Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Belumosudilin teho ja turvallisuus potilailla, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcSSC)

maanantai 8. toukokuuta 2023 päivittänyt: Kadmon, a Sanofi Company

Vaihe 2, avoin monikeskustutkimus Belumosudilin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcSSc)

Tämä on 2. vaiheen avoin, yhden kohortin, belumosudilin monikeskustutkimus potilailla, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcSSc). Arviolta yhteensä 12–15 potilasta saa 200 mg belumosudiilia suun kautta (PO) kahdesti päivässä (BID) 52 viikon ajan. Ensisijainen analyysi tehdään 24 viikon kuluttua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän vaiheen 2 avoimen, yhden kohortin, monikeskustutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida belumosudiilin tehoa 200 mg kahdesti vuorokaudessa käyttämällä yhdistettyä vasteindeksiä diffuusissa ihon systeemisessä skleroosissa (CRISS) 24 viikon hoidon jälkeen. Tutkimuksen kesto on noin 14 kuukautta (4 viikkoa seulontaan, 52 viikkoa annostelujaksoa ja 4 viikkoa seurantaa)

Koehenkilöt, jotka ovat allekirjoittaneet Institutional Review Boardin/riippumattoman eettisen komitean (IRB/IEC) hyväksymän tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ja täyttävät kaikki sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit, otetaan mukaan. Yhteensä 12–15 henkilöä noin 5–6 paikassa saavat belumosudiilia 200 mg tablettimuodossa PO BID 52 viikon ajan. Tutkimuksen kokonaiskesto on noin 14 kuukautta: 4 viikon seulontajakso, 52 viikon hoitojakso ja 4 viikon seuranta.

Ensisijainen päätetapahtuma analysoidaan käyttämällä viikon 24 tietoja.

Tehoa arvioidaan koko 52 viikon annostelujakson ajan käyttämällä:

  • Yhdistelmävasteindeksi systeemisessä skleroosissa (CRISS)
  • Modified Rodnan Skin Score (mRSS)
  • Keuhkojen toimintatestit (PFT)
  • Lääkärin globaali arviointi
  • Potilaiden globaali arviointi

Turvallisuutta arvioidaan koko tutkimuksen ajan ja se sisältää:

  • Fyysiset tarkastukset (PE)
  • Elintoimintojen mittaukset
  • Painon mittaukset
  • Verinäytteenotto hematologiaa ja kemiaa varten; virtsan analyysi
  • Elektrokardiogrammit (EKG)
  • Haittavaikutusten (AE) arvioinnit
  • Samanaikainen lääkitysarviointi
  • Raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naisille.

Syyt hoidon keskeyttämiseen toksisuuden vuoksi dokumentoidaan. Kaikkia myrkyllisiä vaikutuksia seurataan huolellisesti. Annosta voidaan pienentää 1 annostasolla. Jos annosta ei siedä, kohde lopetetaan tutkimuksesta. Jos annostelu keskeytyy, potilas lopetetaan tutkimuksesta 14 päivän kuluttua.

Koehenkilöille annetaan tutkimuslääkepäiväkirja, johon merkitään kunkin 200 mg:n belumosudiiliannoksen tiedot. Päiväkirjat jaetaan/kerätään jokaisella käynnillä. Annostelun noudattaminen varmistetaan tutkijapäiväkirjoilla, joita paikan päällä oleva henkilökunta tarkastaa jokaisella käynnillä määrittääkseen, onko annostelu protokollan ja seurannan ohjeiden mukainen.

4 viikon turvallisuusseurantakäynti tehdään 28 päivää (± 3 päivää) viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California, Los Angeles Medical Center_Site number 104
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Yale University School of Medicine_Site number 140
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University_Site number 124
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center_Site number 086
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah_Site number 048
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
        • Virginia Mason Medical Center_Site number 145

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- ja naishenkilöt, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita ja joilla on dcSSc-diagnoosi vuoden 2013 American College of Rheumatologyn ja European League Against Rheumatism -järjestön mukaan
  2. Taudin keston (määritelty aikaväliksi ensimmäisestä ei-Raynaudin taudin ilmenemisestä) on oltava ≤ 6 vuotta
  3. mRSS:n on oltava ≥ 15 mutta ≤ 40
  4. Hänellä on oltava aktiivinen sairaus, jonka päätutkija on määrittänyt 6 kuukauden aikana ennen seulontaa

  5. Riittävät elinten ja luuytimen toiminnot arvioitu 28 päivän aikana ennen ilmoittautumista seuraavasti:

    1. Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1,5 × 10^9/l
    2. Verihiutaleiden määrä ≥ 100 × 10^9/l
    3. Kokonaisbilirubiini ≤ 1,0 × normaalin yläraja (ULN)
    4. Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja seerumin kreatiniini ≤ 1,5 × ULN.

  6. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on negatiivinen raskaustesti seulonnassa. Hedelmällisessä iässä olevat naiset määritellään sukukypsiksi naisiksi, joilla ei ole aikaisempaa kohdunpoistoa tai joilla on ollut viitteitä kuukautisista viimeisen 12 kuukauden aikana. Kuitenkin naisia, joilla on ollut amenorrea vähintään 12 kuukautta, katsotaan edelleen olevan hedelmällisessä iässä, jos kuukautiset johtuvat mahdollisesti aikaisemmasta kemoterapiasta, antiestrogeenista tai munasarjojen supressiosta.

    1. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (eli kuukautisilla naisilla) on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti (positiiviset virtsatestit on vahvistettava seerumitestillä) 24 tunnin aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
    2. Tutkimukseen osallistuvien hedelmällisessä iässä olevien seksuaalisesti aktiivisten naisten on suostuttava käyttämään kahta hyväksyttyä ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Tehokas ehkäisy sisältää (i) kohdunsisäisen laitteen ja yhden estemenetelmän; (ii) stabiileilla annoksilla hormonaalista ehkäisyä vähintään 3 kuukauden ajan (esim. oraalinen, injektoitava, implantti, transdermaalinen) plus 1 estemenetelmä; tai (iii) 2 estemenetelmää. Tehokkaita suojamenetelmiä ovat miesten tai naisten kondomit, kalvot ja siittiöiden torjunta-aineet (voiteet tai geelit, jotka sisältävät siittiöitä tappavaa kemikaalia) tai vasektomoitu kumppani.
  7. Miespotilaille, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ja jotka ovat premenopausaalisten naisten kumppaneita: suostumus käyttämään kahta ehkäisymuotoa yllä olevan kriteerin 6b mukaisesti hoitojakson aikana ja vähintään 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  8. Miespuoliset koehenkilöt eivät saa luovuttaa siittiöitä 3 kuukauteen viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  9. Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilö on korjannut QT-ajan Friderician kaavalla (QTcF) > 450 ms
  2. Jatkuva tai meneillään oleva samanaikainen lääkitys, jonka tiedetään pidentävän QTc-aikaa
  3. Naishenkilö, joka on raskaana tai imettää.
  4. Osallistui toiseen tutkimukseen tutkittavalla lääkkeellä 28 päivän sisällä tutkimukseen osallistumisesta (biologisia aineita koskevissa tutkimuksissa 3 biologisen puoliintumisajan sisällä).
  5. Aiemmat tai muut todisteet vakavasta sairaudesta tai muista tiloista, jotka tekisivät tutkijan näkemyksen mukaan tutkimukseen sopimattoman.
  6. Krooninen sydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin luokissa II, III tai IV.
  7. Akuutti tai krooninen maksasairaus (esim.
  8. Positiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV) testi.
  9. Aktiivinen hepatiitti C -virus (HCV), hepatiitti B -virus (HBV) tai positiivinen kokoveren tuberkuliinitesti.
  10. Diagnosoitu mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain 3 vuoden sisällä ilmoittautumisesta, paitsi tyvisolusyöpä tai kokonaan resekoitu ihon levyepiteelisyöpä, in situ resektoitu kohdunkaulan syöpä, in situ leikattu rintatiehyesyöpä tai matalariskinen eturauhassyöpä parantavan resektion jälkeen.
  11. Hänellä on ollut aiemmin altistuminen belumosudiilille tai tiedetty allergia/herkkyys belumosudiilille tai jollekin muulle Rho:hon liittyvälle proteiinikinaasi-2:n (ROCK2) estäjille.
  12. Skleroderma munuaiskriisi 4 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
  13. FVC ≤ 50 % ennustettu.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Belumosudil
Osallistujat saivat belumosudiilia 200 mg tablettia suun kautta PO, BID 52 viikon ajan.
Lääke: Belumosudil
10 osallistujaa, joilla oli dcSSc, sai belumosudiilia 200 mg PO BID 52 viikon ajan
Muut nimet:
  • KD025

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Diffuusisen ihon systeemisen skleroosin (CRISS) yhdistetyn vasteindeksin pisteet viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
CRISS-komponentit sisälsivät seuraavat alueet: modifioitu Rodnan-ihon pistemäärä (mRSS), pakotettu elinkapasiteetti (FVC) ennustettu prosentti, lääkärin kokonaisarvio, potilaan kokonaisarviointi ja skleroderman terveysarviointikyselylomakkeen vammaisuusindeksi (SHAQ-DI). Algoritmi määrittää ennustetun parannustodennäköisyyden perustasosta sisällyttämällä muutoksen mRSS:ään, ennustettuun FVC-prosenttiin, lääkärin ja potilaan kokonaisarvioihin ja SHAQ-DI:hen. Tulos on jatkuva muuttuja välillä 0,0 - 1,0 (0 - 100 %). Korkeampi pistemäärä osoitti paremman paranemisen todennäköisyyden. Osallistujia ei pidetä parantuneena, jos heille kehittyy uusi munuaiskriisi, uusi keuhkofibroosi tai pahenee, keuhkoverenpainetauti tai uusi vasemman kammion vajaatoiminta. CRISS-pisteitä, jotka ovat yli 60 %, pidetään minimaalisen tärkeänä erona.
Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Diffuusisen ihon systeemisen skleroosin (CRISS) yhdistetyn vasteindeksin pisteet viikoilla 8, 16, 36 ja 52
Aikaikkuna: Viikot 8, 16, 36 ja 52
CRISS-komponentit sisälsivät seuraavat alueet: mRSS, ennustettu FVC-prosentti, lääkärin kokonaisarvio, potilaan kokonaisarviointi ja SHAQ-DI. Algoritmi määrittää ennustetun parannustodennäköisyyden perustasosta sisällyttämällä muutoksen mRSS:ään, ennustettuun FVC-prosenttiin, lääkärin ja potilaan kokonaisarvioihin ja SHAQ-DI:hen. Tulos on jatkuva muuttuja välillä 0,0 - 1,0 (0 - 100 %). Korkeampi pistemäärä osoitti paremman paranemisen todennäköisyyden. Osallistujia ei pidetä parantuneena, jos heille kehittyy uusi munuaiskriisi, uusi keuhkofibroosi tai pahenee, keuhkoverenpainetauti tai uusi vasemman kammion vajaatoiminta. CRISS-pisteitä, jotka ovat yli 60 %, pidetään minimaalisen tärkeänä erona.
Viikot 8, 16, 36 ja 52
Muokattu Rodnan Skin Score (mRSS) viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
MRSS on hyväksytty kliininen ihon paksuuden mitta. Tutkija arvioi ihon paksuuntumisen modifioitua Rodnan Skin Scorea käyttäen yksinkertaisella tunnustelulla 17 eri ihokohdassa sormissa, käsissä, käsivarsissa, käsivarsissa, jaloissa, jaloissa ja reisissä (kahdenvälisesti) sekä kasvoissa, rinnassa ja vatsassa (yksittäin). ). Jokainen ihokohta arvioitiin asteikolla 0-3; jossa 0 = normaali iho, 1 = mieto paksuus, 2 = kohtalainen paksuus ja 3 = voimakas paksuus ja ei voi puristaa. Yksittäiset ihopisteet 17 kehon alueella laskettiin yhteen ja määriteltiin kokonais-mRSS-arvoksi, joka vaihteli 0:sta (ei paksuuntumista) 51:een (vakava paksuuntuminen), jossa korkeampi pistemäärä osoitti ihon paksuuntumisen vakavuutta/pahimman tuloksen.
Viikko 24
FVC (Forced Vital Capacity) -taso viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
FVC oli keuhkoista uloshengitetyn ilman kokonaismäärä (litroina) keuhkojen toimintatestin aikana mitattuna spirometrillä, joka arvioi keuhkojen toiminnan muutosta, joka liittyy taustalla olevan interstitiaalisen keuhkosairauden sairauteen.
Viikko 24
Lääkärin yleinen arvio osallistujan kokonaisterveydestä käyttämällä visuaalista analogista asteikkoa (VAS) -pisteitä viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Physician Global Assessment (lääkärin raportoima) arvioi osallistujan yleisen terveydentilan viime viikon aikana VAS:n perusteella, joka vaihteli 0:sta (erittäin huono) 100:aan (erinomainen). Korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta.
Viikko 24
Potilaan yleinen arvio osallistujan kokonaisterveydestä käyttämällä visuaalista analogista asteikkoa (VAS) -pisteitä viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Potilaan kokonaisarviointi (osallistujan raportoima) kvantifioi osallistujan yleisen terveydentilan viime viikon aikana VAS:n perusteella, joka vaihteli välillä 0 (erittäin huono) 100 (erinomainen). Korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta.
Viikko 24
Skleroderma Health Assessment Questionnaire-Disability Index (SHAQ-DI) kokonaispistemäärä viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
SHAQ-DI sisälsi yleisen terveysarvioinnin vammaisuusindeksin (HAD-DI) arvioinnin ja 6 sklerodermakohtaista VAS-kohdetta osallistujan taudin vaikutuksen tutkimiseksi. Yleinen HAD-DI-arviointi sisälsi 8 ​​aluetta, jotka käsittelivät sklerodermaan liittyviä ilmenemismuotoja, jotka edistävät vammaisuutta. Se on elämänlaadun mitta. Jokaisen kysymyksen vaikeustaso pisteytettiin 0–3, jossa 0 = ei vaikeuksia, 1 = jonkin verran vaikeuksia, 2 = paljon vaikeuksia, 3 = ei pysty. Jotkut SHAQ-alueet ovat visuaalisia analogisia asteikkoja, jotka mitataan ensin ja muutetaan sitten asteikolla 0-3. SHAQ-DI-kokonaispistemäärä laskettiin jakamalla verkkotunnuspisteiden summa vastattujen alueiden lukumäärällä ja se vaihteli 0:sta (ei vaikeuksia) 3:een (maksimivaikeusaste), jossa korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa vammaa/huonompaa toimivuutta.
Viikko 24
Muutos lähtötasosta muokatussa Rodnanin ihon paksuuspisteessä (mRSS) viikoilla 8, 16, 36 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, 16, 36 ja 52
MRSS on hyväksytty kliininen ihon paksuuden mitta. Tutkija arvioi ihon paksuuntumisen modifioitua Rodnan Skin Scorea käyttäen yksinkertaisella tunnustelulla 17 eri ihokohdassa sormissa, käsissä, käsivarsissa, käsivarsissa, jaloissa, jaloissa ja reisissä (kahdenvälisesti) sekä kasvoissa, rinnassa ja vatsassa (yksittäin). ). Jokainen ihokohta arvioitiin asteikolla 0-3; jossa 0 = normaali iho, 1 = mieto paksuus, 2 = kohtalainen paksuus ja 3 = voimakas paksuus ja ei voi puristaa. Yksittäiset ihopisteet 17 kehon alueella laskettiin yhteen ja määriteltiin kokonais-mRSS-arvoksi, joka vaihteli 0:sta (ei paksuuntumista) 51:een (vakava paksuuntuminen), jossa korkeampi pistemäärä osoitti ihon paksuuntumisen vakavuutta/pahimman tuloksen. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Lähtötilanne, viikko 8, 16, 36 ja 52
Muutos lähtötasosta FVC (Forced Vital Capacity) -tasolla viikoilla 8, 16, 36 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, 16, 36 ja 52
FVC oli keuhkoista uloshengitetyn ilman kokonaismäärä (litroina) keuhkojen toimintatestin aikana mitattuna spirometrillä, joka arvioi keuhkojen toiminnan muutosta, joka liittyy taustalla olevan interstitiaalisen keuhkosairauden sairauteen. Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä perusarvo määritetyistä arvoista kullakin raportoidulla viikolla (viikko 8, 16, 36 ja 52).
Lähtötilanne, viikko 8, 16, 36 ja 52
Muutos lähtötasosta lääkärin yleisarvioinnissa (lääkärin raportoima) osallistujan kokonaisterveyden kvantitatiivisesti käyttämällä visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pistemäärää viikoilla 8, 16, 36 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, 16, 36 ja 52
Physician Global Assessment (lääkärin raportoima) arvioi osallistujan yleisen terveydentilan viime viikon aikana VAS:n perusteella, joka vaihteli 0:sta (erittäin huono) 100:aan (erinomainen). Korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoitti parannusta.
Lähtötilanne, viikko 8, 16, 36 ja 52
Muutos lähtötasosta osallistujan kokonaisterveyden arvioinnissa Visual Analogue Scale (VAS) -pisteissä viikoilla 8, 16, 36 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, 16, 36 ja 52
Potilaan kokonaisarviointi (osallistujan raportoima) kvantifioi osallistujan yleisen terveydentilan viime viikon aikana VAS:n perusteella, joka vaihteli välillä 0 (erittäin huono) 100 (erinomainen). Korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoitti parannusta.
Lähtötilanne, viikko 8, 16, 36 ja 52
Skleroderma Health Assessment Questionnaire-Disability Indexin (SHAQ-DI) kokonaispistemäärän muutos lähtötasosta viikoilla 8, 16, 36 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, 16, 36 ja 52
SHAQ-DI VAS sisälsi yleisen HAD-DI-arvioinnin ja 6 sklerodermakohtaista VAS-kohdetta osallistujan taudin vaikutuksen tutkimiseksi. Yleinen HAD-DI-arviointi sisälsi 8 ​​aluetta, jotka käsittelivät sklerodermaan liittyviä ilmenemismuotoja, jotka edistävät vammaisuutta. Se on elämänlaadun mitta. Jokainen aktiviteettiluokka koostui 2–3 kohteesta. Jokaisen kysymyksen vaikeustaso pisteytettiin 0–3, jossa 0 = ei vaikeuksia, 1 = jonkin verran vaikeuksia, 2 = paljon vaikeuksia, 3 = ei pysty. Jotkut SHAQ-alueet ovat visuaalisia analogisia asteikkoja, jotka mitataan ensin ja muutetaan sitten asteikolla 0-3. SHAQ-DI-kokonaispistemäärä laskettiin jakamalla verkkotunnuspisteiden summa vastattujen alueiden lukumäärällä ja se vaihteli 0:sta (ei vaikeuksia) 3:een (maksimivaikeusaste), jossa korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa vammaa/huonompaa toimivuutta.
Lähtötilanne, viikko 8, 16, 36 ja 52
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkityksen ensimmäisestä annoksesta (eli päivästä 1) 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen (eli 57,5 ​​viikkoon asti)
Haittatapahtuma (AE): mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka on saanut tutkimuslääkettä (IMP) ottamatta huomioon mahdollisuutta syy-yhteyteen hoitoon. TEAE: AE, jotka kehittyivät/pahenivat tai muuttuivat vakaviksi hoidon alkaessa (ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen antoaika enintään 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen). Vakava AE (SAE): mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka on johtanut johonkin seuraavista seurauksista: kuolema, hengenvaarallinen, vaadittu ensimmäinen/pitkäaikainen sairaalahoito, jatkuva/merkittävä vamma/kyvyttömyys, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Tutkimuslääkityksen ensimmäisestä annoksesta (eli päivästä 1) 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen (eli 57,5 ​​viikkoon asti)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkiva farmakodynamiikka: DNN-peräisen fibroosipisteen yhdistäminen ihogeenin ilmentymiseen
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Mittaa korrelaatio DNN-peräisen fibroosipisteen ja ihogeenin ilmentymisen välillä dcSSc-potilailla, jotka saavat belumosudiilia 200 mg PO BID 52 viikon hoidon jälkeen.
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kadmon, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 3. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 10. toukokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 19. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 11. joulukuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. joulukuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 23. joulukuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 5. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACT17634
  • KD025-215 (Muu tunniste: Kadmon)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan, ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta https://vivli.org.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa