Studio di fase 1 sull'ULSC in pazienti con polimiosite (PM) e dermatomiosite (DM)
23 gennaio 2025 aggiornato da: University of Florida
Studio di fase 1 sulle cellule stromali mesenchimali, cellule staminali del rivestimento del cordone ombelicale (ULSC), in pazienti con polimiosite (PM) e dermatomiosite (DM)
Questo studio esaminerà le cellule staminali del rivestimento del cordone ombelicale (ULSC) come medicinale sperimentale e il suo uso in pazienti con polimiosite (PM) o dermatomiosite (DM) per vedere se una singola infusione endovenosa (IV) di cellule staminali allogeniche del rivestimento del cordone ombelicale ( ULSC) sicuro, tollerabile e fattibile da somministrare.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 86 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Adulto, maschio o femmina, di età ≥18 anni
- Diagnosi di DM o PM certa o probabile, secondo i criteri di Bohan e Peter
- I pazienti con PM saranno positivi per un anticorpo associato alla miosite o saranno sottoposti a valutazione per escludere imitazioni, come ritenuto appropriato dallo sperimentatore (vedere la nota sotto).
- Segni di consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Una diagnosi di miosite da corpi inclusi, DM o PM giovanile, miosite nel contesto di una significativa sovrapposizione con un'altra malattia reumatologica autoimmune sistemica.
- Miopatie non immuni.
- Miosite associata al cancro.
- Ipersensibilità allo studio dei componenti del prodotto. Storia di ipersensibilità al dimetilsolfossido (DMSO).
- Donne in gravidanza o in allattamento.
- Grave malattia cardiaca, polmonare concomitante, infezione attiva o altre condizioni che precludono la valutazione della sicurezza e dell'efficacia del prodotto in studio.
- Pazienti con atrofia muscolare predominante secondaria a DM o PM incontrollata o cronica, sulla base di valutazione clinica, biochimica e/o radiologica, nonostante il precedente trattamento ottimizzato.
- Prevista necessità di intervento chirurgico durante il periodo di prova.
- Una storia di prevalente non conformità con la terapia medica.
- Destinatario di un trapianto di organi.
- Neutropenia (conta assoluta dei neutrofili
- Grave compromissione della funzione renale (velocità di filtrazione glomerulare stimata
- Uso recente o programmato di vaccinazione con virus vivi attenuati.
- Cancro attivo o precedente diagnosi di cancro negli ultimi 2 anni (i pazienti con carcinoma a cellule basali e squamose della pelle non saranno esclusi).
- Condizione che comprometterebbe la valutazione della forza muscolare, inclusi disturbi neurologici come il morbo di Parkinson o gravi condizioni muscoloscheletriche.
- Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore o dello sponsor, costituirebbe una controindicazione all'arruolamento, alla somministrazione del prodotto in studio o al follow-up.
- Storia di difetto del setto atriale o difetto del setto ventricolare
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Braccio di trattamento
Una singola infusione endovenosa di ULSC in pazienti con DM o PM
|
Verrà somministrata un'infusione endovenosa di ULSC.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di soggetti con tossicità limitante la dose (DLT) che inizia durante o dopo l'infusione ULSC come valutato entro 24 ore.
Lasso di tempo: Entro 24 ore
|
Le tossicità dose-limitanti sono reazioni avverse sospette emerse durante il trattamento classificate come gravi, come gravi tossicità da ipersensibilità correlata all'infusione di grado ≥3 e qualsiasi evento avverso grave (SAE).
(Nota: DLT durante un'infusione interromperà l'infusione in quel soggetto.)
|
Entro 24 ore
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Carl Pepine, MD, University of Florida
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 ottobre 2021
Completamento primario (Effettivo)
12 dicembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
8 marzo 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 dicembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 gennaio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
25 gennaio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 gennaio 2025
Ultimo verificato
1 gennaio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- DM/PM V2.0
- IRB201903442 (Altro identificatore: UF IRB)
- OCR33722 (Altro identificatore: UF OnCore)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .