Vaiheen 1 ULSC-tutkimus potilailla, joilla on polymyosiitti (PM) ja dermatomyosiitti (DM)
torstai 23. tammikuuta 2025 päivittänyt: University of Florida
Vaihe 1 Mesenkymaalisten stroomasolujen, napanuoran vuorauksen kantasolujen (ULSC) tutkimus potilailla, joilla on polymyosiitti (PM) ja dermatomyosiitti (DM)
Tässä tutkimuksessa tutkitaan napanuoran vuorauksen kantasoluja (ULSC) tutkimuslääkkeenä ja sen käyttöä polymyosiittia (PM) tai dermatomyosiittia (DM) sairastavilla potilailla sen selvittämiseksi, annetaanko yksittäinen suonensisäinen (IV) infuusio allogeenisiä napanuoran vuoraavia kantasoluja ( ULSC) turvallinen, siedettävä ja käyttökelpoinen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 86 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuinen, mies tai nainen, ikä ≥18 vuotta vanha
- Varman tai todennäköisen DM:n tai PM:n diagnoosi Bohanin ja Peterin kriteerien mukaan
- Potilaat, joilla on PM, ovat joko positiivisia myosiittiin liittyvälle vasta-aineelle tai he ovat arvioineet mimiikan poissulkemisen, kuten tutkija pitää asianmukaisena (katso huomautus alla).
- Merkitsee tietoisen suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Inkluusiokehon myosiitin, nuorten DM- tai PM-diagnoosi, myosiitti merkittävän päällekkäisyyden yhteydessä toisen systeemisen autoimmuunireumatologisen sairauden kanssa.
- Ei-immuunimyopatiat.
- Syöpään liittyvä myosiitti.
- Yliherkkyys tutkia tuotteen komponentteja. Aiempi yliherkkyys dimetyylisulfoksidille (DMSO).
- Raskaana oleville tai imettäville naisille.
- Samanaikainen vakava sydän-, keuhkosairaus, aktiivinen infektio tai muut tilat, jotka estävät tutkimustuotteen turvallisuuden ja tehon arvioinnin.
- Potilaat, joilla on hallitsemattoman tai kroonisen DM:n tai PM:n sekundaarinen lihasatrofia kliinisen, biokemiallisen ja/tai radiologisen arvioinnin perusteella aiemmasta optimoidusta hoidosta huolimatta.
- Odotettu leikkaustarve koeajan aikana.
- Anamneesissa yleinen lääketieteellisen hoidon noudattamatta jättäminen.
- Elinsiirron vastaanottaja.
- Neutropenia (absoluuttinen neutrofiilien määrä
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta (arvioitu glomerulussuodatusnopeus
- Viimeaikainen tai suunniteltu rokotuksen käyttö elävillä heikennetyillä viruksilla.
- Aktiivinen syöpä tai aiempi syöpädiagnoosi viimeisen 2 vuoden aikana (potilaita, joilla on ihon tyvi- ja levyepiteelisyöpä, ei suljeta pois).
- Tila, joka heikentäisi lihasvoiman arviointia, mukaan lukien neurologiset sairaudet, kuten Parkinsonin tauti tai vakava tuki- ja liikuntaelinsairaus.
- Mikä tahansa muu ehto, joka tutkijan tai sponsorin arvion mukaan olisi vasta-aihe ilmoittautumiselle, tutkimustuotteen hallinnolle tai seurannalle.
- Eteisen väliseinän tai kammioiden väliseinän vajaatoiminta historiassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitovarsi
Yksi IV-infuusio ULSC-potilailla, joilla on DM tai PM
|
Suonensisäinen ULSC-infuusio annetaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Koehenkilöiden määrä, joilla on annosta rajoittava toksisuus (DLT), joka alkaa ULSC-infuusion aikana tai sen jälkeen, arvioituna 24 tunnin sisällä.
Aikaikkuna: 24 tunnin sisällä
|
Annosta rajoittavat toksisuusvaikutukset ovat hoidon aiheuttamia epäiltyjä haittavaikutuksia, jotka luokitellaan vakaviksi, kuten vakavat infuusioon liittyvät yliherkkyystoksisuusasteeltaan ≥3 ja kaikki vakavat haittatapahtumat (SAE).
(Huomaa: DLT infuusion aikana pysäyttää infuusion kyseisessä kohteessa.)
|
24 tunnin sisällä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Carl Pepine, MD, University of Florida
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 6. lokakuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 12. joulukuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 8. maaliskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 8. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. tammikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 25. tammikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- DM/PM V2.0
- IRB201903442 (Muu tunniste: UF IRB)
- OCR33722 (Muu tunniste: UF OnCore)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .