Efeitos do biomarcador de ALZ-801 em portadores de APOE4 com doença de Alzheimer precoce
17 de dezembro de 2025 atualizado por: Alzheon Inc.
Um estudo de braço único de Fase 2 dos efeitos do biomarcador de ALZ-801 em indivíduos com doença de Alzheimer precoce que são portadores da variante ε4 do gene da apolipoproteína E (APOE4/4 ou APOE3/4)
O estudo investigará os efeitos do ALZ-801 oral, em indivíduos com DA inicial que têm o genótipo APOE4/4 ou APOE3/4, nos biomarcadores da patologia central da DA.
Os objetivos deste estudo incluem a determinação da eficácia e segurança/tolerabilidade do ALZ-801.
Além disso, o estudo avaliará o perfil farmacocinético estendido por 8 horas em 16 indivíduos após 65 semanas de tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo LTE ano 1 & 2 investigará os efeitos do ALZ-801 oral, em indivíduos com DA precoce que tenham o genótipo APOE4/4 ou APOE3/4, nos biomarcadores da patologia central da DA. Os objetivos do estudo LTE são continuar a avaliação longitudinal da eficácia e segurança/tolerabilidade do ALZ-801 durante um período total de 4 anos (2 anos do estudo central mais 2 anos de LTE).
Estudo central: ALZ-801 265 mg duas vezes por dia (BID) no Estudo Central, Semanas 0-104
LTE ano 1: ALZ-801 265 mg BID no Estudo Central e na Extensão de Longo Prazo (LTE, Semanas 104-208)
LTE ano 2: ALZ-801 265 mg BID no Estudo Central e LTE Ano 1 (Semanas 104-156), e LTE Ano 2 (Semanas 156-208)
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
84
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
50 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão
- Idade entre 50 e 80 anos, inclusive.
- Doença de Alzheimer (DA) precoce: um diagnóstico de Demência da DA Provável ou Comprometimento Cognitivo Leve (MCI) devido à DA de acordo com os Critérios do Grupo de Trabalho da Associação do Instituto Nacional de Envelhecimento-Alzheimer (NIA-AA) [Albert et al, 2011; McKhann et al, 2011].
- Um dos seguintes genótipos de apolipoproteína E (APOE) - APOE4/4 (homozigoto) ou APOE3/4 (heterozigoto).
- pontuação MMSE 22 a 30 inclusive; Classificação de Demência Clínica (CDR) - Pontuação Global de 0,5 ou 1,0 e Pontuação da Caixa de Memória CDR de ≥ 0,5.
- Confirmação documentada do diagnóstico de DA por tomografia de emissão de pósitrons amilóide positiva (PET) ou assinatura positiva de DA no LCR. Indivíduos sem status de biomarcador AD positivo documentado devem ter um resultado positivo de biomarcador de CSF de uma amostra fornecida na triagem.
- São permitidas doses estáveis de acetilcolinesterase durante o estudo.
Critério de exclusão
- Ressonância magnética cerebral na triagem indicativa de anormalidade significativa
- Diagnóstico de doença neurodegenerativa diferente da DA
- Diagnóstico atual de Transtorno Depressivo Maior (TDM)
- Tratamento concomitante com memantina.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tratamento ativo
ALZ-801 265 mg comprimidos uma vez ao dia por duas semanas e duas vezes ao dia depois disso
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ALZ-801 265 mg duas vezes ao dia (BID)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência, natureza e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE)
Prazo: Semana 108
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Segurança e tolerabilidade medida pela incidência, natureza e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE), TEAE grave e TEAE levando à retirada.
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Semana 108
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Biomarcador plasmático da patologia central da DA
Prazo: Semana 104
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Alteração percentual da linha de base em p-tau181
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Semana 104
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Biomarcador de Ressonância Magnética Volumétrica (vMRI) - Volume do Hipocampo
Prazo: Semanas 104
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Alteração em relação à linha de base no volume hipocampal medido em mm³
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Semanas 104
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Biomarcadores Plasmáticos de DA e Neurodegeneração
Prazo: Semanas 104
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Alterações percentuais em relação à linha de base em: Aβ-40, Aβ-42, p-tau217 e proteína glial fibrilar ácida (GFAP) plasmática, NfL
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Semanas 104
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Biomarcador vMRI - Volume Ventricular e Espessura Cortical
Prazo: Semanas 104, 156 e 208
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Alteração em relação ao valor basal na espessura cortical medida em mm³
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Semanas 104, 156 e 208
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Marcadores Adicionais de LCR para Patologia da DA e Neurodegeneração
Prazo: Semanas 104
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Alterações percentuais em relação à linha de base para: p-tau217, Aβ-40, Aβ-42, NfL, t-tau, sTREM2, YKL-40 e neurogranina
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Semanas 104
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Incidência, Natureza e Gravidade de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAE)
Prazo: Semana 160 e semana 212
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Segurança e tolerabilidade medidas pela incidência, natureza e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE), TEAE graves e TEAE que levam à descontinuação.
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Semana 160 e semana 212
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Biomarcador de Ressonância Magnética Volumétrica (vMRI) - Volume Hipocampal
Prazo: Semana 156 e semana 208
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Alteração em relação ao valor basal no volume do hipocampo medido em mm³
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Semana 156 e semana 208
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação cognitiva - Teste de Aprendizagem Verbal Auditiva de Rey (RAVLT)
Prazo: Semanas 104, semana 156 e semana 208
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Alteração em relação à linha de base na pontuação RAVLT
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Semanas 104, semana 156 e semana 208
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Avaliação Cognitiva - Teste de Substituição de Símbolos por Dígitos (DSST)
Prazo: Semanas 104, Semana 156 e Semana 208
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Alteração em relação ao valor basal na pontuação DSST
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Semanas 104, Semana 156 e Semana 208
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Avaliação Funcional - Atividades Instrumentais de Vida Diária de Amesterdão (A-IADL)
Prazo: Semanas 104, Semana 156 e Semana 208
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Alteração em relação ao basal na pontuação A-IADL
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Semanas 104, Semana 156 e Semana 208
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Avaliação Cognitiva - Exame do Estado Mental Mini (MMSE)
Prazo: Semanas 104, Semana 156 e Semana 208
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Alteração em relação ao valor basal no escore MMSE
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Semanas 104, Semana 156 e Semana 208
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Avaliação Global - Classificação Clínica da Demência - Soma das Caixas (CDR-SB)
Prazo: Semana 104, Semana 156 e Semana 208
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Alteração em relação ao valor basal na pontuação CDR-SB
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Semana 104, Semana 156 e Semana 208
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: John Hey, PhD, Alzheon Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Hey JA, Yu JY, Abushakra S, Schaefer JF, Power A, Kesslak P, Paul J, Tolar M. Clinical Pharmacokinetics of Oral ALZ-801/Valiltramiprosate in a 2-Year Phase 2 Trial of APOE4 Carriers with Early Alzheimer's Disease. Clin Pharmacokinet. 2025 Mar;64(3):407-424. doi: 10.1007/s40262-025-01482-8. Epub 2025 Feb 5.
- Hey JA, Yu JY, Abushakra S, Schaefer JF, Power A, Kesslak P, Tolar M. Analysis of Cerebrospinal Fluid, Plasma beta-Amyloid Biomarkers, and Cognition from a 2-Year Phase 2 Trial Evaluating Oral ALZ-801/Valiltramiprosate in APOE4 Carriers with Early Alzheimer's Disease Using Quantitative Systems Pharmacology Model. Drugs. 2024 Jul;84(7):825-839. doi: 10.1007/s40265-024-02068-7. Epub 2024 Jun 20.
- Hey JA, Abushakra S, Blennow K, Reiman EM, Hort J, Prins ND, Sheardova K, Kesslak P, Shen L, Zhu X, Albayrak A, Paul J, Schaefer JF, Power A, Tolar M. Effects of Oral ALZ-801/Valiltramiprosate on Plasma Biomarkers, Brain Hippocampal Volume, and Cognition: Results of 2-Year Single-Arm, Open-Label, Phase 2 Trial in APOE4 Carriers with Early Alzheimer's Disease. Drugs. 2024 Jul;84(7):811-823. doi: 10.1007/s40265-024-02067-8. Epub 2024 Jun 20.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de setembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
20 de junho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
16 de julho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
5 de janeiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
18 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALZ-801-201ADBM
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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