Фаза 1 исследования ULSC у пациентов с полимиозитом (ПМ) и дерматомиозитом (ДМ)
23 января 2025 г. обновлено: University of Florida
Фаза 1 исследования мезенхимальных стромальных клеток, стволовых клеток, выстилающих пуповину (ULSC), у пациентов с полимиозитом (PM) и дерматомиозитом (DM)
В этом исследовании будут изучаться стволовые клетки слизистой оболочки пуповины (ULSC) в качестве исследуемого лекарственного препарата и их использование у пациентов с полимиозитом (PM) или дерматомиозитом (DM), чтобы выяснить, может ли однократное внутривенное (IV) вливание аллогенных стволовых клеток слизистой оболочки пуповины ULSC) безопасны, переносимы и осуществимы для введения.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- University of Florida
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 14 лет до 86 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Взрослый, мужчина или женщина, возраст ≥18 лет
- Диагностика определенного или вероятного СД или ПМ по критериям Бохана и Питера.
- Пациенты с ПМ будут либо положительными на антитела, связанные с миозитом, либо подвергнутся оценке для исключения мимикрии, как это сочтет целесообразным исследователь (см. примечание ниже).
- Подписывает информированное согласие.
Критерий исключения:
- Диагноз миозита с тельцами включения, ювенильного СД или ПМ, миозита на фоне значительного совпадения с другим системным аутоиммунным ревматологическим заболеванием.
- Неиммунные миопатии.
- Миозит, связанный с раком.
- Повышенная чувствительность к исследуемым компонентам продукта. История гиперчувствительности к диметилсульфоксиду (ДМСО).
- Беременные или кормящие женщины.
- Сопутствующее тяжелое заболевание сердца, легких, активная инфекция или другие состояния, препятствующие оценке безопасности и эффективности исследуемого продукта.
- Пациенты с преимущественной мышечной атрофией, вторичной по отношению к неконтролируемому или хроническому СД или ПМ, на основании клинической, биохимической и/или рентгенологической оценки, несмотря на предшествующее оптимизированное лечение.
- Предполагаемая потребность в хирургическом вмешательстве в течение испытательного периода.
- История распространенного несоблюдения медикаментозной терапии.
- Получатель трансплантата органа.
- Нейтропения (абсолютное число нейтрофилов
- Тяжелое нарушение функции почек (оценочная скорость клубочковой фильтрации
- Недавнее или планируемое использование вакцинации живыми аттенуированными вирусами.
- Активный рак или предшествующий диагноз рака в течение последних 2 лет (не будут исключены пациенты с базальноклеточным и плоскоклеточным раком кожи).
- Состояние, которое может ухудшить оценку мышечной силы, включая неврологические расстройства, такие как болезнь Паркинсона или тяжелое заболевание опорно-двигательного аппарата.
- Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя или спонсора, является противопоказанием для регистрации, введения исследуемого продукта или последующего наблюдения.
- Дефект межпредсердной перегородки или дефект межжелудочковой перегородки в анамнезе
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Лечебная рука
Однократная внутривенная инфузия ULSC у пациентов с СД или ПМ
|
Будет проведена внутривенная инфузия ULSC.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество субъектов с ограничивающей дозу токсичностью (DLT), которая начинается во время или после инфузии ULSC, по оценке в течение 24 часов.
Временное ограничение: В течение 24 часов
|
Дозолимитирующая токсичность — это предполагаемые нежелательные реакции, возникающие при лечении, оцениваемые как тяжелые, такие как тяжелая токсичность гиперчувствительности, связанная с инфузией, степени ≥3 и любое серьезное нежелательное явление (СНЯ).
(Примечание: DLT во время инфузии остановит инфузию у этого субъекта.)
|
В течение 24 часов
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Carl Pepine, MD, University of Florida
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 октября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
12 декабря 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
8 марта 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 декабря 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 января 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 января 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 января 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- DM/PM V2.0
- IRB201903442 (Другой идентификатор: UF IRB)
- OCR33722 (Другой идентификатор: UF OnCore)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .