ALZ-801:n biomarkkerivaikutukset APOE4-kantajissa, joilla on varhainen Alzheimerin tauti
keskiviikko 17. joulukuuta 2025 päivittänyt: Alzheon Inc.
Vaihe 2, yksihaarainen tutkimus ALZ-801:n biomarkkerivaikutuksista potilailla, joilla on varhainen Alzheimerin tauti ja jotka ovat apolipoproteiini E -geenin ε4-muunnelman kantajia (APOE4/4 tai APOE3/4)
Tutkimuksessa tutkitaan suun kautta otettavan ALZ-801:n vaikutuksia varhaista AD-potilailla, joilla on APOE4/4- tai APOE3/4-genotyyppi, AD-ydinpatologian biomarkkereihin.
Tämän tutkimuksen tavoitteisiin kuuluu ALZ-801:n tehon ja turvallisuuden/siedettävyyden määrittäminen.
Lisäksi tutkimuksessa arvioidaan pidennettyä PK-profiilia 8 tunnin aikana 16 koehenkilöllä 65 viikon hoidon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
LTE-vuoden 1 ja 2 -tutkimus selvittää suun kautta annetun ALZ-801:n vaikutuksia varhaisen AD:n sairastavilla henkilöillä, joilla on APOE4/4- tai APOE3/4-genotyyppi, AD:n keskeisen patologian biomarkkereihin. LTE-tutkimuksen tavoitteena on jatkaa ALZ-801:n tehon ja turvallisuuden/siedettävyyden pitkittäisarviointia yhteensä 4 vuoden ajan (2 vuoden perustutkimus plus 2 vuotta LTE:tä).
Perustutkimus: ALZ-801 265 mg kahdesti päivässä (BID) perustutkimuksessa, viikot 0-104
LTE vuosi 1: ALZ-801 265 mg BID perustutkimuksessa ja pitkäaikaistutkimuksessa (LTE, viikot 104-208)
LTE vuosi 2: ALZ-801 265 mg BID perustutkimuksessa ja LTE-vuodessa 1 (viikot 104-156) sekä LTE-vuodessa 2 (viikot 156-208)
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
84
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
's-Hertogenbosch, Alankomaat
- Brain Research Center
-
Amsterdam, Alankomaat
- Brain Research Center
-
Zwolle, Alankomaat
- Brain Research Center
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki
- St. Anne's University Hospital
-
Prague, Tšekki
- Motol University Hospital
-
Rychnov nad Kněžnou, Tšekki
- Vestra Clinics
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
50 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Ikä 50-80 vuotta mukaan lukien.
- Varhainen Alzheimerin tauti (AD): diagnoosi todennäköisestä AD-dementiasta tai AD:sta johtuvasta lievästä kognitiivisesta vajaatoiminnasta (MCI) National Institute on Aging-Alzheimer's Associationin (NIA-AA) työryhmän kriteerien mukaisesti [Albert et al, 2011; McKhann et ai, 2011].
- Yksi seuraavista apolipoproteiini E (APOE) genotyypeistä - joko APOE4/4 (homotsygoottinen) tai APOE3/4 (heterotsygoottinen).
- MMSE-pisteet 22-30 mukaan lukien; Kliinisen dementian luokitus (CDR) – maailmanlaajuinen pistemäärä 0,5 tai 1,0 ja CDR-muistilaatikon pistemäärä ≥ 0,5.
- Dokumentoitu AD-diagnoosin vahvistus joko positiivisella amyloidipositroniemissiotomografialla (PET) tai positiivisella CSF AD-allekirjoituksella. Koehenkilöillä, joilla ei ole dokumentoitua positiivista AD-biomarkkerin statusta, on oltava positiivinen CSF-biomarkkeritulos seulonnassa annetusta näytteestä.
- Asetyylikoliiniesteraasin vakaat annokset ovat sallittuja tutkimuksen ajan.
Poissulkemiskriteerit
- Aivojen MRI seulonnassa, mikä osoittaa merkittävää poikkeavuutta
- Muun neurodegeneratiivisen häiriön kuin AD:n diagnoosi
- Nykyinen vakava masennushäiriö (MDD)
- Samanaikainen hoito memantiinilla.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aktiivinen hoito
ALZ-801 265 mg tabletit kerran päivässä kahden viikon ajan ja sen jälkeen kahdesti päivässä
|
ALZ-801 265 mg kahdesti päivässä (BID)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon ilmaantuvuus, luonne ja vakavuus Emergent Adverse Event (TEAE)
Aikaikkuna: Viikko 108
|
Turvallisuus ja siedettävyys mitattuna hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE), vakavan TEAE:n ja vieroitusoireiden esiintyvyyden, luonteen ja vakavuuden perusteella.
|
Viikko 108
|
|
Core AD -patologian plasmabiomarkkeri
Aikaikkuna: Viikko 104
|
Prosenttimuutos lähtötasosta p-tau181:ssä
|
Viikko 104
|
|
Volumetrinen magneettikuvantaminen (vMRI) biomarkkeri - Hippokampuksen tilavuus
Aikaikkuna: Viikot 104
|
Perusarvon muutos hippokampuksen tilavuudessa mitattuna mm³:ssa
|
Viikot 104
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AD:n ja neurodegeneraation plasmakemikaalimerkit
Aikaikkuna: Viikot 104
|
Prosentuaaliset muutokset lähtöarvosta: Aβ-40, Aβ-42, p-tau217 ja plasman gliaalifilamenttivälitteinen happoproteiini (GFAP), NfL
|
Viikot 104
|
|
vMRI Biomarkkeri - Aivokammioiden tilavuus ja aivokuoren paksuus
Aikaikkuna: Viikot 104, 156 ja 208
|
Muutos alkuperäisestä paksuudesta kortikaalisessa paksuudessa mitattuna mm³:ssa
|
Viikot 104, 156 ja 208
|
|
Lisäaineenvaihdunnan ja neurodegeneraation AD-patologian CSF-biomarkkerit
Aikaikkuna: Viikot 104
|
Perusarvosta laskettuja prosentuaalisia muutoksia: p-tau217, Aβ-40, Aβ-42, NfL, t-tau, sTREM2, YKL-40 ja neurograniini
|
Viikot 104
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys, luonne ja vakavuus
Aikaikkuna: Viikko 160 ja viikko 212
|
Turvallisuus ja siedettävyys mitattuna hoidon aikana ilmaantuvien haittatapahtumien (TEAE), vakavien TEAE-tapahtumien ja TEAE-tapahtumien, jotka johtavat hoidon keskeyttämiseen, esiintyvyyden, luonteen ja vakavuuden perusteella.
|
Viikko 160 ja viikko 212
|
|
Volumetrinen magneettikuvaus (vMRI) biomarkkeri - Hippokampuksen tilavuus
Aikaikkuna: Viikko 156 ja viikko 208
|
Muutos perustason hippokampuksen tilavuudesta mitattuna mm3:na
|
Viikko 156 ja viikko 208
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kognitiivinen arviointi - Rey Auditory Verbal Learning Test (RAVLT)
Aikaikkuna: Viikot 104, viikko 156 ja viikko 208
|
Muutos RAVLT-pisteistä lähtöarvosta
|
Viikot 104, viikko 156 ja viikko 208
|
|
Kognitiivinen arviointi - Numerosymbolikorvauskoe (DSST)
Aikaikkuna: Viikot 104, Viikko 156 ja Viikko 208
|
Muutos perusarvosta DSST-pisteissä
|
Viikot 104, Viikko 156 ja Viikko 208
|
|
Toiminnallinen arviointi - Amsterdamin instrumentaaliset päivittäiset toiminnot (A-IADL)
Aikaikkuna: Viikot 104, viikko 156 ja viikko 208
|
Muutos A-IADL-pisteistä lähtöarvosta
|
Viikot 104, viikko 156 ja viikko 208
|
|
Kognitiivinen arviointi - Mini Mental State Examination (MMSE)
Aikaikkuna: Viikot 104, viikko 156 ja viikko 208
|
Muutos lähtöarvosta MMSE-pisteissä
|
Viikot 104, viikko 156 ja viikko 208
|
|
Global Assessment - Clinical Dementia Rating - Sum of Boxes (CDR-SB)
Aikaikkuna: Viikot 104, Viikko 156 ja Viikko 208
|
Muutos CDR-SB-pisteistä lähtöarvoon verrattuna
|
Viikot 104, Viikko 156 ja Viikko 208
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: John Hey, PhD, Alzheon Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Hey JA, Yu JY, Abushakra S, Schaefer JF, Power A, Kesslak P, Paul J, Tolar M. Clinical Pharmacokinetics of Oral ALZ-801/Valiltramiprosate in a 2-Year Phase 2 Trial of APOE4 Carriers with Early Alzheimer's Disease. Clin Pharmacokinet. 2025 Mar;64(3):407-424. doi: 10.1007/s40262-025-01482-8. Epub 2025 Feb 5.
- Hey JA, Yu JY, Abushakra S, Schaefer JF, Power A, Kesslak P, Tolar M. Analysis of Cerebrospinal Fluid, Plasma beta-Amyloid Biomarkers, and Cognition from a 2-Year Phase 2 Trial Evaluating Oral ALZ-801/Valiltramiprosate in APOE4 Carriers with Early Alzheimer's Disease Using Quantitative Systems Pharmacology Model. Drugs. 2024 Jul;84(7):825-839. doi: 10.1007/s40265-024-02068-7. Epub 2024 Jun 20.
- Hey JA, Abushakra S, Blennow K, Reiman EM, Hort J, Prins ND, Sheardova K, Kesslak P, Shen L, Zhu X, Albayrak A, Paul J, Schaefer JF, Power A, Tolar M. Effects of Oral ALZ-801/Valiltramiprosate on Plasma Biomarkers, Brain Hippocampal Volume, and Cognition: Results of 2-Year Single-Arm, Open-Label, Phase 2 Trial in APOE4 Carriers with Early Alzheimer's Disease. Drugs. 2024 Jul;84(7):811-823. doi: 10.1007/s40265-024-02067-8. Epub 2024 Jun 20.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 30. syyskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. kesäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 16. heinäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 28. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 31. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 5. tammikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 18. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALZ-801-201ADBM
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .