Fase 1-studie van ULSC bij patiënten met polymyositis (PM) en dermatomyositis (DM)
23 januari 2025 bijgewerkt door: University of Florida
Fase 1-studie van mesenchymale stromacellen, stamcellen van de navelstrengvoering (ULSC), bij patiënten met polymyositis (PM) en dermatomyositis (DM)
Deze studie zal stamcellen uit de navelstrengvoering (ULSC) onderzoeken als een geneesmiddel voor onderzoek en het gebruik ervan bij patiënten met polymyositis (PM) of dermatomyositis (DM) om te zien of een enkelvoudige intraveneuze (IV) infusie van allogene stamcellen uit de navelstrengvoering ( ULSC) veilig, verdraagbaar en haalbaar om toe te dienen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- University of Florida
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 86 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassene, man of vrouw, leeftijd ≥18 jaar
- Diagnose van definitieve of waarschijnlijke DM of PM, volgens de criteria van Bohan en Peter
- Patiënten met PM zijn ofwel positief voor een myositis-geassocieerd antilichaam of hebben een evaluatie ondergaan om nabootsingen uit te sluiten, zoals passend geacht door de onderzoeker (zie opmerking hieronder).
- Ondertekent geïnformeerde toestemming.
Uitsluitingscriteria:
- Een diagnose van inclusielichaammyositis, juveniele DM of PM, myositis in de context van significante overlap met een andere systemische auto-immuunreumatologische ziekte.
- Niet-immune myopathieën.
- Kanker-geassocieerde myositis.
- Overgevoeligheid om productcomponenten te bestuderen. Geschiedenis van overgevoeligheid voor dimethylsulfoxide (DMSO).
- Zwangere of zogende vrouwen.
- Gelijktijdige ernstige hart- of longziekte, actieve infectie of andere aandoeningen die beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van het onderzoeksproduct onmogelijk maken.
- Patiënten met overheersende spieratrofie secundair aan ongecontroleerde of chronische DM of PM, op basis van klinische, biochemische en/of radiologische beoordeling, ondanks eerdere geoptimaliseerde behandeling.
- Verwachte noodzaak van een operatie tijdens de proefperiode.
- Een geschiedenis van overwegend niet-naleving van medische therapie.
- Ontvanger van een orgaantransplantatie.
- Neutropenie (absoluut aantal neutrofielen
- Ernstige nierfunctiestoornis (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
- Recent of gepland gebruik van vaccinatie met levende verzwakte virussen.
- Actieve kanker of eerdere diagnose van kanker in de afgelopen 2 jaar (patiënten met basaal- en plaveiselcelkanker van de huid worden niet uitgesloten).
- Aandoening die een beoordeling van de spierkracht zou belemmeren, inclusief neurologische aandoeningen zoals de ziekte van Parkinson of ernstige aandoeningen van het bewegingsapparaat.
- Elke andere voorwaarde die naar het oordeel van de Onderzoeker of Sponsor een contra-indicatie zou zijn voor inschrijving, toediening van onderzoeksproducten of follow-up.
- Geschiedenis van atriumseptumdefect of ventriculair septumdefect
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Behandelingsarm
Een enkele IV-infusie van ULSC's bij patiënten met DM of PM
|
Er zal een IV-infusie van ULSC's worden toegediend.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal proefpersonen met dosisbeperkende toxiciteit (DLT) dat begint tijdens of na ULSC-infusie zoals beoordeeld binnen 24 uur.
Tijdsspanne: Binnen 24 uur
|
Dosisbeperkende toxiciteiten zijn tijdens de behandeling optredende vermoedelijke bijwerkingen met een graad van ernstig, zoals ernstige infusiegerelateerde overgevoeligheidstoxiciteiten van graad ≥3, en elke ernstige bijwerking (SAE).
(Opmerking: DLT tijdens een infusie stopt die infusie bij die persoon.)
|
Binnen 24 uur
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Carl Pepine, MD, University of Florida
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
6 oktober 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
12 december 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
8 maart 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 december 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 januari 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 januari 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 januari 2025
Laatst geverifieerd
1 januari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- DM/PM V2.0
- IRB201903442 (Andere identificatie: UF IRB)
- OCR33722 (Andere identificatie: UF OnCore)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .