HRQL och symtombedömning för patienter med DIPG eller återkommande och återbestrålade hjärntumörer och deras vårdgivare

Många barn som diagnostiserats med hjärntumörer löper betydande risk för att sjukdomen ska återkomma efter sin första behandling, med återfallsfrekvenser som varierar från 30-100 % beroende på typ av hjärntumör. Återkommande sjukdomar är ett allvarligt kliniskt problem hos hjärntumörpatienter och när detta inträffar krävs ytterligare behandling. Dessa behandlingar kan resultera i ytterligare skador på den omgivande normala hjärnvävnaden, vilket resulterar i neurokognitiv försämring (hjärnans eller mentala funktion) och minskad livskvalitet. Ett nytt behandlingsalternativ för dessa patienter är att administrera en andra kur av strålning (återbestrålning). Effekterna av återbestrålning på livskvaliteten är dock dåligt studerade. Denna studie syftar till att öka kunskapen kring återbestrålning, särskilt med avseende på HRQOL.

Det primära syftet med den föreslagna studien är att beskriva HRQOL och symtom för barn som diagnostiserats med DIPG eller återkommande hjärntumörer som behandlats med upprepad strålning och deras vårdgivare över tid.

Vi har fyra mål. Syfte 1: Att beskriva HRQOL-banan och symtom för barn med diagnosen DIPG och hos barn som behandlats med återbestrålning för en återkommande hjärntumör och deras vårdgivare över tid. Mål 2: Att identifiera kritiska tidpunkter för HRQOL-svårigheter över banan för DIPG/återkommande hjärntumörbehandling och att fastställa demografiska och/eller medicinska följdsjukdomar som är relaterade till HRQOL-resultat. Syfte 3: Att fastställa genomförbarheten av att utföra rutinmässig utvärdering av HRQL hos barn som diagnostiserats med DIPG/återkommande hjärntumörer och deras vårdgivare baserat på rekryterings- och retentionsfrekvenser. Syfte 4: Att rapportera förekomsten av strålningsnekros (RN), lokal kontroll, progressionsfri överlevnad och total överlevnad efter återbestrålning.

Vårt mål är att registrera 25 till 30 patient-/vårdgivare-dyader diagnostiserade med DIPG och 32 patient-/vårdgivare-dyader som behandlas med re-RT för en återkommande/progressiv hjärntumör till studien under studieperioden och att följa patienter tills deras sjukdom fortskrider igen, vilket i genomsnitt har gått 6 månader efter slutförandet av RT2.

När den väl har bedömts vara kvalificerad kommer individuell patientrekrytering att vara institutionens kliniska forskningsassistent (CRA). Efter samtycke till att delta i studien kommer patienter och familjer att kontaktas med hjälp av ett online-administration och poängprogram. HRQOL-bedömningar tar 15-25 minuter att genomföra vid varje tidpunkt. Baslinjefrågeformulär kommer att fyllas i vid tidpunkten för återfall eller progressiv DIPG eller annan hjärntumör (+/- 7 dagar från behandlingsstart, högst 14 dagar). Patienterna kommer sedan att genomföra HRQOL-mätningar i slutet av återbestrålningen och sedan igen varannan månad.

Nekros och lokal tumörkontroll kommer att utvärderas med MRT som beställs som en del av standard-of-care uppföljning (rekommenderat skanningsintervall var 3-6 månad fram till 5 år efter behandling). Nekros och andra toxiciteter, om de förekommer utan tecken på återfall av sjukdomen, kommer att graderas vid baslinjen och varje post-RT2 standard-of-care besök med hjälp av CTCAE v5.0 (en klassificeringsskala av biverkningar). Steroidanvändning och Lansky-spelresultat kommer att registreras vid varje besök. Progression och dödsfall kommer att hämtas från journalen. Återbestrålningsdosimetri (i elektroniskt RT-DICOM-format) kommer att begäras för alla inskrivna patienter.

Studieåtgärder kommer att finnas tillgängliga på både engelska och franska. HRQOL-åtgärder kommer att omfatta: den allmänna modulen Pediatric Quality of Life (PedsQL); PedsQL hjärntumörmodul; modulen PedsQL Family Impact; och Short Form 36 (SF-36), för att bedöma föräldrarnas livskvalitet via underskalor för fysisk och psykisk hälsa. Barn som behöver hjälp med att fylla i frågeformulär kommer att få hjälp av en CRA. För de 2 till 5 år gamla eller de som har kognitiva funktionsnedsättningar som försämrar deras förmåga att självrapportera som bedömts av deras föräldrar, kommer proxy-rapport från förälder eller vårdgivare att användas.

Symptom Screening in Pediatrics Tool (SSPedi) kommer också att användas för att screena för pediatriska cancersymptom.

Informationssystem för mätning av patientrapporterade resultat (PROMIS) Ångest, depressiva symtom och smärtinterferens mäter korta formulär kommer att administreras för att screena för aktuella symtom på ångest, depression och bedöma smärtinterferens.

En linjär metod med blandade modeller kommer att användas för att jämföra HRQOL-resultat över tid. Vidare kommer HRQOL-resultat att jämföras över bedömningstidpunkter och parade prov t-tester kommer att utföras för att identifiera kritiska perioder med signifikant lägre och/eller högre HRQOL för patienter och vårdgivare. Korrelationsanalyser kommer att användas för att utforska variabler som kan dyka upp som relaterade till HRQL-resultatpoäng. Rekryteringsfrekvensen (patienter som deltar kontra patienter som är berättigade) och retentionsfrekvenser (icke-avslutade, förlorade vid uppföljning) kommer att undersökas. Slutligen kommer alla fall av strålningsnekros utan uppenbar tumörprogression att undersökas, samtidigt som konkurrerande risker för sjukdomsprogression och dödsfall, oavsett orsak, beaktas.