Fáze 1 studie ULSC u pacientů s polymyozitidou (PM) a dermatomyozitidou (DM)
23. ledna 2025 aktualizováno: University of Florida
Fáze 1 studie mezenchymálních stromálních buněk, kmenových buněk výstelky pupečníku (ULSC) u pacientů s polymyozitidou (PM) a dermatomyozitidou (DM)
Tato studie bude zkoumat kmenové buňky pupečníkové výstelky (ULSC) jako hodnocený léčivý přípravek a jeho použití u pacientů s polymyozitidou (PM) nebo dermatomyozitidou (DM), aby se zjistilo, zda jediná intravenózní (IV) infuze alogenních kmenových buněk z pupečníkové výstelky ( ULSC) bezpečné, tolerovatelné a proveditelné k podávání.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
10
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 86 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělý, muž nebo žena, věk ≥ 18 let
- Diagnóza definitivního nebo pravděpodobného DM nebo PM podle kritérií Bohana a Petera
- Pacienti s PM budou buď pozitivní na protilátku spojenou s myositidou, nebo prošli hodnocením k vyloučení napodobenin, jak to zkoušející považuje za vhodné (viz poznámka níže).
- Podepisuje informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Diagnóza myositidy s inkluzními tělísky, juvenilní DM nebo PM, myositida v kontextu významného přesahu s jiným systémovým autoimunitním revmatologickým onemocněním.
- Neimunitní myopatie.
- Myositida spojená s rakovinou.
- Přecitlivělost na studované složky produktu. Anamnéza přecitlivělosti na dimethylsulfoxid (DMSO).
- Těhotné nebo kojící ženy.
- Současné závažné onemocnění srdce, plic, aktivní infekce nebo jiné stavy, které znemožňují posouzení bezpečnosti a účinnosti studovaného produktu.
- Pacienti s převažující svalovou atrofií sekundární k nekontrolovanému nebo chronickému DM nebo PM, na základě klinického, biochemického a/nebo radiologického posouzení, navzdory předchozí optimalizované léčbě.
- Předpokládaná potřeba operace během zkušebního období.
- Anamnéza převládajícího nedodržování lékařské terapie.
- Příjemce transplantace orgánu.
- Neutropenie (absolutní počet neutrofilů
- Těžká porucha funkce ledvin (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace
- Nedávné nebo plánované použití očkování živými atenuovanými viry.
- Aktivní rakovina nebo předchozí diagnóza rakoviny v posledních 2 letech (nebudou vyloučeni pacienti s bazocelulárním a spinocelulárním karcinomem kůže).
- Stav, který by zhoršoval hodnocení svalové síly, včetně neurologických poruch, jako je Parkinsonova choroba nebo těžký muskuloskeletální stav.
- Jakýkoli jiný stav, který by podle úsudku zkoušejícího nebo sponzora byl kontraindikací pro registraci, podávání studijního produktu nebo sledování.
- Defekt síňového septa nebo defekt komorového septa v anamnéze
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčba Arm
Jedna IV infuze ULSC u pacientů s DM nebo PM
|
Bude podána IV infuze ULSC.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet subjektů s toxicitou omezující dávku (DLT), která začíná během nebo po infuzi ULSC, jak bylo hodnoceno během 24 hodin.
Časové okno: Během 24 hodin
|
Toxicita limitující dávku je podezření na nežádoucí účinky, které se objevily při léčbě, klasifikované jako závažné, jako jsou závažné hypersenzitivní toxicity související s infuzí stupně ≥3 a jakékoli závažné nežádoucí účinky (SAE).
(Poznámka: DLT během infuze tuto infuzi u daného subjektu zastaví.)
|
Během 24 hodin
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Carl Pepine, MD, University of Florida
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. října 2021
Primární dokončení (Aktuální)
12. prosince 2023
Dokončení studie (Aktuální)
8. března 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. prosince 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. ledna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
25. ledna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. ledna 2025
Naposledy ověřeno
1. ledna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DM/PM V2.0
- IRB201903442 (Jiný identifikátor: UF IRB)
- OCR33722 (Jiný identifikátor: UF OnCore)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .