究员:
          • Lynn Chang, MD
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2M9
        • 尚未招聘
        • Princess Margaret Cancer Centre
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Derek Tsang, MD, MSc
        • 首席研究员:
          • Amy Zhihui Liu, PhD
        • 首席研究员:
          • David Hodgson, MD, MPH
        • 首席研究员:
          • Normand Laperriere, MD
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • 招聘中
        • The Hospital for Sick Children
        • 首席研究员:
          • Eric Bouffet, MD
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Ute Bartels, MD, MSc
        • 首席研究员:
          • Vijay Ramaswamy, MD, PhD
        • 首席研究员:
          • Lillian Sung, MD, PhD
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • 尚未招聘
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Anne-Marie Charpentier, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

7个月 至 19年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

最多 30 名诊断患有 DIPG 的患者和最多 32 名诊断患有另一种复发性或进展性脑肿瘤的患者将参加这项研究。

仅出于筛选目的不会进行研究注册。 同意本研究治疗的合格患者将在 PI 的机构注册,特别是在 PI 的研究协调员处。 研究对象编号将在注册时分配给患者。

描述

纳入标准:

  1. 年龄 >2 岁且 <21 岁的患者因 DIPG 或其他复发性或进展性脑肿瘤接受重复放疗。
  2. 第一个肿瘤的放射必须是原发性脑肿瘤(即 不是白血病)。
  3. 在开始再照射 (RT2) 后 14 天内登记。
  4. 第一个肿瘤恶性转化的患者符合条件。
  5. 对组织学或 RT1/RT2 剂量分割或 RT2 身体部位没有限制。 换句话说,RT2可以指向与RT1不同的位置。
  6. 患者在当地伦理委员会批准研究的地点接受治疗
  7. 同意,如果适用,同意,已根据机构标准获得

排除标准:

1. 无法用英语或法语完成问卷。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 观测模型:队列
  • 时间观点:预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
诊断为 DIPG 的患者/护理人员组合

患者必须满足所有这些标准才有资格参加这项研究:

  1. 接受 DIPG 重复放疗的年龄 >2 岁和 <21 岁的患者
  2. 第一个肿瘤的放射必须是原发性脑肿瘤(即 不是白血病)。
  3. 在开始再照射 (RT2) 后 14 天内登记。
  4. 第一个肿瘤发生恶变的患者符合条件。
  5. 对组织学或 RT1/RT2 剂量分割或 RT2 身体部位没有限制。 换句话说,RT2可以指向与RT1不同的位置。
  6. 患者在当地伦理委员会批准研究的地点接受治疗
  7. 同意,如果适用,同意,已根据机构标准获得
本研究不包括干预。
对复发性脑肿瘤进行再放疗的患者/看护者组合

患者必须满足所有这些标准才有资格参加这项研究:

  1. 年龄大于 2 岁且小于 21 岁的患者因复发性或进展性脑肿瘤接受重复放疗(第 2 层)。
  2. 第一个肿瘤的放射必须是原发性脑肿瘤(即 不是白血病)。
  3. 在开始再照射 (RT2) 后 14 天内登记。
  4. 第一个肿瘤恶性转化的患者符合条件。
  5. 对组织学或 RT1/RT2 剂量分割或 RT2 身体部位没有限制。 换句话说,RT2可以指向与RT1不同的位置。
  6. 患者在当地伦理委员会批准研究的地点接受治疗
  7. 同意,如果适用,同意,已根据机构标准获得
本研究不包括干预。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
诊断为 DIPG 的儿童和因复发性脑肿瘤接受再次放疗的儿童的健康相关生活质量 (HRQOL)
大体时间:第二次放疗后 2 个月
将使用儿科生活质量清单 (PedsQL) 通用核心量表来衡量与健康相关的生活质量
第二次放疗后 2 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
HRQOL 疾病特定模块和家庭影响
大体时间:第二次放疗后 2 个月]
PedsQL 脑肿瘤和家庭影响模块
第二次放疗后 2 个月]
诊断为 DIPG 的儿童和因复发性脑肿瘤接受再次放疗的儿童的症状负担
大体时间:第二次放疗后 2 个月]
儿科症状筛查 (SSPEDI)
第二次放疗后 2 个月]
照顾者 HRQOL
大体时间:第二次放疗后 2 个月]
简表 36 (SF-36)
第二次放疗后 2 个月]
焦虑、抑郁和疼痛干扰
大体时间:第二次放疗后 2 个月]
患者报告结果测量信息系统 (PROMIS):焦虑、抑郁和疼痛干扰简表
第二次放疗后 2 个月]
辐射坏死 (RN)、局部控制、无进展生存期和再照射后的总生存期。
大体时间:12个月
放射性坏死无明显肿瘤进展
12个月

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
对诊断为 DIPG/复发性脑肿瘤的儿童及其护理人员进行 HRQOL 常规评估的可行性。
大体时间:第二次放疗后 4 个月
招募(参与患者与符合条件的患者)和保留率
第二次放疗后 4 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年7月2日

初级完成 (预期的)

2023年7月1日

研究完成 (预期的)

2023年12月1日

研究注册日期

首次提交

2020年11月17日

首先提交符合 QC 标准的

2020年12月9日

首次发布 (实际的)

2020年12月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年11月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年11月9日

最后验证

2022年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

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