Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo Belumosudil u pacjentów z rozlanym twardziną układową skóry (dcSSC)

8 maja 2023 zaktualizowane przez: Kadmon, a Sanofi Company

Otwarte wieloośrodkowe badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania belumosudylu u pacjentów z rozlanym twardziną układową skóry (dcSSc)

Jest to otwarte, jednokohortowe, wieloośrodkowe badanie fazy 2 belumosudylu u pacjentów z rozlaną twardziną układową skóry (dcSSc). Szacuje się, że łącznie 12 do 15 pacjentów otrzyma belumosudil w dawce 200 mg podawanej doustnie (PO) dwa razy dziennie (BID) przez 52 tygodnie. Pierwsza analiza odbędzie się w 24 tygodniu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego wieloośrodkowego, jednokohortowego, wieloośrodkowego badania fazy 2 jest ocena skuteczności belumosudylu w dawce 200 mg dwa razy na dobę przy użyciu połączonego wskaźnika odpowiedzi w rozlanej skórnej twardzinie układowej (CRISS) po 24 tygodniach leczenia. Czas trwania badania wyniesie około 14 miesięcy (4 tygodnie na badania przesiewowe, 52 tygodnie na okres dawkowania i 4 tygodnie na obserwację)

Pacjenci, którzy podpisali formularz świadomej zgody (ICF) zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Niezależną Komisję Etyki (IRB/IEC) i spełnili wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia, zostaną zapisani. Łącznie od 12 do 15 osób w około 5 do 6 miejscach otrzyma belumosudil w dawce 200 mg w postaci tabletek doustnie dwa razy na dobę przez 52 tygodnie. Całkowity czas trwania badania wynosi około 14 miesięcy: 4-tygodniowy okres przesiewowy, 52-tygodniowy okres leczenia i 4-tygodniowa obserwacja.

Pierwszorzędowy punkt końcowy zostanie przeanalizowany przy użyciu danych z 24. tygodnia.

Skuteczność będzie oceniana przez cały 52-tygodniowy okres dawkowania przy użyciu:

  • Złożony wskaźnik odpowiedzi w twardzinie układowej (CRISS)
  • Zmodyfikowany wynik skórki Rodnana (mRSS)
  • Testy czynnościowe płuc (PFT)
  • Ogólna ocena lekarza
  • Globalna ocena pacjenta

Bezpieczeństwo będzie oceniane w trakcie badania i będzie obejmować:

  • Badania fizykalne (PE)
  • Pomiary funkcji życiowych
  • Pomiary masy
  • Pobieranie próbek krwi dla hematologii i chemii; analiza moczu
  • Elektrokardiogramy (EKG)
  • Oceny zdarzeń niepożądanych (AE).
  • Jednoczesna ocena leków
  • Testy ciążowe dla kobiet w wieku rozrodczym.

Powody przerwania leczenia z powodu toksyczności zostaną udokumentowane. Prowadzone będzie staranne monitorowanie wszystkich toksyczności. Dawkowanie można zmniejszyć o 1 poziom dawki. Jeśli dawka nie jest tolerowana, pacjent zostanie wycofany z badania. Jeśli nastąpi przerwa w dawkowaniu, po 14 dniach pacjent zostanie wycofany z badania.

Pacjenci otrzymają dzienniczek badanego leku, w którym będą zapisywane szczegółowe informacje dotyczące każdej dawki 200 mg belumosudylu. Pamiętniki będą wydawane/odbierane podczas każdej wizyty. Zgodność z dawkowaniem zostanie potwierdzona za pomocą dzienników pacjentów, które będą sprawdzane podczas każdej wizyty przez personel ośrodka w celu ustalenia, czy dawkowanie jest zgodne z instrukcjami zawartymi w protokole i obserwacji.

4-tygodniowa wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa odbędzie się 28 dni (± 3 dni) po ostatniej dawce badanego leku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California, Los Angeles Medical Center_Site number 104
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Yale University School of Medicine_Site number 140
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University_Site number 124
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center_Site number 086
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah_Site number 048
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Virginia Mason Medical Center_Site number 145

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥ 18 lat z rozpoznaniem dcSSc według American College of Rheumatology i European League Against Rheumatism z 2013 r.
  2. Czas trwania choroby (zdefiniowany jako odstęp czasu od pierwszego wystąpienia choroby innej niż choroba Raynauda) musi wynosić ≤ 6 lat
  3. Musi mieć mRSS ≥ 15, ale ≤ 40
  4. Musi mieć aktywną chorobę określoną przez głównego badacza w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym

  5. Odpowiednie funkcje narządów i szpiku kostnego oceniane w ciągu 28 dni przed włączeniem do badania w następujący sposób:

    1. Bezwzględna liczba neutrofili ≥ 1,5 × 10^9/l
    2. Liczba płytek krwi ≥ 100 × 10^9/l
    3. Bilirubina całkowita ≤ 1,0 × górna granica normy (GGN)
    4. Aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) oraz stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5 × GGN.

  6. Kobiety w wieku rozrodczym mają negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego. Kobiety w wieku rozrodczym definiuje się jako dojrzałe seksualnie kobiety bez wcześniejszej histerektomii lub które miały objawy miesiączki w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Jednak kobiety, które nie miały miesiączki przez 12 lub więcej miesięcy, są nadal uważane za zdolne do zajścia w ciążę, jeśli brak miesiączki jest prawdopodobnie spowodowany wcześniejszą chemioterapią, antyestrogenami lub zahamowaniem czynności jajników.

    1. Kobiety w wieku rozrodczym (tj. kobiety miesiączkujące) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu (dodatni wynik testu moczu należy potwierdzić testem surowicy) udokumentowany w ciągu 24 godzin przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
    2. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym włączone do badania muszą wyrazić zgodę na stosowanie dwóch form akceptowanych metod antykoncepcji w trakcie badania i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Skuteczna antykoncepcja obejmuje (i) wkładkę wewnątrzmaciczną plus 1 metodę barierową; (ii) na stałych dawkach antykoncepcji hormonalnej przez co najmniej 3 miesiące (np. doustna, iniekcyjna, implant, przezskórna) plus 1 metoda mechaniczna; lub (iii) 2 metody barierowe. Skutecznymi metodami barierowymi są prezerwatywy dla mężczyzn lub kobiet, diafragmy i środki plemnikobójcze (kremy lub żele zawierające substancję chemiczną zabijającą plemniki) lub partner po wazektomii.
  7. W przypadku pacjentów płci męskiej, którzy są aktywni seksualnie i są partnerami kobiet przed menopauzą: zgoda na stosowanie 2 form antykoncepcji zgodnie z kryterium nr 6b powyżej w okresie leczenia i przez co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  8. Osobom płci męskiej nie wolno oddawać nasienia przez 3 miesiące po ostatniej dawce badanego leku.
  9. Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent skorygował odstęp QT za pomocą wzoru Fridericii (QTcF) > 450 ms
  2. Ciągłe stosowanie lub obecne jednoczesne stosowanie leków, o których wiadomo, że mogą wydłużyć odstęp QTc
  3. Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią.
  4. Uczestniczył w innym badaniu z badanym lekiem w ciągu 28 dni od rozpoczęcia badania (w przypadku badań z udziałem leków biologicznych, w ciągu 3 okresów półtrwania leku biologicznego).
  5. Historia lub inne dowody ciężkiej choroby lub innych warunków, które w opinii badacza czynią badanego nieodpowiednim do badania.
  6. Przewlekła niewydolność serca z klasą II, III lub IV według New York Heart Association.
  7. Ostra lub przewlekła choroba wątroby (np. marskość)
  8. Pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa upośledzenia odporności (HIV).
  9. Aktywny wirus zapalenia wątroby typu C (HCV), wirus zapalenia wątroby typu B (HBV) lub dodatni wynik próby tuberkulinowej z pełnej krwi.
  10. Zdiagnozowano jakikolwiek nowotwór złośliwy w ciągu 3 lat od włączenia, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub całkowicie wyciętego raka płaskonabłonkowego skóry, wyciętego raka szyjki macicy in situ, wyciętego raka przewodowego piersi in situ lub raka prostaty niskiego ryzyka po wyleczalnej resekcji.
  11. Miał wcześniejszą ekspozycję na belumosudil lub znaną alergię/wrażliwość na belumosudil lub jakikolwiek inny inhibitor kinazy białkowej 2 związanej z Rho (ROCK2).
  12. Kryzys nerkowy twardziny w ciągu 4 miesięcy przed włączeniem do badania.
  13. FVC ≤ 50% Przewidywane.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Belumosudil
Uczestnicy otrzymywali belumosudil 200 mg tabletka doustnie, BID przez 52 tygodnie.
Lek: Belumosudil
10 uczestników z dcSSc otrzymywało belumosudil 200 mg PO BID przez 52 tygodnie
Inne nazwy:
  • KD025

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Łączny wskaźnik odpowiedzi w wyniku rozsianego twardziny układowej skóry (CRISS) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Komponenty CRISS obejmowały następujące domeny: zmodyfikowany wskaźnik skóry Rodnana (mRSS), przewidywany procent natężonej pojemności życiowej (FVC), ogólna ocena lekarza, ogólna ocena pacjenta oraz kwestionariusz oceny stanu zdrowia twardziny skóry i wskaźnik niepełnosprawności (SHAQ-DI). Algorytm określa przewidywane prawdopodobieństwo poprawy w stosunku do stanu wyjściowego, uwzględniając zmiany w mRSS, przewidywany procent FVC, globalne oceny lekarza i pacjenta oraz SHAQ-DI. Wynik jest zmienną ciągłą w zakresie od 0,0 do 1,0 (od 0 do 100%). Wyższy wynik wskazywał na większe prawdopodobieństwo poprawy. Uczestników nie uznaje się za ulepszonych, jeśli podczas badania wystąpi u nich nowy początek przełomu nerkowego, nowy początek lub pogorszenie zwłóknienia płuc, nowy początek tętniczego nadciśnienia płucnego, nowy początek niewydolności lewej komory. Wynik CRISS większy niż 60% jest uważany za minimalnie istotną różnicę.
Tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Łączny wskaźnik odpowiedzi w punktacji rozsianego twardziny układowej skóry (CRISS) w tygodniach 8, 16, 36 i 52
Ramy czasowe: Tydzień 8, 16, 36 i 52
Komponenty CRISS obejmowały następujące domeny: mRSS, przewidywany procent FVC, ogólna ocena lekarza, ogólna ocena pacjenta i SHAQ-DI. Algorytm określa przewidywane prawdopodobieństwo poprawy w stosunku do stanu wyjściowego, uwzględniając zmiany w mRSS, przewidywany procent FVC, globalne oceny lekarza i pacjenta oraz SHAQ-DI. Wynik jest zmienną ciągłą w zakresie od 0,0 do 1,0 (od 0 do 100%). Wyższy wynik wskazywał na większe prawdopodobieństwo poprawy. Uczestników nie uznaje się za ulepszonych, jeśli podczas badania wystąpi u nich nowy początek przełomu nerkowego, nowy początek lub pogorszenie zwłóknienia płuc, nowy początek tętniczego nadciśnienia płucnego, nowy początek niewydolności lewej komory. Wynik CRISS większy niż 60% jest uważany za minimalnie istotną różnicę.
Tydzień 8, 16, 36 i 52
Zmodyfikowana ocena skóry Rodnana (mRSS) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
MRSS jest akceptowaną kliniczną miarą grubości skóry. Badacz ocenił pogrubienie skóry za pomocą zmodyfikowanej skali Rodnan Skin Score poprzez proste badanie palpacyjne 17 różnych miejsc na skórze w palcach, dłoniach, przedramionach, ramionach, stopach, nogach i udach (obustronnie) oraz twarzy, klatce piersiowej i brzuchu (pojedynczo). ). Każde miejsce na skórze oceniono w skali od 0 do 3; gdzie 0 = normalna skóra, 1 = łagodna grubość, 2 = umiarkowana grubość, a 3 = bardzo gruba i niezdolna do uszczypnięcia. Indywidualne oceny skóry w 17 obszarach ciała zsumowano i zdefiniowano jako całkowity mRSS, który mieścił się w zakresie od 0 (brak zgrubienia) do 51 (poważne zgrubienie), gdzie wyższy wynik wskazywał na większe nasilenie zgrubienia skóry/najgorszy wynik.
Tydzień 24
Poziom natężonej pojemności życiowej (FVC) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
FVC była całkowitą ilością powietrza (w litrach) wydychaną z płuc podczas testu czynnościowego płuc, mierzonego spirometrem, który oceniał zmianę czynności płuc związaną ze stanem chorobowym podstawowej choroby śródmiąższowej płuc.
Tydzień 24
Ogólna ocena stanu zdrowia uczestnika przez lekarza za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Ogólna ocena lekarza (zgłoszona przez lekarza) określała ilościowo ogólny stan zdrowia uczestnika w ciągu ostatniego tygodnia na podstawie VAS, który wahał się od 0 (bardzo słaby) do 100 (doskonały). Wyższy wynik wskazywał na lepszy wynik.
Tydzień 24
Ogólna ocena ogólnego stanu zdrowia pacjenta za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Ogólna ocena pacjenta (zgłoszona przez uczestnika) określała ilościowo ogólny stan zdrowia uczestnika w ciągu ostatniego tygodnia na podstawie VAS, który wahał się od 0 (bardzo słaby) do 100 (doskonały). Wyższy wynik wskazywał na lepszy wynik.
Tydzień 24
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia twardziny skóry – wskaźnik niepełnosprawności (SHAQ-DI) Całkowity wynik w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
SHAQ-DI obejmował ocenę ogólnego wskaźnika niepełnosprawności w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia (HAD-DI) oraz 6 elementów VAS specyficznych dla twardziny w celu zbadania wpływu choroby uczestnika. Ogólna ocena HAD-DI obejmowała 8 domen dotyczących objawów związanych z twardziną, które przyczyniają się do niepełnosprawności. Jest miarą jakości życia. Dla każdego pytania poziom trudności oceniano od 0 do 3, gdzie 0=brak trudności, 1=pewna trudność, 2=duża trudność, 3=nie da się zrobić. Niektóre domeny w SHAQ to wizualne skale analogowe, które są najpierw mierzone, a następnie zmieniane na skalę 0-3. Całkowity wynik SHAQ-DI został obliczony jako suma wyników domen podzielona przez liczbę domen, na które udzielono odpowiedzi, i wahał się od 0 (brak trudności) do 3 (maksymalna trudność), gdzie wyższy wynik wskazywał na większą niepełnosprawność / gorszą funkcjonalność.
Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zmodyfikowanej skali grubości skóry Rodnana (mRSS) w tygodniach 8, 16, 36 i 52
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, 16, 36 i 52
MRSS jest akceptowaną kliniczną miarą grubości skóry. Badacz ocenił pogrubienie skóry za pomocą zmodyfikowanej skali Rodnan Skin Score poprzez proste badanie palpacyjne 17 różnych miejsc na skórze w palcach, dłoniach, przedramionach, ramionach, stopach, nogach i udach (obustronnie) oraz twarzy, klatce piersiowej i brzuchu (pojedynczo). ). Każde miejsce na skórze oceniono w skali od 0 do 3; gdzie 0 = normalna skóra, 1 = łagodna grubość, 2 = umiarkowana grubość, a 3 = bardzo gruba i niezdolna do uszczypnięcia. Indywidualne oceny skóry w 17 obszarach ciała zsumowano i zdefiniowano jako całkowity mRSS, który mieścił się w zakresie od 0 (brak zgrubienia) do 51 (poważne zgrubienie), gdzie wyższy wynik wskazywał na większe nasilenie zgrubienia skóry/najgorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, 16, 36 i 52
Zmiana poziomu natężonej pojemności życiowej (FVC) w stosunku do wartości początkowej w tygodniach 8, 16, 36 i 52
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, 16, 36 i 52
FVC była całkowitą ilością powietrza (w litrach) wydychaną z płuc podczas testu czynnościowego płuc, mierzonego spirometrem, który oceniał zmianę czynności płuc związaną ze stanem chorobowym podstawowej choroby śródmiąższowej płuc. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej została obliczona przez odjęcie wartości wyjściowej od określonych wartości w każdym zgłoszonym tygodniu (tydzień 8, 16, 36 i 52).
Wartość wyjściowa, tydzień 8, 16, 36 i 52
Zmiana od punktu początkowego w ogólnej ocenie lekarza (zgłoszonej przez lekarza) ilościowego ogólnego stanu zdrowia uczestnika za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS) w tygodniach 8, 16, 36 i 52
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, 16, 36 i 52
Ogólna ocena lekarza (zgłoszona przez lekarza) określała ilościowo ogólny stan zdrowia uczestnika w ciągu ostatniego tygodnia na podstawie VAS, który wahał się od 0 (bardzo słaby) do 100 (doskonały). Wyższy wynik wskazywał na lepszy wynik. Pozytywna zmiana w stosunku do stanu wyjściowego wskazywała na poprawę.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, 16, 36 i 52
Zmiana od punktu początkowego w ogólnej ocenie ogólnego stanu zdrowia pacjenta za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS) w tygodniach 8, 16, 36 i 52
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, 16, 36 i 52
Ogólna ocena pacjenta (zgłoszona przez uczestnika) określała ilościowo ogólny stan zdrowia uczestnika w ciągu ostatniego tygodnia na podstawie VAS, który wahał się od 0 (bardzo słaby) do 100 (doskonały). Wyższy wynik wskazywał na lepszy wynik. Pozytywna zmiana w stosunku do stanu wyjściowego wskazywała na poprawę.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, 16, 36 i 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia twardziny skóry – wskaźnik niepełnosprawności (SHAQ-DI) Całkowity wynik w tygodniach 8, 16, 36 i 52
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, 16, 36 i 52
SHAQ-DI VAS obejmował ogólną ocenę HAD-DI i 6 elementów VAS specyficznych dla twardziny w celu zbadania wpływu choroby uczestnika. Ogólna ocena HAD-DI obejmowała 8 domen dotyczących objawów związanych z twardziną, które przyczyniają się do niepełnosprawności. Jest miarą jakości życia. Każda kategoria aktywności składała się z 2 do 3 pozycji. Dla każdego pytania poziom trudności oceniano od 0 do 3, gdzie 0=brak trudności, 1=pewna trudność, 2=duża trudność, 3=nie da się zrobić. Niektóre domeny w SHAQ to wizualne skale analogowe, które są najpierw mierzone, a następnie zmieniane na skalę 0-3. Całkowity wynik SHAQ-DI został obliczony jako suma wyników domen podzielona przez liczbę domen, na które udzielono odpowiedzi, i wahał się od 0 (brak trudności) do 3 (maksymalna trudność), gdzie wyższy wynik wskazywał na większą niepełnosprawność / gorszą funkcjonalność.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, 16, 36 i 52
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Od podania pierwszej dawki (tj. dnia 1) badanego leku do 28 dni po ostatniej dawce (tj. do 57,5 ​​tygodnia)
Zdarzenie niepożądane (AE): każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany produkt leczniczy (IMP), bez względu na możliwość związku przyczynowego z leczeniem. TEAE: zdarzenia niepożądane, które rozwinęły się/pogorszyły lub stały się poważne w okresie rozpoczynającym leczenie (czas podania pierwszej dawki badanego leku do 28 dni po ostatniej dawce). Poważne zdarzenie niepożądane (SAE): każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które spowodowało jeden z następujących skutków: śmierć, zagrożenie życia, konieczność początkowej/przedłużonej hospitalizacji pacjenta, trwała/znacząca niepełnosprawność/niesprawność, wada wrodzona/wada wrodzona lub uznane za ważne z medycznego punktu widzenia wydarzenie.
Od podania pierwszej dawki (tj. dnia 1) badanego leku do 28 dni po ostatniej dawce (tj. do 57,5 ​​tygodnia)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eksploracyjna farmakodynamika: powiązanie wyniku zwłóknienia pochodzącego z DNN z ekspresją genów skóry
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmierzyć korelację między wskaźnikiem zwłóknienia uzyskanym na podstawie DNN a ekspresją genów skóry u pacjentów dcSSc otrzymujących belumosudil w dawce 200 mg PO BID po 52 tygodniach leczenia.
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 maja 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACT17634
  • KD025-215 (Inny identyfikator: Kadmon)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Belumosudil

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj