Estudo de Fase 1 de ULSC em Pacientes com Polimiosite (PM) e Dermatomiosite (DM)
23 de janeiro de 2025 atualizado por: University of Florida
Estudo de Fase 1 de Células Estromais Mesenquimais, Células Tronco do Cordão Umbilical (ULSC), em Pacientes com Polimiosite (PM) e Dermatomiosite (DM)
Este estudo investigará as células-tronco do cordão umbilical (ULSC) como um medicamento experimental e seu uso em pacientes com polimiosite (PM) ou dermatomiosite (DM) para verificar se uma única infusão intravenosa (IV) de células-tronco alogênicas do cordão umbilical ( ULSC) seguro, tolerável e viável de administrar.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 86 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Adulto, homem ou mulher, idade ≥18 anos
- Diagnóstico de DM ou PM definido ou provável, segundo os critérios de Bohan e Peter
- Os pacientes com PM serão positivos para um anticorpo associado à miosite ou foram submetidos a avaliação para excluir imitadores, conforme considerado apropriado pelo investigador (consulte a observação abaixo).
- Assina o consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Um diagnóstico de miosite por corpúsculos de inclusão, DM ou PM juvenil, miosite no contexto de sobreposição significativa com outra doença reumatológica autoimune sistêmica.
- Miopatias não imunes.
- Miosite associada ao câncer.
- Hipersensibilidade para estudar os componentes do produto. História de hipersensibilidade ao dimetil sulfóxido (DMSO).
- Mulheres grávidas ou lactantes.
- Doença cardíaca, pulmonar grave concomitante, infecção ativa ou outras condições que impeçam a avaliação da segurança e eficácia do produto do estudo.
- Pacientes com atrofia muscular predominante secundária a DM ou PM não controlados ou crônicos, com base na avaliação clínica, bioquímica e/ou radiológica, apesar do tratamento prévio otimizado.
- Necessidade antecipada de cirurgia durante o período experimental.
- Uma história de descumprimento prevalente da terapia médica.
- Receptor de um transplante de órgão.
- Neutropenia (contagem absoluta de neutrófilos
- Comprometimento grave da função renal (taxa de filtração glomerular estimada
- Uso recente ou planejado de vacinação com vírus vivos atenuados.
- Câncer ativo ou diagnóstico prévio de câncer nos últimos 2 anos (pacientes com câncer de pele basocelular e escamoso não serão excluídos).
- Condição que prejudicaria a avaliação da força muscular, incluindo distúrbios neurológicos, como doença de Parkinson ou condição musculoesquelética grave.
- Qualquer outra condição que, no julgamento do Investigador ou Patrocinador, seria uma contraindicação para inscrição, administração do produto do estudo ou acompanhamento.
- História de defeito do septo atrial ou defeito do septo ventricular
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço de Tratamento
Uma única infusão IV de ULSC em pacientes com DM ou PM
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Uma infusão IV de ULSCs será administrada.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de Indivíduos com Toxicidade Limitante de Dose (DLT) que começa durante ou após a infusão de ULSC avaliada em 24 horas.
Prazo: Dentro de 24 horas
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Toxicidades limitantes de dose são suspeitas de reações adversas emergentes do tratamento classificadas como graves, como toxicidades de hipersensibilidade graves relacionadas à infusão de grau ≥3 e qualquer evento adverso grave (SAE).
(Observação: DLT durante uma infusão interromperá essa infusão naquele indivíduo.)
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Dentro de 24 horas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Carl Pepine, MD, University of Florida
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de outubro de 2021
Conclusão Primária (Real)
12 de dezembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
8 de março de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de janeiro de 2021
Primeira postagem (Real)
25 de janeiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de janeiro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- DM/PM V2.0
- IRB201903442 (Outro identificador: UF IRB)
- OCR33722 (Outro identificador: UF OnCore)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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