Biomarkøreffekter av ALZ-801 i APOE4-bærere med tidlig Alzheimers sykdom
17. desember 2025 oppdatert av: Alzheon Inc.
En fase 2, enkeltarmsstudie av biomarkøreffektene av ALZ-801 hos personer med tidlig Alzheimers sykdom som er bærere av ε4-varianten av Apolipoprotein E-genet (APOE4/4 eller APOE3/4)
Studien vil undersøke effekten av oral ALZ-801, hos personer med tidlig AD som har APOE4/4- eller APOE3/4-genotypen, på biomarkørene for kjerne-AD-patologi.
Målene for denne studien inkluderer å bestemme effektiviteten og sikkerheten/toleransen til ALZ-801.
I tillegg vil studien evaluere den utvidede PK-profilen over 8 timer hos 16 forsøkspersoner etter 65 ukers behandling.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
LTE-året 1 & 2-studien vil undersøke effektene av oral ALZ-801, hos personer med tidlig AD som har APOE4/4- eller APOE3/4-genotypen, på biomarkørene for kjerne AD-patologi.
Målene med LTE-studien er å fortsette den longitudinelle vurderingen av effektiviteten og sikkerheten/toleransen til ALZ-801 over en total periode på 4 år (2-årig kjernestudie pluss 2 år med LTE).
Kjernestudie: ALZ-801 265 mg to ganger daglig (BID) i kjernestudien, uke 0-104
LTE år 1: ALZ-801 265 mg BID i kjernestudien og den langsiktige utvidelsen (LTE, uke 104-208)
LTE år 2: ALZ-801 265 mg BID i kjernestudien og LTE år 1 (uke 104-156), og LTE år 2 (uke 156-208)
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
84
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
50 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Alder mellom 50 og 80 år, inkludert.
- Tidlig Alzheimers sykdom (AD): en diagnose av sannsynlig AD Demens eller Mild Cognitive Impairment (MCI) på grunn av AD i samsvar med National Institute on Aging-Alzheimer's Association (NIA-AA) arbeidsgruppekriterier [Albert et al, 2011; McKhann et al, 2011].
- En av følgende apolipoprotein E (APOE) genotyper - enten APOE4/4 (homozygot) eller APOE3/4 (heterozygot).
- MMSE-score 22 til 30 inklusive; Clinical Dementia Rating (CDR) – Global score på 0,5 eller 1,0, og CDR Memory Box-score på ≥ 0,5.
- Dokumentert bekreftelse av AD-diagnose ved enten positiv amyloid positronemisjonstomografi (PET) eller positiv CSF AD-signatur. Forsøkspersoner uten dokumentert positiv AD-biomarkørstatus må ha et positivt CSF-biomarkørresultat fra en prøve gitt ved screening.
- Stabile doser av acetylkolinesterase i løpet av studien er tillatt.
Eksklusjonskriterier
- Hjerne MR ved screening som indikerer betydelig abnormitet
- Diagnose av andre nevrodegenerative lidelser enn AD
- Nåværende diagnose av alvorlig depressiv lidelse (MDD)
- Samtidig behandling med memantin.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Aktiv behandling
ALZ-801 265 mg tabletter én gang daglig i to uker og to ganger daglig deretter
|
ALZ-801 265 mg to ganger daglig (BID)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst, art og alvorlighetsgrad av behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsramme: Uke 108
|
Sikkerhet og tolerabilitet målt ved forekomst, art og alvorlighetsgrad av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE), alvorlig TEAE og TEAE som fører til abstinens.
|
Uke 108
|
|
Plasma biomarkør for Core AD-patologi
Tidsramme: Uke 104
|
Prosentvis endring fra baseline i p-tau181
|
Uke 104
|
|
Volumetrisk Magnetisk Resonansavbildning (vMRI) Biomarker - Hippocampusvolum
Tidsramme: Uke 104
|
Endring fra baseline i hippocampusvolum målt i mm3
|
Uke 104
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasma biomarkører for AD og nevrodegenerasjon
Tidsramme: Uke 104
|
Prosentvise endringer fra baseline i: Aβ-40, Aβ-42, p-tau217 og plasma glial fibrillary acidic protein (GFAP), NfL
|
Uke 104
|
|
vMRI Biomarker - Ventrikkelvolum og kortikalt tykkelse
Tidsramme: Uke 104, 156 og 208
|
Endring fra utgangspunkt i kortikalt tykkelse målt i mm³
|
Uke 104, 156 og 208
|
|
Ytterligere CSF-biomarkører for AD-patologi og nevrodegenerasjon
Tidsramme: Uke 104
|
Prosentvis endring fra baseline for: p-tau217, Aβ-40, Aβ-42, NfL, t-tau, sTREM2, YKL-40 og neurogranin
|
Uke 104
|
|
Forekomst, art og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Uke 160 og uke 212
|
Sikkerhet og tolerabilitet målt ved forekomst, art og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE), alvorlige TEAE og TEAE som fører til uttrekning.
|
Uke 160 og uke 212
|
|
Volumetrisk Magnetisk Resonansavbildning (vMRI) Biomarker - Hippocampusvolum
Tidsramme: Uke 156 og uke 208
|
Endring fra utgangspunkt i hippocampusvolum målt i mm³
|
Uke 156 og uke 208
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kognitiv vurdering - Rey Auditory Verbal Learning Test (RAVLT)
Tidsramme: Uke 104, uke 156 og uke 208
|
Endring fra utgangspunkt i RAVLT-resultat
|
Uke 104, uke 156 og uke 208
|
|
Kognitiv vurdering - Digit Symbol Substitusjonstest (DSST)
Tidsramme: Uke 104, uke 156 og uke 208
|
Endring fra utgangspunkt i DSST-poengsum
|
Uke 104, uke 156 og uke 208
|
|
Funksjonell vurdering - Amsterdam Instrumental Activities of Daily Living (A-IADL)
Tidsramme: Uke 104, Uke 156 og Uke 208
|
Endring fra utgangspunkt i A-IADL-skår
|
Uke 104, Uke 156 og Uke 208
|
|
Kognitiv vurdering - Mini Mental State Examination (MMSE)
Tidsramme: Uke 104, Uke 156 og Uke 208
|
Endring fra baseline i MMSE-skår
|
Uke 104, Uke 156 og Uke 208
|
|
Global Assessment - Clinical Dementia Rating - Sum of Boxes (CDR-SB)
Tidsramme: Uke 104, uke 156 og uke 208
|
Endring fra utgangspunkt i CDR-SB-skåre
|
Uke 104, uke 156 og uke 208
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: John Hey, PhD, Alzheon Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Hey JA, Yu JY, Abushakra S, Schaefer JF, Power A, Kesslak P, Paul J, Tolar M. Clinical Pharmacokinetics of Oral ALZ-801/Valiltramiprosate in a 2-Year Phase 2 Trial of APOE4 Carriers with Early Alzheimer's Disease. Clin Pharmacokinet. 2025 Mar;64(3):407-424. doi: 10.1007/s40262-025-01482-8. Epub 2025 Feb 5.
- Hey JA, Yu JY, Abushakra S, Schaefer JF, Power A, Kesslak P, Tolar M. Analysis of Cerebrospinal Fluid, Plasma beta-Amyloid Biomarkers, and Cognition from a 2-Year Phase 2 Trial Evaluating Oral ALZ-801/Valiltramiprosate in APOE4 Carriers with Early Alzheimer's Disease Using Quantitative Systems Pharmacology Model. Drugs. 2024 Jul;84(7):825-839. doi: 10.1007/s40265-024-02068-7. Epub 2024 Jun 20.
- Hey JA, Abushakra S, Blennow K, Reiman EM, Hort J, Prins ND, Sheardova K, Kesslak P, Shen L, Zhu X, Albayrak A, Paul J, Schaefer JF, Power A, Tolar M. Effects of Oral ALZ-801/Valiltramiprosate on Plasma Biomarkers, Brain Hippocampal Volume, and Cognition: Results of 2-Year Single-Arm, Open-Label, Phase 2 Trial in APOE4 Carriers with Early Alzheimer's Disease. Drugs. 2024 Jul;84(7):811-823. doi: 10.1007/s40265-024-02067-8. Epub 2024 Jun 20.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. september 2020
Primær fullføring (Faktiske)
20. juni 2023
Studiet fullført (Faktiske)
16. juli 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. desember 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. desember 2020
Først lagt ut (Faktiske)
5. januar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
18. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALZ-801-201ADBM
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .