Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1-studie av ULSC hos pasienter med polymyositt (PM) og dermatomyositt (DM)

7. juni 2023 oppdatert av: University of Florida

Fase 1-studie av mesenkymale stromaceller, navlestrengsfôrstamceller (ULSC), hos pasienter med polymyositt (PM) og dermatomyositt (DM)

Denne studien vil undersøke navlestrengsfôringsstamceller (ULSC) som et undersøkelseslegemiddel og dets bruk hos pasienter med polymyositt (PM) eller dermatomyositt (DM) for å se om en enkelt intravenøs (IV) infusjon av allogene stamceller i navlestrengen ( ULSC) trygt, tolerabelt og mulig å administrere.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 88 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksen, mann eller kvinne, alder ≥18 år
  2. Diagnose av sikker eller sannsynlig DM eller PM, i henhold til kriteriene til Bohan og Peter
  3. Pasienter med PM vil enten være positive for et myositt-assosiert antistoff eller ha gjennomgått evaluering for å utelukke etterligninger, som etterforskeren anser som passende (se merknad nedenfor).
  4. Signerer informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. En diagnose av inklusjonskroppsmyositt, juvenil DM eller PM, myositt i sammenheng med betydelig overlapping med en annen systemisk autoimmun revmatologisk sykdom.
  2. Ikke-immune myopatier.
  3. Kreftassosiert myositt.
  4. Overfølsomhet for å studere produktkomponenter. Anamnese med overfølsomhet overfor dimetylsulfoksid (DMSO).
  5. Gravide eller ammende kvinner.
  6. Samtidig alvorlig hjertesykdom, lungesykdom, aktiv infeksjon eller andre tilstander som utelukker vurdering av sikkerhet og effekt av studieproduktet.
  7. Pasienter med dominerende muskelatrofi sekundært til ukontrollert eller kronisk DM eller PM, basert på klinisk, biokjemisk og/eller radiologisk vurdering, til tross for tidligere optimalisert behandling.
  8. Forventet behov for operasjon i prøveperioden.
  9. En historie med utbredt manglende overholdelse av medisinsk terapi.
  10. Mottaker av en organtransplantasjon.
  11. Nøytropeni (absolutt nøytrofiltall
  12. Alvorlig nedsatt nyrefunksjon (estimert glomerulær filtrasjonshastighet
  13. Nylig eller planlagt bruk av vaksinasjon med levende svekkede virus.
  14. Aktiv kreft eller tidligere diagnose av kreft innen de siste 2 årene (pasienter med basal- og plateepitelkreft i hud vil ikke bli ekskludert).
  15. Tilstand som ville svekke en vurdering av muskelstyrke, inkludert nevrologiske lidelser som Parkinsons sykdom eller alvorlig muskel-skjeletttilstand.
  16. Enhver annen betingelse som, etter etterforskerens eller sponsorens vurdering, vil være en kontraindikasjon for påmelding, studieproduktadministrasjon eller oppfølging.
  17. Anamnese med atrieseptumdefekt eller ventrikkelseptumdefekt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsarm
En enkelt IV-infusjon av ULSC hos pasienter med DM eller PM
Legemiddel: Navlestrengsfôr stamceller
En IV-infusjon av ULSCs vil bli administrert.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner med dosebegrensende toksisitet (DLT) som begynner under eller etter ULSC-infusjon, vurdert innen 24 timer.
Tidsramme: Innen 24 timer
Dosebegrensende toksisiteter er mistanke om behandlingsoppståtte bivirkninger gradert alvorlige, slik som alvorlige infusjonsrelaterte overfølsomhetstoksisiteter av grad ≥3, og enhver alvorlig bivirkning (SAE). (Merk: DLT under en infusjon vil stoppe den infusjonen i den personen.)
Innen 24 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Florida

Samarbeidspartnere

Restem, LLC.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Carl Pepine, MD, University of Florida

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. oktober 2021

Primær fullføring (Faktiske)

21. mars 2023

Studiet fullført (Antatt)

8. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

25. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DM/PM V2.0
  • IRB201903442 (Annen identifikator: UF IRB)
  • OCR33722 (Annen identifikator: UF OnCore)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dermatomyositt

  • Eli Lilly and Company
    Ikke lenger tilgjengelig
    Compassionate Use Protocol for behandling av autoinflammatoriske syndromer
    Kronisk atypisk nøytrofil dermatose med lipodystrofi og forhøyet temperatur (CANDLE) | Juvenil Dermatomyositis (JDM) | Stimulator av interferongener (STING)-assosiert vaskulopati med utbrudd i spedbarnsalderen (SAVI) | Aicardi-Goutières syndrom (AGS)
    Forente stater, Storbritannia
  • National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
    Rho Federal Systems Division, Inc.; Autoimmunity Centers of Excellence
    Fullført
    COVID-19 boostervaksine mot autoimmune sykdommer som ikke svarer
    Systemisk lupus erythematosus (SLE) | Multippel sklerose (MS) | Revmatoid artritt (RA) | Juvenil Dermatomyositis (JDM) | Juvenil idiopatisk artritt (JIA) | Pemphigus Vulgaris | Systemisk sklerose (SSc) | Pediatrisk SLE | Multippel sklerose (POMS) med utbrudd av barn
    Forente stater

Kliniske studier på Navlestrengsfôr stamceller

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Africa

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere