Avoin tutkimus setmelanotidista hypotalamuksen liikalihavuudessa
torstai 16. tammikuuta 2025 päivittänyt: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 2, avoin 20 viikon tutkimus setmelanotidin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on hypotalamuksen liikalihavuus
Avoin, yksihaarainen tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan kehon painovastetta ihonalaisesti (SC) annettuun setmelanotidiin päivittäin potilailla, joilla on hypotalamuksen liikalihavuus (HO).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610-0296
- University of Florida
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Children's Minnesota
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
- Seattle Children's Research Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 36 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tutkimukseen:
Potilaalla on dokumentoituja todisteita HO:sta, mukaan lukien:
- Viimeaikaiset todisteet hypotalamuksen vauriosta magneettikuvauksessa (MRI); JA
- Kraniofaryngiooman tai muun ei-pahanlaatuisen aivokasvaimen diagnoosi, joka vaikuttaa hypotalamuksen alueelle; JA
- Hänelle on tehty leikkaus, kemoterapia tai sädehoito ≥6 kuukautta ja ≤15 vuotta ennen seulontaa.
- Potilaalla on joko toispuolisia hypotalamuksen leesioita tai molemminpuolisia hypotalamuksen leesioita, MRI:llä arvioituna.
- Ikäraja 6-40 vuotta.
- Liikalihavuus, joka on dokumentoitu BMI:llä ≥35 kg/m2 ≥18-vuotiailla potilailla tai BMI:llä ≥95. prosenttipiste iän ja sukupuolen mukaan 6-vuotiailla potilailla
- Dokumentoitu BMI:n nousu (muutos leikkausta edeltävästä lähtötasosta BMI:n z-pisteessä ≥0,2 potilailla 5 % yli 18-vuotiailla potilailla) joko ensimmäisen 6 kuukauden aikana leikkauksen jälkeen tai 1 vuoden sisällä ennen leikkausta JA edelleen seulonnassa.
- Yli 6 kuukautta kasvaimen jälkeisen hoidon, mukaan lukien kemoterapia, leikkaus tai sädehoito, päättymisen jälkeen.
- Erittäin tehokas ehkäisy koko tutkimuksen ajan ja 90 päivän ajan tutkimuksen jälkeen.
- Kyky kommunikoida hyvin tutkijan kanssa, ymmärtää ja noudattaa tutkimuksen vaatimuksia sekä ymmärtää ja allekirjoittaa kirjallisen tietoisen suostumuksen, tai iäkkäiden potilaiden osalta
- Jos saat hormonikorvaushoitoa, tällaisen hoidon annos on pysynyt vakaana vähintään 2 kuukautta ennen seulontaa.
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, eivät ole oikeutettuja tutkimukseen:
- Painonnousu > 5 % viimeisen 3 kuukauden aikana.
- Painonpudotus ≥2 % edellisten 3 kuukauden aikana.
- Huomautus: Ruokavalio- ja/tai liikuntaohjelmat, joko laihduttamiseen liittyvien lääkkeiden, lisäravinteiden tai yrttihoitojen kanssa tai ilman, ovat sallittuja, jos:
- hoito-ohjelma ja/tai annos on pysynyt vakaana vähintään 3 kuukautta ennen satunnaistamista
- potilas ei ole kokenut painonpudotusta ≥ 2 % viimeisten 3 kuukauden aikana, JA
- potilas aikoo pitää hoito-ohjelman ja/tai annoksen vakaana koko tutkimuksen ajan.
- Bariatrinen leikkaus tai toimenpide viimeisen 6 kuukauden aikana.
- Vakavien psyykkisten häiriöiden diagnoosi
- HbA1c >10,0 % seulonnassa.
- Nykyinen kliinisesti merkittävä keuhkosairaus, sydän- tai onkologinen sairaus, jota pidetään riittävän vakavana häiritsemään tutkimusta ja/tai sekoittamaan tuloksia.
- Glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR)
- Merkittävät dermatologiset löydökset, jotka liittyvät melanoomaan tai melanoomaa edeltäviin ihovaurioihin.
- Ihosyövän tai melanooman historia tai lähisukuhistoria (vanhemmat tai sisarukset).
- Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä/-laitteella 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä setmelanotidiannosta.
- Aiemmin mukana kliinisessä tutkimuksessa, johon osallistui setmelanotidia tai mitä tahansa aikaisempaa altistumista setmelanotidia.
- Kyvyttömyys noudattaa kerran päivässä (QD) annettua injektioohjelmaa.
- Raskaana ja/tai imettävät tai jotka haluavat tulla raskaaksi tämän tutkimuksen aikana.
- Kognitiivinen vajaatoiminta, joka tutkijan näkemyksen mukaan estää tutkimukseen osallistumisen ja tutkimustoimenpiteiden tai kyselylomakkeiden täyttämisen.
- Potilas ei Tutkijan näkemyksen mukaan muuten kelpaa osallistumaan tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Setmelanotide
Osallistujat saivat setmelanotidia kerran päivässä (QD) SC-injektiona 16 viikon ajan.
Kaikki osallistujat aloittivat hoidon setmelanotidilla (aloitusannos iästä riippuen) ja annosta nostettiin enimmäisannokseen 3,0 milligrammaa (mg) QD.
|
Setmelanotidi SC-injektioon
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden painoindeksi on laskenut ≥ 5 % lähtötasosta 16 viikon Setmelanotide-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso 16 viikkoon
|
BMI laskettiin käyttämällä osallistujan paino- ja pituusarvioita seuraavaa kaavaa käyttäen: BMI = kg/m^2.
Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Perustaso 16 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhdistelmäprosenttiosuus osallistujista, joiden ikä on ≥6–<18 vuotta ja joiden BMI Z-piste on ≥0,2 alentunut, tai osallistujista, joiden ikä on ≥18 vuotta, joiden paino on laskenut 5 % lähtötasosta 16 viikon Setmelanotide-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
≥6-<18-vuotiaiden osallistujien BMI Z-pisteet otettiin huomioon analyysissä; 18-vuotiaiden osallistujien osalta analyysissä otettiin huomioon osallistujan ruumiinpaino (kg).
BMI laskettiin käyttämällä osallistujan paino- ja pituusarvioita seuraavaa kaavaa käyttäen: BMI = kg/m^2.
BMI Z-pistemäärä osoitti keskipoikkeamien lukumäärän pois keskiarvosta.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin vertailupopulaation (eli terveet, ikä- ja sukupuoleen sopivat yksilöt) keskiarvo.
BMI Z-pisteen lasku osoittaa BMI:n laskua lähtötasosta, kun taas BMI-Z-pisteiden nousu osoittaa BMI:n nousua lähtötasosta.
Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joiden ikä on ≥6–<18 vuotta ja joiden BMI Z-pistemäärä on ≥0,2 alentunut lähtötasosta 16 viikon Setmelanotide-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso 16 viikkoon
|
BMI laskettiin käyttämällä osallistujan paino- ja pituusarvioita seuraavaa kaavaa käyttäen: BMI = kg/m^2.
BMI Z-pistemäärä osoitti keskipoikkeamien lukumäärän pois keskiarvosta.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin vertailupopulaation (eli terveet, ikä- ja sukupuoleen sopivat yksilöt) keskiarvo.
BMI Z-pisteen lasku osoittaa BMI:n laskua lähtötasosta, kun taas BMI-Z-pisteiden nousu osoittaa BMI:n nousua lähtötasosta.
Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Perustaso 16 viikkoon
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joiden ikä on ≥18 vuotta ja joiden paino on laskenut ≥5 % lähtötasosta 16 viikon Setmelanotide-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Muutos perustasosta vyötärön ympärysmitassa yli 18-vuotiailla osallistujilla 16 viikon Setmelanotide-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Vyötärön ympärysmitta mitattiin sen jälkeen, kun osallistujat olivat paastonneet vähintään 8 tuntia ja suunnilleen samaan aikaan jokaisella käynnillä.
Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Päivittäisen nälkäkyselyn pistemäärän muutos lähtötasosta alle 12-vuotiailla osallistujilla 16 viikon Setmelanotide-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Päivittäinen nälkäkysely alle 12-vuotiaille osallistujille: Kolme nälän näkökohtaa (keskimääräinen nälkä viimeisen 24 tunnin aikana, suurin/pahin nälkä viimeisen 24 tunnin aikana ja aamun nälkä) arvioitiin päivittäin käyttämällä kuvallista (hymynaamaa) versiota. Likert-luokitusasteikko, jossa arvosanat 0-4, 0 = ei ollenkaan nälkäinen ja 4 = nälkäisin mahdollinen.
Vastaukset kirjattiin sähköiseen päiväkirjaan.
Jokainen kolmesta pisteestä (keskimääräinen nälkä, suurin/pahin nälkä ja aamunälkä) pisteytettiin erikseen ja laskettiin keskiarvo kokonaispistemäärän laskemiseksi välillä 0 (ei ollenkaan nälkäinen) 4:ään (nälkäisin mahdollinen), ja korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa nälkää.
Perustason päivittäinen nälkäpisteet laskettiin 7 päivän keskiarvona ennen peruskäyntiä.
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Muutos lähtötasosta päivittäisen nälkäkyselyn pisteissä vähintään 12 vuoden ikäisillä osallistujilla 16 viikon Setmelanotide-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Päivittäinen nälkäkysely ≥12-vuotiaille osallistujille: Kolme nälän näkökohtaa (keskimääräinen nälkä viimeisen 24 tunnin aikana, suurin/pahin nälkä viimeisen 24 tunnin aikana ja aamun nälkä) arvioitiin päivittäin käyttämällä numeerista pistemäärää jokaiselle 0:sta. 10, jossa 0 = ei ollenkaan nälkäinen ja 10 = nälkäisin.
Päivittäisen nälkäkyselyn vastaukset kirjattiin sähköiseen päiväkirjaan.
Perustason päivittäinen nälkäpisteet laskettiin 7 päivän keskiarvona ennen peruskäyntiä.
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka siirtyivät maailmanlaajuisen nälkäkyselyn lähtötilanteesta viikkoon 16 alle 12-vuotiailla osallistujilla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Alle 12-vuotiaiden osallistujien vanhemmat tai huoltajat vastasivat Caregiver Reported Global Hunger -kysymykseen alle 12-vuotiaille osallistujille.
Kysyttiin seuraava kysymys: Kuinka nälkäinen lapsesi käyttäytyy nyt?
Mahdolliset vastaukset olivat: Ei ollenkaan nälkä; Hieman nälkäinen; kohtalaisen nälkäinen; ja äärimmäisen nälkäinen.
Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden pisteet siirtyivät maailmanlaajuisen nälkäkyselyn lähtötasosta viikkoon 16 vähintään 12-vuotiailla osallistujilla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Globaali nälkäkysely ≥12-vuotiaille osallistujille.
Esitettiin seuraava kysymys: Kuinka yleisesti arvioisit nyt kokemaasi nälkää?
Mahdolliset vastaukset olivat: Ei nälkää; Lievä nälkä; Kohtalainen nälkä; ja kova nälkä.
Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta päivään 141
|
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi tai kliinisesti merkittäväksi olemassa olevan tilan pahenemiseksi, joka liittyy lääkkeen käyttöön ihmisillä, riippumatta siitä, katsottiinko se lääkkeeksi liittyväksi vai ei.
AE (kutsutaan myös haitalliseksi kokemukseksi) voi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (esim. epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön ilman, että syy-yhteyttä arvioidaan.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta päivään 141
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 7. kesäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 28. kesäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 28. kesäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. tammikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. tammikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 26. tammikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RM-493-030
- 2022-004107-32 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .