Estudio de etiqueta abierta de Setmelanotide en la obesidad hipotalámica

Criterios de inclusión:

Los pacientes deben cumplir con todos los siguientes criterios para ser elegibles para participar en el estudio:

• El paciente tiene evidencia documentada de HO, que incluye:

  • Evidencia reciente de lesión hipotalámica en resonancia magnética nuclear (RMN); Y
  • Diagnóstico de craneofaringioma u otro tumor cerebral no maligno que afecte la región hipotalámica; Y
  • Se ha sometido a cirugía, quimioterapia o radiación ≥6 meses y ≤15 años antes de la selección.
• El paciente tiene lesiones hipotalámicas unilaterales o lesiones hipotalámicas bilaterales, según lo evaluado por resonancia magnética.
• De 6 a 40 años.
• Obesidad, documentada por un IMC ≥35 kg/m2 para pacientes ≥18 años o un IMC ≥percentil 95 para edad y sexo para pacientes de 6 a
• Aumento documentado en el IMC (cambio desde el valor inicial previo a la cirugía en la puntuación z del IMC ≥0.2 para pacientes 5 % para pacientes >18 años de edad) ya sea durante los primeros 6 meses después de la cirugía o dentro del año anterior a la cirugía Y todavía presente en la selección.
• Más de 6 meses después del final del tratamiento posterior al tumor, incluida la quimioterapia, la cirugía o la radiación.
• Anticoncepción altamente efectiva durante todo el estudio y durante los 90 días posteriores al estudio.
• Capacidad para comunicarse bien con el Investigador, comprender y cumplir con los requisitos del estudio, y comprender y firmar el consentimiento informado por escrito, o, para pacientes de edad
• Si recibe terapia de reemplazo hormonal, la dosis de dicha terapia se ha mantenido estable durante al menos 2 meses antes de la selección.

Criterio de exclusión:

Los pacientes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios no son elegibles para participar en el estudio:

• Ganancia de peso >5% en los 3 meses previos.
• Pérdida de peso ≥2% en los 3 meses previos.
• Nota: Los regímenes dietéticos y/o de ejercicio, con o sin el uso de medicamentos, suplementos o tratamientos a base de hierbas asociados con la pérdida de peso, están permitidos si:
• el régimen y/o la dosis han sido estables durante al menos 3 meses antes de la aleatorización
• el paciente no ha experimentado una pérdida de peso ≥2 % durante los 3 meses anteriores, Y
• el paciente tiene la intención de mantener el régimen y/o la dosis estables durante el transcurso del estudio.
• Cirugía o procedimiento bariátrico en los últimos 6 meses.
• Diagnóstico de trastornos psiquiátricos graves
• HbA1c >10,0 % en la selección.
• Enfermedad pulmonar, cardíaca u oncológica actual clínicamente significativa considerada lo suficientemente grave como para interferir con el estudio y/o confundir los resultados.
• Tasa de filtración glomerular (TFG)
• Hallazgos dermatológicos significativos relacionados con lesiones cutáneas de melanoma o premelanoma.
• Antecedentes o antecedentes familiares cercanos (padres o hermanos) de cáncer de piel o melanoma
• Participación en cualquier estudio clínico con un fármaco/dispositivo en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis de setmelanotida.
• Inscrito previamente en un estudio clínico que involucre setmelanotide o cualquier exposición previa a setmelanotide.
• Incapacidad para cumplir con el régimen de inyección una vez al día (QD).
• Embarazada y/o amamantando, o deseando quedar embarazada durante este ensayo.
• Deterioro cognitivo que, en opinión del investigador, impide la participación en el estudio y la finalización de los procedimientos o cuestionarios del estudio.
• El paciente, en opinión del investigador, no es apto para participar en el estudio.