Étude de phase 1 sur l'ULSC chez des patients atteints de polymyosite (PM) et de dermatomyosite (DM)
23 janvier 2025 mis à jour par: University of Florida
Étude de phase 1 sur les cellules stromales mésenchymateuses, les cellules souches de la doublure du cordon ombilical (ULSC), chez des patients atteints de polymyosite (PM) et de dermatomyosite (DM)
Cette étude examinera les cellules souches de la doublure du cordon ombilical (ULSC) en tant que médicament expérimental et son utilisation chez les patients atteints de polymyosite (MP) ou de dermatomyosite (DM) pour voir si une seule perfusion intraveineuse (IV) de cellules souches allogéniques de la doublure du cordon ombilical ( ULSC) sûr, tolérable et faisable à administrer.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
10
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Florida
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 86 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Adulte, homme ou femme, âge ≥18 ans
- Diagnostic de DM ou PM certain ou probable, selon les critères de Bohan et Peter
- Les patients atteints de MP seront soit positifs pour un anticorps associé à la myosite, soit auront subi une évaluation pour exclure les mimiques, comme jugé approprié par l'investigateur (voir la note ci-dessous).
- Signe un consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Un diagnostic de myosite à inclusions, DM ou PM juvénile, myosite dans un contexte de chevauchement important avec une autre maladie rhumatologique auto-immune systémique.
- Myopathies non immunitaires.
- Myosite associée au cancer.
- Hypersensibilité à l'étude des composants du produit. Antécédents d'hypersensibilité au diméthylsulfoxyde (DMSO).
- Femmes enceintes ou allaitantes.
- Maladie cardiaque, pulmonaire grave concomitante, infection active ou autres conditions qui empêchent l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité du produit à l'étude.
- Patients présentant une atrophie musculaire prédominante secondaire à un DM ou un MP incontrôlé ou chronique, sur la base d'une évaluation clinique, biochimique et/ou radiologique, malgré un traitement optimisé antérieur.
- Besoin anticipé d'une intervention chirurgicale pendant la période d'essai.
- Antécédents de non-observance courante du traitement médical.
- Receveur d'une greffe d'organe.
- Neutropénie (nombre absolu de neutrophiles
- Insuffisance sévère de la fonction rénale (taux de filtration glomérulaire estimé
- Utilisation récente ou prévue de la vaccination avec des virus vivants atténués.
- Cancer actif ou diagnostic antérieur de cancer au cours des 2 dernières années (les patients atteints d'un cancer basocellulaire et épidermoïde de la peau ne seront pas exclus).
- Affection susceptible de nuire à l'évaluation de la force musculaire, y compris les troubles neurologiques tels que la maladie de Parkinson ou les troubles musculo-squelettiques graves.
- Toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur ou du commanditaire, constituerait une contre-indication à l'inscription, à l'administration du produit de l'étude ou au suivi.
- Antécédents de communication interauriculaire ou de communication interventriculaire
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Bras de traitement
Une seule perfusion IV d'ULSC chez les patients atteints de DM ou de PM
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Une perfusion IV d'ULSC sera administrée.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de sujets présentant une toxicité limitant la dose (DLT) qui commence pendant ou après la perfusion ULSC telle qu'évaluée dans les 24 heures.
Délai: Dans les 24 heures
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Les toxicités limitant la dose sont des réactions indésirables suspectées de grade sévère liées à la perfusion, telles que des toxicités d'hypersensibilité graves liées à la perfusion de grade ≥ 3, et tout événement indésirable grave (EIG).
(Remarque : le DLT pendant une perfusion arrêtera cette perfusion chez ce sujet.)
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Dans les 24 heures
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Carl Pepine, MD, University of Florida
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 octobre 2021
Achèvement primaire (Réel)
12 décembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
8 mars 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 décembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 janvier 2021
Première publication (Réel)
25 janvier 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 janvier 2025
Dernière vérification
1 janvier 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- DM/PM V2.0
- IRB201903442 (Autre identifiant: UF IRB)
- OCR33722 (Autre identifiant: UF OnCore)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .