びまん性皮膚全身性硬化症の被験者におけるベルモスジルの有効性と安全性 (dcSSC)

包含基準:

1. -2013年米国リウマチ学会および欧州リウマチ学会によるdcSScと診断された18歳以上の男性および女性被験者
2. -病気の期間（最初の非レイノー病の症状からの間隔として定義）が6年以下でなければなりません
3. -mRSSが15以上40以下でなければなりません
4. -スクリーニング前の6か月以内に主任研究者によって決定された活動性疾患を持っている必要があります

5. -次のように、登録前の28日間に評価された適切な臓器および骨髄機能：

   1. 絶対好中球数≧1.5×10^9/L
   2. 血小板数≧100×10^9/L
   3. 総ビリルビン≤1.0×正常上限（ULN）
   4. -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、および血清クレアチニン≤1.5×ULN。

6. 出産の可能性のある女性被験者は、スクリーニングで妊娠検査が陰性です。 出産の可能性のある女性は、以前に子宮摘出術を受けていない性的に成熟した女性、または過去 12 か月間に月経の証拠があった女性として定義されます。 ただし、無月経が 12 か月以上続いている女性でも、無月経が以前の化学療法、抗エストロゲン剤、または卵巣抑制による可能性がある場合、出産の可能性があると見なされます。

   1. 妊娠の可能性のある女性（すなわち、月経中の女性）は、試験薬の初回投与前の24時間以内に記録された尿妊娠検査が陰性でなければなりません（陽性の尿検査は血清検査によって確認されます）。
   2. 研究に登録された出産の可能性のある性的に活発な女性は、研究期間中および研究薬の最後の投与から3か月間、2つの形態の避妊方法を使用することに同意する必要があります。 効果的な避妊には、(i) 子宮内避妊器具と 1 つのバリア法が含まれます。 (ii) 少なくとも 3 か月間の安定した用量のホルモン避妊薬 (例: 経口、注射、インプラント、経皮) と 1 つのバリア法。または (iii) 2 つのバリア方式。 効果的なバリア方法は、男性または女性のコンドーム、横隔膜、および殺精子剤 (精子を殺す化学物質を含むクリームまたはジェル)、または精管切除されたパートナーです。
7. 性的に活発で閉経前の女性のパートナーである男性患者の場合：治療期間中および治験薬の最終投与後少なくとも3か月間、上記の基準番号6bのように2つの避妊法を使用することに同意する。
8. 男性被験者は、治験薬の最終投与後3か月間は精子を提供してはなりません。
9. -研究固有の手順を実行する前に、書面によるインフォームドコンセントを提供できる。

除外基準:

1. 被験者は、フリデリシアの式を使用してQT間隔を修正しました（QTcF）> 450ミリ秒
2. -QTc延長の可能性があることが知られている併用薬の継続的な使用または現在の使用
3. -妊娠中または授乳中の女性被験者。
4. -研究登録から28日以内に治験薬を使用して別の研究に参加しました（生物製剤を含む研究の場合、生物製剤の3半減期以内）。
5. -重篤な病気の病歴またはその他の証拠、または治験責任医師の意見では、被験者を研究に不適切にするその他の状態。
6. -ニューヨーク心臓協会のクラスII、III、またはIVの慢性心不全。
7. 急性または慢性肝疾患（肝硬変など）
8. 陽性のヒト免疫不全ウイルス（HIV）検査。
9. -アクティブなC型肝炎ウイルス（HCV）、B型肝炎ウイルス（HBV）、または陽性の全血ツベルクリン検査。
10. -登録から3年以内に悪性腫瘍と診断された、皮膚の基底細胞または完全に切除された扁平上皮癌を除く、 in situ 子宮頸部悪性腫瘍の切除、 in situ 乳管癌の切除、または根治的切除後の低リスク前立腺癌。
11. -ベルモスジルへの以前の暴露、またはベルモスジルに対する既知のアレルギー/感受性、またはその他のRho関連プロテインキナーゼ-2（ROCK2）阻害剤。
12. -登録前4か月以内の強皮症腎クリーゼ。
13. FVC ≤ 50% 予測。