Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude ouverte du setmélanotide dans l'obésité hypothalamique

16 janvier 2025 mis à jour par: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Une étude ouverte de phase 2 de 20 semaines pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du setmélanotide chez les sujets atteints d'obésité hypothalamique

Étude ouverte à un seul bras conçue pour évaluer la réponse du poids corporel au setmélanotide administré quotidiennement par voie sous-cutanée (SC) chez des patients atteints d'obésité hypothalamique (HO).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610-0296
        • University of Florida
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Children's Minnesota
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98101
        • Seattle Children's Research Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 36 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Les patients doivent répondre à tous les critères suivants pour être éligibles à la participation à l'étude :

  • Le patient a des preuves documentées de HO, y compris :

    • Preuve récente de lésion hypothalamique à l'imagerie par résonance magnétique (IRM); ET
    • Diagnostic de craniopharyngiome ou autre tumeur cérébrale non maligne affectant la région hypothalamique ; ET
    • A subi une intervention chirurgicale, une chimiothérapie ou une radiothérapie ≥ 6 mois et ≤ 15 ans avant le dépistage.
  • Le patient présente des lésions hypothalamiques unilatérales ou des lésions hypothalamiques bilatérales, évaluées par IRM.
  • De 6 à 40 ans.
  • Obésité, documentée par un IMC ≥35 kg/m2 pour les patients ≥18 ans ou un IMC ≥95e centile pour l'âge et le sexe pour les patients de 6 à
  • Augmentation documentée de l'IMC (changement par rapport à la ligne de base avant la chirurgie du score z de l'IMC ≥ 0,2 pour les patients 5 % pour les patients > 18 ans) soit au cours des 6 premiers mois suivant la chirurgie, soit dans l'année précédant la chirurgie ET toujours présente au dépistage.
  • Plus de 6 mois après la fin du traitement post-tumoral, y compris la chimiothérapie, la chirurgie ou la radiothérapie.
  • Contraception très efficace tout au long de l'étude et pendant 90 jours après l'étude.
  • Capacité à bien communiquer avec l'investigateur, à comprendre et à se conformer aux exigences de l'étude, et à comprendre et signer le consentement éclairé écrit, ou, pour les patients âgés
  • Si vous recevez un traitement hormonal substitutif, la dose de ce traitement est restée stable pendant au moins 2 mois avant le dépistage.

Critère d'exclusion:

Les patients répondant à l'un des critères suivants ne sont pas éligibles pour participer à l'étude :

  • Prise de poids > 5 % au cours des 3 derniers mois.
  • Perte de poids ≥ 2 % au cours des 3 derniers mois.
  • Remarque : les régimes alimentaires et/ou les exercices, avec ou sans l'utilisation de médicaments, de suppléments ou de traitements à base de plantes associés à la perte de poids, sont autorisés si :
  • le régime et/ou la dose ont été stables pendant au moins 3 mois avant la randomisation
  • le patient n'a pas subi de perte de poids ≥ 2 % au cours des 3 mois précédents, ET
  • le patient a l'intention de maintenir le régime et/ou la dose stables tout au long de l'étude.
  • Chirurgie ou intervention bariatrique au cours des 6 derniers mois.
  • Diagnostic des troubles psychiatriques graves
  • HbA1c > 10,0 % au dépistage.
  • Maladie pulmonaire, cardiaque ou oncologique actuelle, cliniquement significative, considérée comme suffisamment grave pour interférer avec l'étude et/ou fausser les résultats.
  • Taux de filtration glomérulaire (DFG)
  • Résultats dermatologiques significatifs liés à des lésions cutanées de mélanome ou de pré-mélanome.
  • Antécédents ou antécédents familiaux proches (parents ou frères et sœurs) de cancer de la peau ou de mélanome
  • Participation à toute étude clinique avec un médicament / dispositif expérimental dans les 3 mois, avant la première dose de setmelanotide.
  • Auparavant inscrit dans une étude clinique impliquant le setmélanotide ou toute exposition antérieure au setmélanotide.
  • Incapacité à se conformer au régime d'injection une fois par jour (QD).
  • Enceinte et/ou allaitante, ou souhaitant devenir enceinte pendant cet essai.
  • Déficience cognitive qui, de l'avis de l'investigateur, empêche la participation à l'étude et l'achèvement des procédures d'étude ou des questionnaires.
  • Le patient n'est, de l'avis de l'investigateur, par ailleurs pas apte à participer à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Setmélanotide
Les participants ont reçu du setmelanotide une fois par jour (QD) par injection SC pendant 16 semaines. Tous les participants ont commencé un traitement par setmelanotide (la dose initiale dépend de l'âge) et la dose a augmenté jusqu'à une dose maximale de 3,0 milligrammes (mg) une fois par jour.
Médicament: Setmélanotide
Setmélanotide pour injection SC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants présentant une réduction ≥ 5 % de l'IMC par rapport à la valeur initiale après 16 semaines de traitement par Setmelanotide
Délai: Ligne de base à 16 semaines
L'IMC a été calculé à partir des évaluations du poids et de la taille des participants, en utilisant la formule suivante : IMC = kg/m^2. La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la première administration du médicament à l'étude.
Ligne de base à 16 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage composite de participants âgés de ≥6 à <18 ans avec une réduction ≥0,2 du score Z de l'IMC ou de participants âgés de ≥18 ans avec une réduction de 5 % du poids corporel par rapport à la valeur initiale après 16 semaines de traitement par setmelanotide
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Pour les participants âgés de ≥6 à <18 ans, le score Z de l'IMC d'un participant a été pris en compte pour l'analyse ; pour les participants ≥18 ans, le poids corporel (kg) du participant a été pris en compte pour l'analyse. L'IMC a été calculé à partir des évaluations du poids et de la taille des participants, en utilisant la formule suivante : IMC = kg/m^2. Le score Z de l'IMC indiquait le nombre d'écarts types par rapport à la moyenne. Un score Z de 0 est égal à la moyenne d’une population de référence (c’est-à-dire des individus en bonne santé, du même âge et du même sexe). Une diminution du score Z de l'IMC indique une réduction de l'IMC par rapport à la ligne de base, tandis qu'une augmentation du score BMI-Z indique une augmentation de l'IMC par rapport à la ligne de base. La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la première administration du médicament à l'étude.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Pourcentage de participants âgés de ≥6 à <18 ans avec une réduction ≥0,2 du score Z de l'IMC par rapport à la valeur initiale après 16 semaines de traitement par setmelanotide
Délai: Ligne de base à 16 semaines
L'IMC a été calculé à partir des évaluations du poids et de la taille des participants, en utilisant la formule suivante : IMC = kg/m^2. Le score Z de l'IMC indiquait le nombre d'écarts types par rapport à la moyenne. Un score Z de 0 est égal à la moyenne d’une population de référence (c’est-à-dire des individus en bonne santé, du même âge et du même sexe). Une diminution du score Z de l'IMC indique une réduction de l'IMC par rapport à la ligne de base, tandis qu'une augmentation du score BMI-Z indique une augmentation de l'IMC par rapport à la ligne de base. La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la première administration du médicament à l'étude.
Ligne de base à 16 semaines
Pourcentage de participants âgés de ≥ 18 ans avec une réduction ≥ 5 % du poids corporel par rapport à la valeur initiale après 16 semaines de traitement par le setmélanotide
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la première administration du médicament à l'étude.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Changement par rapport à la valeur initiale du tour de taille chez les participants âgés de ≥ 18 ans après 16 semaines de traitement par Setmelanotide
Délai: Référence, semaine 16
Le tour de taille a été mesuré après que les participants aient jeûné pendant au moins 8 heures et à peu près à la même heure à chaque visite. La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la première administration du médicament à l'étude.
Référence, semaine 16
Changement par rapport à la valeur initiale du score du questionnaire sur la faim quotidienne chez les participants âgés de moins de 12 ans après 16 semaines de traitement par le setmélanotide
Délai: Référence, semaine 16
Questionnaire quotidien sur la faim pour les participants de moins de 12 ans : trois aspects de la faim (faim moyenne au cours des dernières 24 heures, faim la plus/pire au cours des dernières 24 heures et faim du matin) ont été évalués quotidiennement à l'aide d'une version illustrée (visage souriant) de l'échelle de Likert avec des scores de 0 à 4, avec 0 = pas du tout faim et 4 = le plus faim possible. Les réponses ont été enregistrées dans le journal électronique. Chacun des 3 éléments (faim moyenne, faim la plus/pire et faim matinale) a été noté séparément et moyenné pour calculer un score total allant de 0 (pas faim du tout) à 4 (le plus faim possible), un score plus élevé indiquant plus de faim. Le score de faim quotidien de base a été calculé comme la moyenne des 7 jours précédant la visite de référence.
Référence, semaine 16
Changement par rapport à la valeur initiale des scores au questionnaire quotidien sur la faim chez les participants âgés de ≥ 12 ans après 16 semaines de traitement par setmelanotide
Délai: Référence, semaine 16
Questionnaire quotidien sur la faim pour les participants âgés de ≥ 12 ans : trois aspects de la faim (faim moyenne au cours des dernières 24 heures, faim la plus/pire au cours des dernières 24 heures et faim matinale) ont été évalués quotidiennement à l'aide d'un score numérique pour chacun de 0. à 10, avec 0 = pas faim du tout et 10 = le plus faim possible. Les réponses au questionnaire quotidien sur la faim ont été enregistrées dans le journal électronique. Le score de faim quotidien de base a été calculé comme la moyenne des 7 jours précédant la visite de référence.
Référence, semaine 16
Nombre de participants avec un décalage entre le score de référence du questionnaire sur la faim dans le monde et la semaine 16 chez les participants âgés de < 12 ans
Délai: Référence, semaine 16
Les parents ou tuteurs des participants âgés de <12 ans ont répondu à la question sur la faim dans le monde signalée par les soignants pour les participants âgés de <12 ans. La question suivante a été posée : Dans quelle mesure votre enfant a-t-il faim actuellement ? Les réponses possibles étaient : Pas faim du tout ; Une petite faim; Modérément faim ; et Extrêmement affamé. La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la première administration du médicament à l'étude.
Référence, semaine 16
Nombre de participants avec un décalage entre le score de référence du questionnaire sur la faim dans le monde et la semaine 16 chez les participants âgés de ≥ 12 ans
Délai: Référence, semaine 16
Questionnaire sur la faim dans le monde pour les participants âgés de ≥ 12 ans. La question suivante a été posée : Dans l’ensemble, comment évalueriez-vous la faim que vous ressentez actuellement ? Les réponses possibles étaient : Pas de faim ; Légère faim ; Faim modérée ; et faim intense. La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la première administration du médicament à l'étude.
Référence, semaine 16
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'au jour 141
Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable ou aggravation cliniquement significative d'une affection existante associée à l'utilisation d'un médicament chez l'homme, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament. Un EI (également appelé expérience indésirable) peut être tout signe défavorable et involontaire (par exemple, un résultat de laboratoire anormal), un symptôme ou une maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament, sans aucun jugement sur la causalité.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'au jour 141

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 juin 2021

Achèvement primaire (Réel)

28 juin 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

28 juin 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 janvier 2021

Première publication (Réel)

26 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 janvier 2025

Dernière vérification

1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RM-493-030
  • 2022-004107-32 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner