Biomarköreffekter av ALZ-801 i APOE4-bärare med tidig Alzheimers sjukdom
17 december 2025 uppdaterad av: Alzheon Inc.
En enarmad fas 2-studie av biomarköreffekterna av ALZ-801 hos patienter med tidig Alzheimers sjukdom som är bärare av ε4-varianten av Apolipoprotein E-genen (APOE4/4 eller APOE3/4)
Studien kommer att undersöka effekterna av oral ALZ-801, hos patienter med tidig AD som har genotypen APOE4/4 eller APOE3/4, på biomarkörerna för kärn-AD-patologi.
Syftet med denna studie inkluderar att fastställa effektiviteten och säkerheten/tolerabiliteten för ALZ-801.
Dessutom kommer studien att utvärdera den utökade PK-profilen under 8 timmar hos 16 försökspersoner efter 65 veckors behandling.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
LTE-året 1 & 2-studien kommer att undersöka effekterna av oral ALZ-801, hos personer med tidig AD som har genotypen APOE4/4 eller APOE3/4, på biomarkörerna för kärn AD-patologi. Målen med LTE-studien är att fortsätta den longitudinella bedömningen av effektiviteten och säkerheten/tolerabiliteten hos ALZ-801 under en total period på 4 år (2-årig kärnstudie plus 2 års LTE).
Kärnstudie: ALZ-801 265 mg två gånger dagligen (BID) i kärnstudien, vecka 0-104
LTE år 1: ALZ-801 265 mg BID i kärnstudien och långtidsförlängningen (LTE, vecka 104-208)
LTE år 2: ALZ-801 265 mg BID i kärnstudien och LTE år 1 (vecka 104-156), och LTE år 2 (vecka 156-208)
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
84
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
's-Hertogenbosch, Nederländerna
- Brain Research Center
-
Amsterdam, Nederländerna
- Brain Research Center
-
Zwolle, Nederländerna
- Brain Research Center
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien
- St. Anne's University Hospital
-
Prague, Tjeckien
- Motol University Hospital
-
Rychnov nad Kněžnou, Tjeckien
- Vestra Clinics
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
50 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier
- Ålder mellan 50 och 80 år, inklusive.
- Tidig Alzheimers sjukdom (AD): en diagnos av sannolik AD Demens eller Mild Cognitive Impairment (MCI) på grund av AD i enlighet med National Institute on Aging-Alzheimers Association (NIA-AA) Working Group Criteria [Albert et al, 2011; McKhann et al, 2011].
- En av följande apolipoprotein E (APOE) genotyper - antingen APOE4/4 (homozygot) eller APOE3/4 (heterozygot).
- MMSE poäng 22 till 30 inklusive; Clinical Dementia Rating (CDR)-Global Poäng på 0,5 eller 1,0 och CDR Memory Box Poäng på ≥ 0,5.
- Dokumenterad bekräftelse av AD-diagnos genom antingen positiv amyloid positronemissionstomografi (PET) eller positiv CSF AD-signatur. Försökspersoner utan dokumenterad positiv AD-biomarkörstatus måste ha ett positivt CSF-biomarkörresultat från ett prov som tillhandahållits vid screening.
- Stabila doser av acetylkolinesteras under hela studien är tillåtna.
Exklusions kriterier
- Hjärn-MR vid screening som tyder på betydande abnormitet
- Diagnos av annan neurodegenerativ störning än AD
- Nuvarande diagnos av allvarlig depressiv sjukdom (MDD)
- Samtidig behandling med memantin.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Aktiv behandling
ALZ-801 265 mg tabletter en gång dagligen i två veckor och två gånger dagligen därefter
|
ALZ-801 265 mg två gånger dagligen (BID)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidens, karaktär och svårighetsgrad av behandlingen Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: Vecka 108
|
Säkerhet och tolerabilitet mätt som incidens, karaktär och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), allvarliga TEAE och TEAE som leder till utsättning.
|
Vecka 108
|
|
Plasmabiomarkör för Core AD-patologi
Tidsram: Vecka 104
|
Procentuell förändring från baslinjen i p-tau181
|
Vecka 104
|
|
Volumetrisk Magnetresonanstomografi (vMRI) Biomarkör - Hippocampusvolym
Tidsram: Vecka 104
|
Förändring från baslinjen i hippocampusvolym mätt i mm³
|
Vecka 104
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Plasmabiomarkörer för AD och neurodegeneration
Tidsram: Vecka 104
|
Procentuella förändringar från baslinjen i: Aβ-40, Aβ-42, p-tau217 och plasma glial fibrillary acidic protein (GFAP), NfL
|
Vecka 104
|
|
vMRI-biomarkör - Ventrikelvolym och kortikaltjocklek
Tidsram: Vecka 104, 156 och 208
|
Förändring från baslinje i kortikaltjocklek mätt i mm³
|
Vecka 104, 156 och 208
|
|
Ytterligare CSF-biomarkörer för AD-patologi och neurodegeneration
Tidsram: Vecka 104
|
Procentuella förändringar från baslinjen för: p-tau217, Aβ-40, Aβ-42, NfL, t-tau, sTREM2, YKL-40 och neurogranin
|
Vecka 104
|
|
Förekomst, natur och svårighetsgrad av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE)
Tidsram: Vecka 160 och vecka 212
|
Säkerhet och tolererbarhet som mäts genom förekomst, natur och svårighetsgrad av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE), allvarliga TEAE och TEAE som leder till avbrott.
|
Vecka 160 och vecka 212
|
|
Volumetrisk Magnetresonanstomografi (vMRI) Biomarkör - Hippocampusvolym
Tidsram: Vecka 156 och vecka 208
|
Förändring från baslinje i hippocampusvolym mätt i mm³
|
Vecka 156 och vecka 208
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Kognitiv bedömning - Rey Auditory Verbal Learning Test (RAVLT)
Tidsram: Vecka 104, vecka 156 och vecka 208
|
Förändring från baslinjen i RAVLT-poäng
|
Vecka 104, vecka 156 och vecka 208
|
|
Kognitiv bedömning - Siffersymbolersubstitutionstest (DSST)
Tidsram: Vecka 104, Vecka 156 och Vecka 208
|
Förändring från baslinjen i DSST-poäng
|
Vecka 104, Vecka 156 och Vecka 208
|
|
Funktionell bedömning - Amsterdam Instrumental Activities of Daily Living (A-IADL)
Tidsram: Vecka 104, Vecka 156 och Vecka 208
|
Förändring från baslinje i A-IADL-poäng
|
Vecka 104, Vecka 156 och Vecka 208
|
|
Kognitiv bedömning - Mini Mental State Examination (MMSE)
Tidsram: Vecka 104, Vecka 156 och Vecka 208
|
Förändring från baslinje i MMSE-poäng
|
Vecka 104, Vecka 156 och Vecka 208
|
|
Global Assessment - Clinical Dementia Rating - Sum of Boxes (CDR-SB)
Tidsram: Vecka 104, Vecka 156 och Vecka 208
|
Förändring från baslinje i CDR-SB-poäng
|
Vecka 104, Vecka 156 och Vecka 208
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: John Hey, PhD, Alzheon Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Hey JA, Yu JY, Abushakra S, Schaefer JF, Power A, Kesslak P, Paul J, Tolar M. Clinical Pharmacokinetics of Oral ALZ-801/Valiltramiprosate in a 2-Year Phase 2 Trial of APOE4 Carriers with Early Alzheimer's Disease. Clin Pharmacokinet. 2025 Mar;64(3):407-424. doi: 10.1007/s40262-025-01482-8. Epub 2025 Feb 5.
- Hey JA, Yu JY, Abushakra S, Schaefer JF, Power A, Kesslak P, Tolar M. Analysis of Cerebrospinal Fluid, Plasma beta-Amyloid Biomarkers, and Cognition from a 2-Year Phase 2 Trial Evaluating Oral ALZ-801/Valiltramiprosate in APOE4 Carriers with Early Alzheimer's Disease Using Quantitative Systems Pharmacology Model. Drugs. 2024 Jul;84(7):825-839. doi: 10.1007/s40265-024-02068-7. Epub 2024 Jun 20.
- Hey JA, Abushakra S, Blennow K, Reiman EM, Hort J, Prins ND, Sheardova K, Kesslak P, Shen L, Zhu X, Albayrak A, Paul J, Schaefer JF, Power A, Tolar M. Effects of Oral ALZ-801/Valiltramiprosate on Plasma Biomarkers, Brain Hippocampal Volume, and Cognition: Results of 2-Year Single-Arm, Open-Label, Phase 2 Trial in APOE4 Carriers with Early Alzheimer's Disease. Drugs. 2024 Jul;84(7):811-823. doi: 10.1007/s40265-024-02067-8. Epub 2024 Jun 20.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 september 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
20 juni 2023
Avslutad studie (Faktisk)
16 juli 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 december 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
31 december 2020
Första postat (Faktisk)
5 januari 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
18 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALZ-801-201ADBM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .