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Wirksamkeit und Sicherheit von Belumosudil bei Patienten mit diffuser kutaner systemischer Sklerose (dcSSC)

8. Mai 2023 aktualisiert von: Kadmon, a Sanofi Company

Eine offene multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Belumosudil bei Patienten mit diffuser kutaner systemischer Sklerose (dcSSc)

Dies ist eine offene, multizentrische Phase-2-Einzelkohortenstudie mit Belumosudil bei Patienten mit diffuser kutaner systemischer Sklerose (dcSSc). Schätzungsweise insgesamt 12 bis 15 Probanden erhalten 200 mg Belumosudil oral (PO) zweimal täglich (BID) für 52 Wochen. Die primäre Analyse erfolgt nach 24 Wochen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das primäre Ziel dieser offenen, multizentrischen Einzelkohortenstudie der Phase 2 ist die Bewertung der Wirksamkeit von Belumosudil 200 mg BID anhand des Combined Response Index bei diffuser kutaner systemischer Sklerose (CRISS) nach 24-wöchiger Therapie. Die Dauer der Studie beträgt etwa 14 Monate (4 Wochen Screening, 52 Wochen Dosierungszeitraum und 4 Wochen Nachbeobachtung).

Probanden, die eine vom Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) genehmigte Einverständniserklärung (ICF) unterzeichnet und alle Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllt haben, werden eingeschrieben. Insgesamt 12 bis 15 Probanden an etwa 5 bis 6 Standorten erhalten 200 mg Belumosudil in Tablettenform, das 52 Wochen lang zweimal täglich p.o. verabreicht wird. Die Gesamtdauer der Studie beträgt ungefähr 14 Monate: eine 4-wöchige Screening-Phase, eine 52-wöchige Behandlungsphase und eine 4-wöchige Nachbeobachtung.

Der primäre Endpunkt wird anhand der Daten aus Woche 24 analysiert.

Die Wirksamkeit wird während des 52-wöchigen Dosierungszeitraums bewertet unter Verwendung von:

  • Composite Response Index bei systemischer Sklerose (CRISS)
  • Modifizierter Rodnan Skin Score (mRSS)
  • Lungenfunktionstests (PFTs)
  • Physician Global Assessment
  • Globale Patientenbewertung

Die Sicherheit wird während der gesamten Studie bewertet und umfasst:.

  • Körperliche Untersuchungen (PEs)
  • Vitalzeichenmessungen
  • Gewichtsmessungen
  • Blutentnahme für Hämatologie und Chemie; Urinanalyse
  • Elektrokardiogramme (EKGs)
  • Bewertungen von unerwünschten Ereignissen (AE).
  • Begleitmedikationsbewertungen
  • Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter.

Gründe für den Abbruch der Behandlung wegen Toxizität werden dokumentiert. Es wird eine sorgfältige Überwachung aller Toxizitäten durchgeführt. Die Dosierung kann um 1 Dosisstufe reduziert werden. Wenn die Dosis nicht vertragen wird, wird die Person aus der Studie ausgeschlossen. Wenn die Einnahme unterbrochen wird, wird der Proband nach 14 Tagen aus der Studie genommen.

Die Probanden erhalten ein Studienmedikamenten-Tagebuch, um die Einzelheiten jeder Dosis von 200 mg Belumosudil aufzuzeichnen. Tagebücher werden bei jedem Besuch abgegeben/gesammelt. Die Einhaltung der Dosierung wird anhand von Patiententagebüchern bestätigt, die bei jedem Besuch vom Standortpersonal überprüft werden, um festzustellen, ob die Dosierung gemäß Protokoll und Nachsorge erfolgt ist.

Ein 4-wöchiger Sicherheits-Follow-up-Besuch findet 28 Tage (± 3 Tage) nach der letzten Dosis des Studienmedikaments statt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles Medical Center_Site number 104
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Yale University School of Medicine_Site number 140
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University_Site number 124
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center_Site number 086
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah_Site number 048
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Virginia Mason Medical Center_Site number 145

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Probanden ≥ 18 Jahre alt mit der Diagnose dcSSc gemäß dem American College of Rheumatology 2013 und der European League Against Rheumatism
  2. Muss eine Krankheitsdauer (definiert als Intervall von der ersten Nicht-Raynaud-Krankheitsmanifestation) von ≤ 6 Jahren haben
  3. Muss ein mRSS von ≥ 15, aber ≤ 40 haben
  4. Muss innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening eine aktive Krankheit haben, die vom Hauptprüfarzt festgestellt wurde

  5. Angemessene Organ- und Knochenmarkfunktionen, die in den 28 Tagen vor der Einschreibung wie folgt bewertet wurden:

    1. Absolute Neutrophilenzahl ≥ 1,5 × 10^9/L
    2. Thrombozytenzahl ≥ 100 × 10^9/l
    3. Gesamtbilirubin ≤ 1,0 × Obergrenze des Normalwerts (ULN)
    4. Alaninaminotransferase (ALT) und Aspartataminotransferase (AST) und Serumkreatinin ≤ 1,5 × ULN.

  6. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter haben beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest. Frauen im gebärfähigen Alter sind definiert als geschlechtsreife Frauen ohne vorherige Hysterektomie oder die in den letzten 12 Monaten irgendwelche Anzeichen von Menstruation hatten. Frauen, die seit 12 oder mehr Monaten amenorrhoisch sind, gelten jedoch immer noch als gebärfähig, wenn die Amenorrhoe möglicherweise auf eine vorherige Chemotherapie, Antiöstrogene oder eine Ovarialsuppression zurückzuführen ist.

    1. Bei Frauen im gebärfähigen Alter (d. h. menstruierende Frauen) muss innerhalb von 24 Stunden vor der ersten Dosis des Studienmedikaments ein negativer Schwangerschaftstest im Urin vorliegen (positive Urintests müssen durch einen Serumtest bestätigt werden).
    2. Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter, die an der Studie teilnehmen, müssen zustimmen, während der Studie und für 3 Monate nach ihrer letzten Dosis des Studienmedikaments zwei Formen anerkannter Verhütungsmethoden anzuwenden. Eine wirksame Empfängnisverhütung umfasst (i) Intrauterinpessar plus 1 Barrieremethode; (ii) auf stabilen Dosen einer hormonellen Kontrazeption für mindestens 3 Monate (z. B. oral, injizierbar, implantierbar, transdermal) plus 1 Barrieremethode; oder (iii) 2 Barrieremethoden. Wirksame Barrieremethoden sind Kondome für Männer oder Frauen, Diaphragmen und Spermizide (Cremes oder Gele, die eine Chemikalie zum Abtöten von Spermien enthalten) oder ein vasektomierter Partner.
  7. Für männliche Patienten, die sexuell aktiv sind und die Partner von prämenopausalen Frauen sind: Zustimmung zur Anwendung von 2 Formen der Empfängnisverhütung gemäß Kriterium Nummer 6b oben während des Behandlungszeitraums und für mindestens 3 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments.
  8. Männliche Probanden dürfen 3 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments kein Sperma spenden.
  9. Kann vor der Durchführung studienspezifischer Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.

Ausschlusskriterien:

  1. Das Subjekt hat das QT-Intervall unter Verwendung der Fridericia-Formel (QTcF) > 450 ms korrigiert
  2. Fortlaufende oder aktuelle Anwendung von Begleitmedikamenten, von denen bekannt ist, dass sie das Potenzial für eine QTc-Verlängerung haben
  3. Weibliches Subjekt, das schwanger ist oder stillt.
  4. Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 28 Tagen nach Studieneintritt (bei Studien mit Biologika innerhalb von 3 Halbwertszeiten des Biologikums).
  5. Vorgeschichte oder andere Anzeichen einer schweren Krankheit oder anderer Zustände, die das Subjekt nach Ansicht des Ermittlers für die Studie ungeeignet machen würden.
  6. Chronische Herzinsuffizienz mit den Klassen II, III oder IV der New York Heart Association.
  7. Akute oder chronische Lebererkrankung (z. B. Zirrhose)
  8. Positiver Test auf das humane Immundefizienzvirus (HIV).
  9. Aktives Hepatitis-C-Virus (HCV), Hepatitis-B-Virus (HBV) oder positiver Vollblut-Tuberkulintest.
  10. Diagnose einer bösartigen Erkrankung innerhalb von 3 Jahren nach der Einschreibung, mit Ausnahme von Basalzell- oder vollständig reseziertem Plattenepithelkarzinom der Haut, reseziertem zervikalem Malignom in situ, reseziertem Duktalkarzinom der Brust in situ oder Prostatakrebs mit geringem Risiko nach kurativer Resektion.
  11. Hatte eine frühere Exposition gegenüber Belumosudil oder eine bekannte Allergie / Empfindlichkeit gegenüber Belumosudil oder einem anderen Rho-assoziierten Proteinkinase-2 (ROCK2)-Inhibitor.
  12. Sklerodermie-Nierenkrise innerhalb von 4 Monaten vor der Einschreibung.
  13. FVC ≤ 50 % vorhergesagt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Belumosudil
Die Teilnehmer erhielten 52 Wochen lang eine 200-mg-Tablette Belumosudil oral oral, zweimal täglich.
Arzneimittel: Belumosudil
10 Teilnehmer mit dcSSc erhielten 52 Wochen lang Belumosudil 200 mg p.o. 2-mal täglich
Andere Namen:
  • KD025

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kombinierter Reaktionsindex beim CRISS-Score (Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis) in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Zu den CRISS-Komponenten gehörten die folgenden Bereiche: modifizierter Rodnan-Haut-Score (mRSS), vorhergesagter Prozentsatz der erzwungenen Vitalkapazität (FVC), globale Beurteilung des Arztes, globale Beurteilung des Patienten und Fragebogen zur Sklerodermie-Gesundheitsbeurteilung, Behinderungsindex (SHAQ-DI). Ein Algorithmus bestimmt die vorhergesagte Wahrscheinlichkeit einer Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert, indem er Änderungen im mRSS, den vorhergesagten FVC-Prozentsatz, globale Bewertungen von Ärzten und Patienten sowie SHAQ-DI berücksichtigt. Das Ergebnis ist eine kontinuierliche Variable zwischen 0,0 und 1,0 (0 bis 100 %). Eine höhere Punktzahl deutete auf eine größere Wahrscheinlichkeit einer Verbesserung hin. Teilnehmer gelten nicht als gebessert, wenn bei ihnen während der Studie ein erneutes Auftreten einer Nierenkrise, ein erneutes Auftreten oder eine Verschlechterung einer Lungenfibrose, ein erneutes Auftreten einer pulmonalen arteriellen Hypertonie oder ein erneutes Auftreten eines linksventrikulären Versagens auftritt. Ein CRISS-Score von mehr als 60 % gilt als minimal wichtiger Unterschied.
Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kombinierter Reaktionsindex beim CRISS-Score (Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis) in den Wochen 8, 16, 36 und 52
Zeitfenster: Woche 8, 16, 36 und 52
Zu den CRISS-Komponenten gehörten die folgenden Bereiche: mRSS, vorhergesagter FVC-Prozentsatz, globale Beurteilung des Arztes, globale Beurteilung des Patienten und SHAQ-DI. Ein Algorithmus bestimmt die vorhergesagte Wahrscheinlichkeit einer Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert, indem er Änderungen im mRSS, den vorhergesagten FVC-Prozentsatz, globale Bewertungen von Ärzten und Patienten sowie SHAQ-DI berücksichtigt. Das Ergebnis ist eine kontinuierliche Variable zwischen 0,0 und 1,0 (0 bis 100 %). Eine höhere Punktzahl deutete auf eine größere Wahrscheinlichkeit einer Verbesserung hin. Teilnehmer gelten nicht als gebessert, wenn bei ihnen während der Studie ein erneutes Auftreten einer Nierenkrise, ein erneutes Auftreten oder eine Verschlechterung einer Lungenfibrose, ein erneutes Auftreten einer pulmonalen arteriellen Hypertonie oder ein erneutes Auftreten eines linksventrikulären Versagens auftritt. Ein CRISS-Score von mehr als 60 % gilt als minimal wichtiger Unterschied.
Woche 8, 16, 36 und 52
Modifizierter Rodnan Skin Score (mRSS) in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Der mRSS ist ein anerkanntes klinisches Maß für die Hautdicke. Der Forscher beurteilte die Verdickung der Haut mithilfe des modifizierten Rodnan Skin Score durch einfaches Abtasten an 17 verschiedenen Hautstellen in den Fingern, Händen, Unterarmen, Armen, Füßen, Beinen und Oberschenkeln (beidseitig) sowie im Gesicht, auf der Brust und im Bauch (einzeln). ). Jede Hautstelle wurde auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet; Dabei ist 0 = normale Haut, 1 = leichte Dicke, 2 = mäßige Dicke und 3 = starke Dicke und nicht in der Lage zu kneifen. Die einzelnen Hautwerte in den 17 Körperbereichen wurden summiert und als Gesamt-mRSS definiert, der von 0 (keine Verdickung) bis 51 (starke Verdickung) reichte, wobei ein höherer Wert auf eine stärkere Hautverdickung/das schlechteste Ergebnis hindeutete.
Woche 24
Niveau der forcierten Vitalkapazität (FVC) in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
FVC war die Gesamtmenge an Luft (in Litern), die während des Lungenfunktionstests mit einem Spirometer aus der Lunge ausgeatmet wurde und die Veränderung der Lungenfunktion im Zusammenhang mit dem Krankheitsstatus einer zugrunde liegenden interstitiellen Lungenerkrankung beurteilte.
Woche 24
Globale ärztliche Beurteilung des allgemeinen Gesundheitszustands des Teilnehmers anhand des VAS-Scores (Visual Analogue Scale) in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Die Physician Global Assessment (vom Arzt gemeldet) quantifizierte den allgemeinen Gesundheitszustand des Teilnehmers während der letzten Woche auf der Grundlage eines VAS, der von 0 (extrem schlecht) bis 100 (ausgezeichnet) reichte. Eine höhere Punktzahl deutete auf ein besseres Ergebnis hin.
Woche 24
Globale Patientenbewertung des allgemeinen Gesundheitszustands des Teilnehmers anhand des VAS-Scores (Visual Analogue Scale) in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Die globale Patientenbewertung (vom Teilnehmer gemeldet) quantifizierte den allgemeinen Gesundheitszustand des Teilnehmers während der letzten Woche auf der Grundlage eines VAS, der von 0 (extrem schlecht) bis 100 (ausgezeichnet) reichte. Eine höhere Punktzahl deutete auf ein besseres Ergebnis hin.
Woche 24
Skleroderma Health Assessment Questionnaire-Disability Index (SHAQ-DI) Gesamtpunktzahl in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
SHAQ-DI umfasste die Bewertung des Fragebogens zur allgemeinen Gesundheitsbeurteilung und des Behinderungsindex (HAD-DI) sowie sechs sklerodermiespezifische VAS-Elemente, um die Auswirkungen der Erkrankung des Teilnehmers zu untersuchen. Die allgemeine HAD-DI-Bewertung umfasste acht Bereiche, die sich mit Sklerodermie-bedingten Manifestationen befassen, die zur Behinderung beitragen. Es ist ein Maß für die Lebensqualität. Für jede Frage wurde der Schwierigkeitsgrad von 0 bis 3 bewertet, wobei 0 = keine Schwierigkeit, 1 = einige Schwierigkeiten, 2 = große Schwierigkeiten, 3 = nicht möglich. Einige Bereiche im SHAQ sind visuelle Analogskalen, die zuerst gemessen und dann in eine Skala von 0 bis 3 geändert werden. Der SHAQ-DI-Gesamtscore wurde als Summe der Domänenscores dividiert durch die Anzahl der beantworteten Domänen berechnet und reichte von 0 (keine Schwierigkeit) bis 3 (maximale Schwierigkeit), wobei ein höherer Score eine größere Behinderung/schlechtere Funktionalität anzeigte.
Woche 24
Änderung des modifizierten Rodnan-Hautdicken-Scores (mRSS) gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 8, 16, 36 und 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, 16, 36 und 52
Der mRSS ist ein anerkanntes klinisches Maß für die Hautdicke. Der Forscher beurteilte die Verdickung der Haut mithilfe des modifizierten Rodnan Skin Score durch einfaches Abtasten an 17 verschiedenen Hautstellen in den Fingern, Händen, Unterarmen, Armen, Füßen, Beinen und Oberschenkeln (beidseitig) sowie im Gesicht, auf der Brust und im Bauch (einzeln). ). Jede Hautstelle wurde auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet; Dabei ist 0 = normale Haut, 1 = leichte Dicke, 2 = mäßige Dicke und 3 = starke Dicke und nicht in der Lage zu kneifen. Die einzelnen Hautwerte in den 17 Körperbereichen wurden summiert und als Gesamt-mRSS definiert, der von 0 (keine Verdickung) bis 51 (starke Verdickung) reichte, wobei ein höherer Wert auf eine stärkere Hautverdickung/das schlechteste Ergebnis hindeutete. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an.
Baseline, Woche 8, 16, 36 und 52
Änderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 8, 16, 36 und 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, 16, 36 und 52
FVC war die Gesamtmenge an Luft (in Litern), die während des Lungenfunktionstests mit einem Spirometer aus der Lunge ausgeatmet wurde und die Veränderung der Lungenfunktion im Zusammenhang mit dem Krankheitsstatus einer zugrunde liegenden interstitiellen Lungenerkrankung beurteilte. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert in jeder gemeldeten Woche (Woche 8, 16, 36 und 52) von den angegebenen Werten abgezogen wurde.
Baseline, Woche 8, 16, 36 und 52
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamtbeurteilung des Arztes (vom Arzt gemeldet), quantifiziert anhand des Gesamtgesundheitszustands des Teilnehmers mithilfe der VAS-Bewertung (Visual Analogue Scale) in den Wochen 8, 16, 36 und 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, 16, 36 und 52
Die Physician Global Assessment (vom Arzt gemeldet) quantifizierte den allgemeinen Gesundheitszustand des Teilnehmers während der letzten Woche auf der Grundlage eines VAS, der von 0 (extrem schlecht) bis 100 (ausgezeichnet) reichte. Eine höhere Punktzahl deutete auf ein besseres Ergebnis hin. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte eine Verbesserung.
Baseline, Woche 8, 16, 36 und 52
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der globalen Beurteilung des allgemeinen Gesundheitszustands des Teilnehmers durch den Patienten mithilfe der VAS-Bewertung (Visual Analogue Scale) in den Wochen 8, 16, 36 und 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, 16, 36 und 52
Die globale Patientenbewertung (vom Teilnehmer gemeldet) quantifizierte den allgemeinen Gesundheitszustand des Teilnehmers während der letzten Woche auf der Grundlage eines VAS, der von 0 (extrem schlecht) bis 100 (ausgezeichnet) reichte. Eine höhere Punktzahl deutete auf ein besseres Ergebnis hin. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte eine Verbesserung.
Baseline, Woche 8, 16, 36 und 52
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Skleroderma Health Assessment Questionnaire-Disability Index (SHAQ-DI) Gesamtpunktzahl in den Wochen 8, 16, 36 und 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, 16, 36 und 52
SHAQ-DI VAS umfasste die allgemeine HAD-DI-Bewertung und 6 Sklerodermie-spezifische VAS-Elemente, um die Auswirkungen der Erkrankung des Teilnehmers zu untersuchen. Die allgemeine HAD-DI-Bewertung umfasste acht Bereiche, die sich mit Sklerodermie-bedingten Manifestationen befassen, die zur Behinderung beitragen. Es ist ein Maß für die Lebensqualität. Jede Aktivitätskategorie bestand aus 2 bis 3 Elementen. Für jede Frage wurde der Schwierigkeitsgrad von 0 bis 3 bewertet, wobei 0 = keine Schwierigkeit, 1 = einige Schwierigkeiten, 2 = große Schwierigkeiten, 3 = nicht möglich. Einige Bereiche im SHAQ sind visuelle Analogskalen, die zuerst gemessen und dann in eine Skala von 0 bis 3 geändert werden. Der SHAQ-DI-Gesamtscore wurde als Summe der Domänenscores dividiert durch die Anzahl der beantworteten Domänen berechnet und reichte von 0 (keine Schwierigkeit) bis 3 (maximale Schwierigkeit), wobei ein höherer Score eine größere Behinderung/schlechtere Funktionalität anzeigte.
Baseline, Woche 8, 16, 36 und 52
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosisverabreichung (d. h. Tag 1) der Studienmedikation bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis (d. h. bis zu 57,5 ​​Wochen)
Unerwünschtes Ereignis (UE): jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, der ein Prüfpräparat (IMP) erhalten hat, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs mit der Behandlung. TEAEs: Nebenwirkungen, die sich während der Behandlungsbeginnphase (Zeitpunkt der ersten Dosisverabreichung der Studienmedikation bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis) entwickelten/verschlechterten oder schwerwiegend wurden. Schwerwiegende UE (SAE): Jedes unerwünschte medizinische Ereignis führte zu einem der folgenden Ergebnisse: Tod, lebensbedrohlich, erforderlicher anfänglicher/längerer stationärer Krankenhausaufenthalt, anhaltende/erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, angeborene Anomalie/Geburtsfehler oder als medizinisch bedeutsam angesehen Fall.
Von der ersten Dosisverabreichung (d. h. Tag 1) der Studienmedikation bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis (d. h. bis zu 57,5 ​​Wochen)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Explorative Pharmakodynamik: Assoziation von DNN-abgeleitetem Fibrose-Score mit Hautgenexpression
Zeitfenster: 52 Wochen
Messen Sie die Korrelation zwischen dem DNN-abgeleiteten Fibrose-Score und der Hautgenexpression bei dcSSc-Patienten, die Belumosudil 200 mg p.o. BID nach 52 Behandlungswochen erhielten.
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. März 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Mai 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACT17634
  • KD025-215 (Andere Kennung: Kadmon)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, eines leeren Fallberichtsformulars, eines statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, förderfähigen Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://vivli.org.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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