Estudio de fase 1 de ULSC en pacientes con polimiositis (PM) y dermatomiositis (DM)
23 de enero de 2025 actualizado por: University of Florida
Estudio de fase 1 de células estromales mesenquimales, células madre del revestimiento del cordón umbilical (ULSC), en pacientes con polimiositis (PM) y dermatomiositis (DM)
Este estudio investigará las células madre del revestimiento del cordón umbilical (ULSC) como un medicamento en investigación y su uso en pacientes con polimiositis (PM) o dermatomiositis (DM) para ver si una sola infusión intravenosa (IV) de células madre alogénicas del revestimiento del cordón umbilical ( ULSC) seguro, tolerable y factible de administrar.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 86 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Adulto, hombre o mujer, edad ≥18 años
- Diagnóstico de DM o PM definitiva o probable, según los criterios de Bohan y Peter
- Los pacientes con PM serán positivos para un anticuerpo asociado a miositis o se someterán a una evaluación para excluir imitadores, según lo considere apropiado el investigador (consulte la nota a continuación).
- Firma consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Un diagnóstico de miositis por cuerpos de inclusión, DM juvenil o PM, miositis en el contexto de una superposición significativa con otra enfermedad reumatológica autoinmune sistémica.
- Miopatías no inmunes.
- Miositis asociada al cáncer.
- Hipersensibilidad al estudio de los componentes del producto. Antecedentes de hipersensibilidad al dimetilsulfóxido (DMSO).
- Mujeres embarazadas o lactantes.
- Enfermedad cardiaca o pulmonar grave concomitante, infección activa u otras condiciones que impidan la evaluación de la seguridad y eficacia del producto del estudio.
- Pacientes con atrofia muscular predominante secundaria a DM o MP no controlada o crónica, según la evaluación clínica, bioquímica y/o radiológica, a pesar de un tratamiento optimizado previo.
- Necesidad anticipada de cirugía durante el período de prueba.
- Antecedentes de incumplimiento frecuente del tratamiento médico.
- Receptor de un trasplante de órgano.
- Neutropenia (recuento absoluto de neutrófilos
- Insuficiencia grave de la función renal (tasa de filtración glomerular estimada
- Uso reciente o planificado de vacunación con virus vivos atenuados.
- Cáncer activo o diagnóstico previo de cáncer en los últimos 2 años (no se excluirán pacientes con cáncer de piel de células basales y escamosas).
- Condición que afectaría la evaluación de la fuerza muscular, incluidos los trastornos neurológicos como la enfermedad de Parkinson o una afección musculoesquelética grave.
- Cualquier otra condición que, a juicio del Investigador o Patrocinador, sería una contraindicación para la inscripción, administración del producto del estudio o seguimiento.
- Antecedentes de comunicación interauricular o comunicación interventricular
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Brazo de tratamiento
Una sola infusión IV de ULSC en pacientes con DM o PM
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Se administrará una infusión IV de ULSC.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de sujetos con toxicidad limitante de la dosis (DLT) que comienza durante o después de la infusión de ULSC evaluada dentro de las 24 horas.
Periodo de tiempo: En 24 horas
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Las toxicidades limitantes de la dosis son reacciones adversas sospechosas emergentes del tratamiento clasificadas como graves, como toxicidades graves por hipersensibilidad relacionadas con la infusión de grado ≥3 y cualquier evento adverso grave (SAE).
(Nota: DLT durante una infusión detendrá esa infusión en ese sujeto).
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En 24 horas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Carl Pepine, MD, University of Florida
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de octubre de 2021
Finalización primaria (Actual)
12 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
8 de marzo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de diciembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de enero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
25 de enero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de enero de 2025
Última verificación
1 de enero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- DM/PM V2.0
- IRB201903442 (Otro identificador: UF IRB)
- OCR33722 (Otro identificador: UF OnCore)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .