Studio in aperto di Setmelanotide nell'obesità ipotalamica
30 agosto 2023 aggiornato da: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 2, in aperto, della durata di 20 settimane per valutare la sicurezza e l'efficacia del setmelanotide nei soggetti con obesità ipotalamica
Studio in aperto a braccio singolo progettato per valutare la risposta del peso corporeo a setmelanotide somministrato per via sottocutanea (SC) quotidianamente in pazienti con obesità ipotalamica (HO).
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
18
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Rady Children's Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-0296
- University of Florida
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
- Children's Minnesota
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
- Seattle Children's Research Institute
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 4 anni a 38 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
I pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere ammessi alla partecipazione allo studio:
Il paziente ha prove documentate di HO, tra cui:
- Prove recenti di danno ipotalamico alla risonanza magnetica (MRI); E
- Diagnosi di craniofaringioma o altro tumore cerebrale non maligno che colpisce la regione ipotalamica; E
- Ha subito un intervento chirurgico, o chemioterapia o radiazioni ≥6 mesi e ≤15 anni prima dello screening.
- Il paziente ha lesioni ipotalamiche unilaterali o lesioni ipotalamiche bilaterali, come valutato dalla risonanza magnetica.
- Dai 6 ai 40 anni.
- Obesità, documentata da un BMI ≥35 kg/m2 per i pazienti di età ≥18 anni o BMI ≥95° percentile per età e sesso per i pazienti da 6 a
- Aumento documentato del BMI (variazione rispetto al basale pre-operatorio nel punteggio z del BMI ≥0,2 per i pazienti 5% per i pazienti di età >18 anni) durante i primi 6 mesi successivi all'intervento chirurgico o entro 1 anno prima dell'intervento E ancora presente allo screening.
- Più di 6 mesi dopo la fine del trattamento post-tumorale, inclusi chemioterapia, chirurgia o radiazioni.
- Contraccezione altamente efficace durante lo studio e per 90 giorni dopo lo studio.
- Capacità di comunicare bene con lo sperimentatore, comprendere e rispettare i requisiti dello studio e comprendere e firmare il consenso informato scritto o, per i pazienti di età
- In caso di terapia ormonale sostitutiva, la dose di tale terapia è rimasta stabile per almeno 2 mesi prima dello screening.
Criteri di esclusione:
I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri non sono idonei per la partecipazione allo studio:
- Aumento di peso >5% nei 3 mesi precedenti.
- Perdita di peso ≥2% nei 3 mesi precedenti.
- Nota: i regimi dietetici e/o di esercizio fisico, con o senza l'uso di farmaci, integratori o trattamenti a base di erbe associati alla perdita di peso sono consentiti se:
- il regime e/o la dose sono rimasti stabili per almeno 3 mesi prima della randomizzazione
- il paziente non ha avuto una perdita di peso ≥2% durante i 3 mesi precedenti, E
- il paziente intende mantenere stabile il regime e/o la dose per tutto il corso dello studio.
- Chirurgia o procedura bariatrica negli ultimi 6 mesi.
- Diagnosi di gravi disturbi psichiatrici
- HbA1c >10,0% allo screening.
- Malattia polmonare, cardiaca o oncologica attuale, clinicamente significativa, considerata abbastanza grave da interferire con lo studio e/o confondere i risultati.
- Velocità di filtrazione glomerulare (VFG)
- Reperti dermatologici significativi relativi a lesioni cutanee di melanoma o pre-melanoma.
- Storia o storia familiare stretta (genitori o fratelli) di cancro della pelle o melanoma
- Partecipazione a qualsiasi studio clinico con un farmaco/dispositivo sperimentale entro 3 mesi, prima della prima dose di setmelanotide.
- Precedentemente arruolato in uno studio clinico che coinvolge setmelanotide o qualsiasi precedente esposizione a setmelanotide.
- Incapacità di rispettare il regime di iniezioni una volta al giorno (QD).
- Gravidanza e/o allattamento o desiderio di rimanere incinta durante questo studio.
- Compromissione cognitiva che, secondo l'opinione dello sperimentatore, preclude la partecipazione allo studio e il completamento delle procedure o dei questionari dello studio.
- Il paziente, secondo l'opinione dello sperimentatore, non è altrimenti idoneo a partecipare allo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Setmelanotide
I partecipanti hanno ricevuto setmelanotide una volta al giorno (QD) tramite iniezione SC per 16 settimane.
Tutti i partecipanti hanno iniziato il trattamento con setmelanotide (la dose iniziale dipende dall'età) e la dose è stata aumentata fino a una dose massima di 3,0 milligrammi (mg) una volta al giorno.
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Setmelanotide per iniezione SC
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti con riduzione ≥ 5% del BMI rispetto al basale dopo 16 settimane di trattamento con setmelanotide
Lasso di tempo: Baseline a 16 settimane
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Il BMI è stato calcolato utilizzando le valutazioni del peso e dell'altezza dei partecipanti, utilizzando la seguente formula: BMI = kg/m^2.
Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
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Baseline a 16 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale composita di partecipanti di età compresa tra ≥ 6 e < 18 anni con riduzione ≥ 0,2 del punteggio Z dell'IMC o partecipanti di età ≥ 18 anni con riduzione del peso corporeo del 5% rispetto al basale dopo 16 settimane di trattamento con setmelanotide
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 16
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Per i partecipanti di età compresa tra ≥ 6 e < 18 anni, per l'analisi è stato considerato il punteggio Z del BMI; per i partecipanti di età ≥18 anni, per l'analisi è stato considerato il peso corporeo (kg) di un partecipante.
Il BMI è stato calcolato utilizzando le valutazioni del peso e dell'altezza dei partecipanti, utilizzando la seguente formula: BMI = kg/m^2.
Il punteggio Z del BMI indicava il numero di deviazioni standard dalla media.
Un punteggio Z pari a 0 è uguale alla media di una popolazione di riferimento (ovvero individui sani, corrispondenti per età e sesso).
Una diminuzione del punteggio Z BMI indica una riduzione del BMI rispetto al basale mentre un aumento del punteggio BMI-Z indica un aumento del BMI rispetto al basale.
Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
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Riferimento alla settimana 16
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Percentuale di partecipanti di età compresa tra ≥ 6 e < 18 anni con riduzione ≥ 0,2 del punteggio Z dell'IMC rispetto al basale dopo 16 settimane di trattamento con setmelanotide
Lasso di tempo: Baseline a 16 settimane
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Il BMI è stato calcolato utilizzando le valutazioni del peso e dell'altezza dei partecipanti, utilizzando la seguente formula: BMI = kg/m^2.
Il punteggio Z del BMI indicava il numero di deviazioni standard dalla media.
Un punteggio Z pari a 0 è uguale alla media di una popolazione di riferimento (ovvero individui sani, corrispondenti per età e sesso).
Una diminuzione del punteggio Z BMI indica una riduzione del BMI rispetto al basale mentre un aumento del punteggio BMI-Z indica un aumento del BMI rispetto al basale.
Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
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Baseline a 16 settimane
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Percentuale di partecipanti di età ≥ 18 anni con riduzione del peso corporeo ≥ 5% rispetto al basale dopo 16 settimane di trattamento con setmelanotide
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 16
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Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
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Riferimento alla settimana 16
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Variazione rispetto al basale della circonferenza della vita nei partecipanti di età ≥ 18 anni dopo 16 settimane di trattamento con setmelanotide
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
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La circonferenza della vita è stata misurata dopo che i partecipanti avevano digiunato per almeno 8 ore e all'incirca alla stessa ora ad ogni visita.
Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
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Riferimento, settimana 16
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Variazione rispetto al basale del punteggio del questionario giornaliero sulla fame nei partecipanti di età <12 anni dopo 16 settimane di trattamento con setmelanotide
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
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Questionario giornaliero sulla fame per partecipanti di età inferiore a 12 anni: tre aspetti della fame (fame media nelle ultime 24 ore, fame maggiore/peggiore nelle ultime 24 ore e fame mattutina) sono stati valutati quotidianamente utilizzando una versione pittorica (faccina sorridente) del questionario la scala di valutazione Likert con punteggi da 0 a 4, dove 0 = per niente affamato e 4 = più affamato possibile.
Le risposte sono state registrate nel diario elettronico.
Ciascuno dei 3 elementi (fame media, fame maggiore/peggiore e fame mattutina) è stato valutato separatamente e ne è stata calcolata la media per calcolare un punteggio totale compreso tra 0 (per niente fame) e 4 (più fame possibile), con un punteggio più alto che indicava più fame.
Il punteggio basale della fame giornaliera è stato calcolato come la media dei 7 giorni precedenti la visita basale.
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Riferimento, settimana 16
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Variazione rispetto al basale dei punteggi del questionario giornaliero sulla fame nei partecipanti di età ≥ 12 anni dopo 16 settimane di trattamento con setmelanotide
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
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Questionario giornaliero sulla fame per partecipanti di età ≥12 anni: tre aspetti della fame (fame media nelle ultime 24 ore, fame maggiore/peggiore nelle ultime 24 ore e fame mattutina) sono stati valutati quotidianamente utilizzando un punteggio numerico per ciascuno da 0 a 10, con 0 = per nulla affamato e 10 = più affamato possibile.
Le risposte al questionario quotidiano sulla fame sono state registrate nel diario elettronico.
Il punteggio basale della fame giornaliera è stato calcolato come la media dei 7 giorni precedenti la visita basale.
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Riferimento, settimana 16
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Numero di partecipanti con spostamento dal basale del punteggio del questionario globale sulla fame alla settimana 16 nei partecipanti di età < 12 anni
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
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I genitori o chi si prende cura dei partecipanti di età inferiore a 12 anni hanno risposto alla domanda sulla fame globale segnalata dai caregiver per i partecipanti di età inferiore a 12 anni.
È stata posta la seguente domanda: quanto è affamato tuo figlio adesso?
Le risposte possibili erano: per niente affamato; Un po' affamato; Moderatamente affamato; ed estremamente affamato.
Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
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Riferimento, settimana 16
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Numero di partecipanti con spostamento dal basale del punteggio del questionario globale sulla fame alla settimana 16 nei partecipanti di età ≥12 anni
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
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Questionario Globale sulla Fame per partecipanti di età ≥12 anni.
È stata posta la seguente domanda: Nel complesso, come valuteresti la fame che provi adesso?
Le risposte possibili erano: niente fame; Fame lieve; Fame moderata; e grave fame.
Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
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Riferimento, settimana 16
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Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino al giorno 141
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Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico indesiderato o peggioramento clinicamente significativo di una condizione esistente associata all’uso di un farmaco negli esseri umani, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco.
Un evento avverso (noto anche come esperienza avversa) potrebbe essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (ad esempio, un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporaneamente associata all'uso di un farmaco, senza alcun giudizio sulla causalità.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino al giorno 141
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 giugno 2021
Completamento primario (Effettivo)
28 giugno 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
28 giugno 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 gennaio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 gennaio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
26 gennaio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 settembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 agosto 2023
Ultimo verificato
1 agosto 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RM-493-030
- 2022-004107-32 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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