- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04723303
Fase 1 undersøgelse af ULSC hos patienter med polymyositis (PM) og dermatomyositis (DM)
7. juni 2023 opdateret af: University of Florida
Fase 1-undersøgelse af mesenkymale stromaceller, navlestrengsstamceller (ULSC) hos patienter med polymyositis (PM) og dermatomyositis (DM)
Denne undersøgelse vil undersøge navlestrengsforingsstamceller (ULSC) som et forsøgslægemiddel og dets anvendelse hos patienter med polymyositis (PM) eller dermatomyositis (DM) for at se, om en enkelt intravenøs (IV) infusion af allogene stamceller i navlestrengen ( ULSC) sikker, tolerabel og mulig at administrere.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
10
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Carl Pepine, MD
- Telefonnummer: 352-273-9082
- E-mail: Carl.Pepine@medicine.ufl.edu
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Chassidi Rogers
- Telefonnummer: 352-273-8946
- E-mail: Chassidi.Garrett@medicine.ufl.edu
Studiesteder
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- University of Florida
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år til 88 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksen, mand eller kvinde, alder ≥18 år
- Diagnose af sikker eller sandsynlig DM eller PM, i henhold til kriterierne for Bohan og Peter
- Patienter med PM vil enten være positive for et myositis-associeret antistof eller have gennemgået en evaluering for at udelukke efterligninger, som det skønnes passende af investigator (se note nedenfor).
- Underskriver informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- En diagnose af inklusionslegememyositis, juvenil DM eller PM, myositis i sammenhæng med betydelig overlapning med en anden systemisk autoimmun reumatologisk sygdom.
- Ikke-immune myopatier.
- Kræft associeret myositis.
- Overfølsomhed over for undersøgelse af produktkomponenter. Anamnese med overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO).
- Gravide eller ammende kvinder.
- Samtidig alvorlig hjertesygdom, lungesygdom, aktiv infektion eller andre tilstande, der udelukker vurdering af sikkerhed og effekt af undersøgelsesproduktet.
- Patienter med overvejende muskelatrofi sekundært til ukontrolleret eller kronisk DM eller PM, baseret på klinisk, biokemisk og/eller radiologisk vurdering, trods tidligere optimeret behandling.
- Forventet behov for operation i forsøgsperioden.
- En historie med udbredt manglende overholdelse af medicinsk terapi.
- Modtager af en organtransplantation.
- Neutropeni (absolut neutrofiltal
- Alvorlig svækkelse af nyrefunktionen (estimeret glomerulær filtrationshastighed
- Nylig eller planlagt brug af vaccination med levende svækkede vira.
- Aktiv cancer eller tidligere diagnosticering af cancer inden for de seneste 2 år (patienter med basal- og pladecellekræft i huden vil ikke blive udelukket).
- Tilstand, der ville forringe en vurdering af muskelstyrke, herunder neurologiske lidelser såsom Parkinsons sygdom eller svær muskuloskeletal tilstand.
- Enhver anden betingelse, som efter investigatorens eller sponsorens vurdering ville være en kontraindikation for tilmelding, administration af undersøgelsesprodukt eller opfølgning.
- Anamnese med atrieseptumdefekt eller ventrikulær septaldefekt
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Behandlingsarm
En enkelt IV-infusion af ULSC'er hos patienter med DM eller PM
|
En IV-infusion af ULSC'er vil blive administreret.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal forsøgspersoner med dosisbegrænsende toksicitet (DLT), der begynder under eller efter ULSC-infusion som vurderet inden for 24 timer.
Tidsramme: Inden for 24 timer
|
Dosisbegrænsende toksiciteter er behandlingsudløste formodede bivirkninger graderet alvorlige, såsom alvorlige infusionsrelaterede overfølsomhedstoksiciteter af grad ≥3 og enhver alvorlig bivirkning (SAE).
(Bemærk: DLT under en infusion vil stoppe infusionen i det pågældende individ.)
|
Inden for 24 timer
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Carl Pepine, MD, University of Florida
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
6. oktober 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
21. marts 2023
Studieafslutning (Anslået)
8. april 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. december 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. januar 2021
Først opslået (Faktiske)
25. januar 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. juni 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
7. juni 2023
Sidst verificeret
1. juni 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- DM/PM V2.0
- IRB201903442 (Anden identifikator: UF IRB)
- OCR33722 (Anden identifikator: UF OnCore)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Dermatomyositis
-
Istituto Giannina GasliniPediatric Rheumatology International Trials OrganizationAfsluttetJuvenil DermatomyositisItalien
-
The First Hospital of Jilin UniversityAfsluttetJuvenil Dermatomyositis
-
The Cleveland ClinicMallinckrodtAfsluttetDermatomyositis | Juvenil DermatomyositisForenede Stater
-
Biotech Pharmaceutical Co., Ltd.Ikke rekrutterer endnuDermatomyositis, voksen type
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityRekrutteringDermatomyositis, voksen typeKina
-
Tulane UniversityAfsluttetDermatomyositis, voksen typeForenede Stater
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...RekrutteringMaveslimhindemanifestationer hos patienter med dermatomyositisKina
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutteringJuvenil DermatomyositisFrankrig
-
The Hospital for Sick ChildrenAfsluttetJuvenil DermatomyositisCanada
-
MedImmune LLCAfsluttetDERMATOMYOSITIS ELLER POLYMYOSITISForenede Stater
Kliniske forsøg med Navlestrengsforing stamceller
-
Restem, LLC.AfsluttetCovid19 | Coronavirusinfektion | ARDS | SARS-CoV-infektion | CoronavirusForenede Stater
-
National University of MalaysiaUkendt
-
Emory UniversityThe Marcus FoundationAfsluttet