Fas 1-studie av ULSC hos patienter med polymyosit (PM) och dermatomyosit (DM)
23 januari 2025 uppdaterad av: University of Florida
Fas 1-studie av mesenkymala stromaceller, navelsträngsstamceller (ULSC), hos patienter med polymyosit (PM) och dermatomyosit (DM)
Denna studie kommer att undersöka navelsträngsfoderstamceller (ULSC) som ett prövningsläkemedel och dess användning hos patienter med polymyosit (PM) eller dermatomyosit (DM) för att se om en enda intravenös (IV) infusion av allogena stamceller från navelsträngen ( ULSC) säker, tolererbar och genomförbar att administrera.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år till 86 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxen, man eller kvinna, ålder ≥18 år
- Diagnos av definitiv eller trolig DM eller PM, enligt kriterierna för Bohan och Peter
- Patienter med PM kommer antingen att vara positiva för en myosit-associerad antikropp eller har genomgått en utvärdering för att utesluta härmar, som bedöms lämpligt av utredaren (se anmärkning nedan).
- Signerar informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- En diagnos av inklusionskroppsmyosit, juvenil DM eller PM, myosit i samband med betydande överlappning med en annan systemisk autoimmun reumatologisk sjukdom.
- Icke-immuna myopatier.
- Cancerrelaterad myosit.
- Överkänslighet mot att studera produktkomponenter. Historik med överkänslighet mot dimetylsulfoxid (DMSO).
- Gravida eller ammande kvinnor.
- Samtidig allvarlig hjärtsjukdom, lungsjukdom, aktiv infektion eller andra tillstånd som utesluter bedömning av studieproduktens säkerhet och effekt.
- Patienter med dominerande muskelatrofi sekundärt till okontrollerad eller kronisk DM eller PM, baserat på klinisk, biokemisk och/eller radiologisk bedömning, trots tidigare optimerad behandling.
- Förväntat behov av operation under försöksperioden.
- En historia av utbredd bristande efterlevnad av medicinsk terapi.
- Mottagare av en organtransplantation.
- Neutropeni (absolut antal neutrofiler
- Allvarligt nedsatt njurfunktion (uppskattad glomerulär filtrationshastighet
- Nyligen eller planerad användning av vaccination med levande försvagade virus.
- Aktiv cancer eller tidigare diagnos av cancer under de senaste 2 åren (patienter med basal- och skivepitelcancer i hud kommer inte att uteslutas).
- Tillstånd som skulle försämra en bedömning av muskelstyrka, inklusive neurologiska störningar som Parkinsons sjukdom eller allvarliga muskel- och skeletttillstånd.
- Alla andra villkor som, enligt utredarens eller sponsorns bedömning, skulle vara en kontraindikation för registrering, administration av studieprodukten eller uppföljning.
- Historik av förmaksseptumdefekt eller ventrikulär septumdefekt
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Behandlingsarm
En enda IV-infusion av ULSC hos patienter med DM eller PM
|
En IV-infusion av ULSC kommer att administreras.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal försökspersoner med dosbegränsande toxicitet (DLT) som börjar under eller efter ULSC-infusion enligt bedömning inom 24 timmar.
Tidsram: Inom 24 timmar
|
Dosbegränsande toxiciteter är behandlingsuppkomna misstänkta biverkningar som graderas som allvarliga, såsom allvarliga infusionsrelaterade överkänslighetstoxiciteter av grad ≥3, och alla allvarliga biverkningar (SAE).
(Obs: DLT under en infusion kommer att stoppa infusionen i den personen.)
|
Inom 24 timmar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Carl Pepine, MD, University of Florida
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 oktober 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
12 december 2023
Avslutad studie (Faktisk)
8 mars 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 december 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 januari 2021
Första postat (Faktisk)
25 januari 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 januari 2025
Senast verifierad
1 januari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- DM/PM V2.0
- IRB201903442 (Annan identifierare: UF IRB)
- OCR33722 (Annan identifierare: UF OnCore)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .