Badanie I fazy ULSC u pacjentów z zapaleniem wielomięśniowym (PM) i zapaleniem skórno-mięśniowym (DM)
23 stycznia 2025 zaktualizowane przez: University of Florida
Badanie fazy 1 mezenchymalnych komórek zrębowych, komórek macierzystych wyściółki pępowiny (ULSC) u pacjentów z zapaleniem wielomięśniowym (PM) i zapaleniem skórno-mięśniowym (DM)
W tym badaniu zbadane zostaną komórki macierzyste wyściółki pępowiny (ULSC) jako badany produkt leczniczy i jego zastosowanie u pacjentów z zapaleniem wielomięśniowym (PM) lub zapaleniem skórno-mięśniowym (DM) w celu sprawdzenia, czy pojedyncza infuzja dożylna (IV) allogenicznych komórek macierzystych wyściółki pępowiny ( ULSC) bezpieczny, tolerowany i możliwy do podania.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
10
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat do 86 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorosły mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat
- Rozpoznanie określonej lub prawdopodobnej DM lub PM według kryteriów Bohana i Petera
- Pacjenci z PM będą mieli pozytywny wynik na obecność przeciwciał związanych z zapaleniem mięśni lub przeszli ocenę w celu wykluczenia naśladowców, zgodnie z uznaniem badacza (patrz Uwaga poniżej).
- Podpisuje świadomą zgodę.
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoznanie wtrętowego zapalenia mięśni, młodzieńczej DM lub PM, zapalenia mięśni w kontekście znacznego nałożenia się na inną układową autoimmunologiczną chorobę reumatologiczną.
- Miopatie nieimmunologiczne.
- Zapalenie mięśni związane z rakiem.
- Nadwrażliwość na badanie składników produktu. Historia nadwrażliwości na sulfotlenek dimetylu (DMSO).
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
- Współistniejąca ciężka choroba serca, płuc, aktywna infekcja lub inne stany, które wykluczają ocenę bezpieczeństwa i skuteczności badanego produktu.
- Pacjenci z dominującym zanikiem mięśni wtórnym do niekontrolowanej lub przewlekłej DM lub PM, na podstawie oceny klinicznej, biochemicznej i/lub radiologicznej, pomimo wcześniejszego zoptymalizowanego leczenia.
- Przewidywana potrzeba operacji w okresie próbnym.
- Historia powszechnej niezgodności z terapią medyczną.
- Biorca przeszczepu narządu.
- Neutropenia (bezwzględna liczba neutrofili
- Ciężkie zaburzenia czynności nerek (szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego
- Niedawne lub planowane szczepienie żywymi atenuowanymi wirusami.
- Czynna choroba nowotworowa lub wcześniejszy rozpoznany nowotwór w ciągu ostatnich 2 lat (pacjenci z rakiem podstawnokomórkowym i płaskonabłonkowym skóry nie będą wykluczeni).
- Stan, który zaburzałby ocenę siły mięśni, w tym zaburzenia neurologiczne, takie jak choroba Parkinsona lub ciężki stan układu mięśniowo-szkieletowego.
- Wszelkie inne warunki, które w ocenie Badacza lub Sponsora stanowiłyby przeciwwskazanie do włączenia do badania, podawania produktu badawczego lub obserwacji.
- Historia ubytku przegrody międzyprzedsionkowej lub ubytku przegrody międzykomorowej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię zabiegowe
Pojedynczy wlew dożylny ULSC u pacjentów z DM lub PM
|
Zostanie podany wlew dożylny ULSC.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów z toksycznością ograniczającą dawkę (DLT), która rozpoczęła się podczas infuzji ULSC lub po niej, oceniana w ciągu 24 godzin.
Ramy czasowe: W ciągu 24 godzin
|
Toksyczność ograniczająca dawkę to pojawiające się podczas leczenia podejrzewane działania niepożądane o stopniu ciężkości, takie jak ciężka toksyczność stopnia ≥3 związana z nadwrażliwością na infuzję oraz wszelkie poważne zdarzenia niepożądane (SAE).
(Uwaga: DLT podczas infuzji zatrzyma infuzję u tego pacjenta.)
|
W ciągu 24 godzin
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Carl Pepine, MD, University of Florida
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 października 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
12 grudnia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
8 marca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 grudnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 stycznia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 stycznia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 stycznia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- DM/PM V2.0
- IRB201903442 (Inny identyfikator: UF IRB)
- OCR33722 (Inny identyfikator: UF OnCore)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zapalenie skórno-mięśniowe
-
University of MiamiSwedish Orphan Biovitrum ABJeszcze nie rekrutacjaŚródmiąższowa choroba płuc | Zapalenie skórno-mięśniowe | Śródmiąższowa choroba płuc w przebiegu choroby tkanki łącznej (zaburzenie) | Dermatomyositis Sine Myositis | Dermatomyositis z miopatią | Dermatomyositis z zajęciem układu oddechowego | Zapalenie skórno-mięśniowe z zajęciem narządówStany Zjednoczone