HRQL og symptomvurdering for pasienter med DIPG eller tilbakevendende og re-bestrålte hjernesvulster og deres omsorgspersoner

Mange barn diagnostisert med hjernesvulster har betydelig risiko for tilbakefall av sykdom etter den første behandlingen, med tilbakefallsrater som varierer fra 30-100 % avhengig av type hjernesvulst. Tilbakefall av sykdom representerer et alvorlig klinisk problem hos pasienter med hjernesvulst, og når dette skjer, er ytterligere behandling nødvendig. Disse behandlingene kan resultere i ytterligere skade på det omkringliggende normale hjernevevet, noe som resulterer i nevrokognitiv nedgang (hjerne eller mental funksjon) og redusert livskvalitet. Et nytt behandlingsalternativ for disse pasientene er å gi en ny strålebehandling (gjenbestråling). Effektene av gjenbestråling på livskvalitet er imidlertid dårlig studert. Denne studien har som mål å øke kunnskapen rundt gjenbestråling, spesielt med hensyn til HRQOL.

Hovedmålet med den foreslåtte studien er å beskrive HRQOL og symptomer for barn diagnostisert med DIPG eller tilbakevendende hjernesvulster behandlet med gjentatt stråling og deres omsorgspersoner over tid.

Vi har fire mål. Mål 1: Å beskrive HRQOL-banen og symptomene for barn diagnostisert med DIPG og hos barn behandlet med re-bestråling for en tilbakevendende hjernesvulst og deres omsorgspersoner over tid. Mål 2: Å identifisere kritiske tidspunkter for HRQOL-vansker på tvers av banen til DIPG/gjentatt hjernesvulstbehandling og å fastslå demografiske og/eller medisinske følgetilstander som er relatert til HRQOL-utfall. Mål 3: Å bestemme gjennomførbarheten av å utføre rutinemessig vurdering av HRQL hos barn diagnostisert med DIPG/tilbakevendende hjernesvulster og deres omsorgspersoner basert på rekrutterings- og retensjonsrater. Mål 4: Rapportere forekomst av strålingsnekrose (RN), lokal kontroll, progresjonsfri overlevelse og total overlevelse etter re-bestråling.

Målet vårt er å registrere 25 til 30 pasient/omsorgspersoner diagnostisert med DIPG og 32 pasient/omsorgsdyader behandlet med re-RT for en tilbakevendende/progressiv hjernesvulst i studien i løpet av studieperioden og å følge pasienter til sykdommen deres progredierer igjen, som har vært i gjennomsnitt 6 måneder etter fullføring av RT2.

Når den anses kvalifisert, vil rekruttering av individuell pasient være ansvaret til institusjonen Clinical Research Assistant (CRA). Etter samtykke til å delta i studien, vil pasienter og familier bli kontaktet ved hjelp av et nettbasert administrasjons- og poengprogram. HRQOL-vurderinger vil ta 15–25 minutter å fullføre på hvert tidspunkt. Baseline spørreskjemaer vil bli utfylt på tidspunktet for tilbakefall eller progressiv DIPG eller annen hjernesvulst (+/- 7 dager fra behandlingsstart, maksimalt 14 dager). Pasienter vil deretter fullføre HRQOL-tiltak ved slutten av re-bestråling og deretter igjen annenhver måned.

Nekrose og lokal tumorkontroll vil bli vurdert ved hjelp av MR bestilt som en del av standard-of-care oppfølging (anbefalt skanneintervall hver 3.-6. måned inntil 5 år etter behandling). Nekrose og andre toksisiteter, hvis tilstede uten tegn på tilbakefall av sykdommen, vil bli gradert ved baseline og hvert post-RT2 standard-of-care-besøk ved å bruke CTCAE v5.0 (en vurderingsskala over bivirkninger). Steroidebruk og Lansky-spillresultater vil bli registrert ved hvert besøk. Progresjon og død vil bli hentet fra helsejournalen. Re-irradiation dosimetri (i elektronisk RT-DICOM-format) vil bli forespurt for alle registrerte pasienter.

Studietiltak vil være tilgjengelig på både engelsk og fransk. HRQOL-tiltak vil omfatte: den generelle modulen Pediatric Quality of Life (PedsQL); PedsQL Brain Tumor-modulen; PedsQL Family Impact-modulen; og Short Form 36 (SF-36), for å vurdere foreldrenes livskvalitet via underskalaer for fysisk og mental helsefunksjon. Barn som trenger hjelp til å fylle ut spørreskjemaer vil bli hjulpet av en CRA. For de i alderen 2 til 5 år eller de som har kognitiv funksjonshemming som svekker deres evne til selvrapportering som vurdert av foreldrene, vil fullmektig-rapport fra foreldre eller omsorgsperson bli brukt.

Symptom Screening in Pediatrics Tool (SSPedi) vil også bli brukt til å screene for pediatriske kreftsymptomer.

Pasientrapporterte utfallsmålinger informasjonssystem (PROMIS) Angst, depressive symptomer og smerteinterferens måler korte skjemaer vil bli administrert for å screene for aktuelle symptomer på angst, depresjon og vurdere smerteinterferens.

En lineær tilnærming med blandede modeller vil bli brukt for å sammenligne HRQOL-utfall over tid. Videre vil HRQOL-utfall sammenlignes på tvers av vurderingstidspunkter, og sammenkoblede t-tester vil bli utført for å identifisere kritiske perioder med betydelig lavere og/eller høyere HRQOL for pasienter og omsorgspersoner. Korrelasjonsanalyser vil bli brukt til å utforske variabler som kan dukke opp som relatert til HRQL-resultatscore. Rekrutteringsrater (pasienter som deltar vs. pasienter som er kvalifisert) og retensjonsrater (ikke-fullføring, tapt ved oppfølging) vil bli undersøkt. Til slutt vil alle hendelige tilfeller av strålingsnekrose uten åpenbar tumorprogresjon bli undersøkt, mens det tas hensyn til konkurrerende risiko for sykdomsprogresjon og død uansett årsak.