Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1 undersøgelse af ULSC hos patienter med polymyositis (PM) og dermatomyositis (DM)

23. januar 2025 opdateret af: University of Florida

Fase 1-undersøgelse af mesenkymale stromaceller, navlestrengsstamceller (ULSC) hos patienter med polymyositis (PM) og dermatomyositis (DM)

Denne undersøgelse vil undersøge navlestrengsforingsstamceller (ULSC) som et forsøgslægemiddel og dets anvendelse hos patienter med polymyositis (PM) eller dermatomyositis (DM) for at se, om en enkelt intravenøs (IV) infusion af allogene stamceller i navlestrengen ( ULSC) sikker, tolerabel og mulig at administrere.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 86 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksen, mand eller kvinde, alder ≥18 år
  2. Diagnose af sikker eller sandsynlig DM eller PM, i henhold til kriterierne for Bohan og Peter
  3. Patienter med PM vil enten være positive for et myositis-associeret antistof eller have gennemgået en evaluering for at udelukke efterligninger, som det skønnes passende af investigator (se note nedenfor).
  4. Underskriver informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. En diagnose af inklusionslegememyositis, juvenil DM eller PM, myositis i sammenhæng med betydelig overlapning med en anden systemisk autoimmun reumatologisk sygdom.
  2. Ikke-immune myopatier.
  3. Kræft associeret myositis.
  4. Overfølsomhed over for undersøgelse af produktkomponenter. Anamnese med overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO).
  5. Gravide eller ammende kvinder.
  6. Samtidig alvorlig hjertesygdom, lungesygdom, aktiv infektion eller andre tilstande, der udelukker vurdering af sikkerhed og effekt af undersøgelsesproduktet.
  7. Patienter med overvejende muskelatrofi sekundært til ukontrolleret eller kronisk DM eller PM, baseret på klinisk, biokemisk og/eller radiologisk vurdering, trods tidligere optimeret behandling.
  8. Forventet behov for operation i forsøgsperioden.
  9. En historie med udbredt manglende overholdelse af medicinsk terapi.
  10. Modtager af en organtransplantation.
  11. Neutropeni (absolut neutrofiltal
  12. Alvorlig svækkelse af nyrefunktionen (estimeret glomerulær filtrationshastighed
  13. Nylig eller planlagt brug af vaccination med levende svækkede vira.
  14. Aktiv cancer eller tidligere diagnosticering af cancer inden for de seneste 2 år (patienter med basal- og pladecellekræft i huden vil ikke blive udelukket).
  15. Tilstand, der ville forringe en vurdering af muskelstyrke, herunder neurologiske lidelser såsom Parkinsons sygdom eller svær muskuloskeletal tilstand.
  16. Enhver anden betingelse, som efter investigatorens eller sponsorens vurdering ville være en kontraindikation for tilmelding, administration af undersøgelsesprodukt eller opfølgning.
  17. Anamnese med atrieseptumdefekt eller ventrikulær septaldefekt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsarm
En enkelt IV-infusion af ULSC'er hos patienter med DM eller PM
Medicin: Navlestrengsforing stamceller
En IV-infusion af ULSC'er vil blive administreret.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med dosisbegrænsende toksicitet (DLT), der begynder under eller efter ULSC-infusion som vurderet inden for 24 timer.
Tidsramme: Inden for 24 timer
Dosisbegrænsende toksiciteter er behandlingsudløste formodede bivirkninger graderet alvorlige, såsom alvorlige infusionsrelaterede overfølsomhedstoksiciteter af grad ≥3 og enhver alvorlig bivirkning (SAE). (Bemærk: DLT under en infusion vil stoppe infusionen i det pågældende individ.)
Inden for 24 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Florida

Samarbejdspartnere

Restem, LLC.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Carl Pepine, MD, University of Florida

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

8. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

25. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DM/PM V2.0
  • IRB201903442 (Anden identifikator: UF IRB)
  • OCR33722 (Anden identifikator: UF OnCore)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dermatomyositis

Kliniske forsøg med Navlestrengsforing stamceller

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner