Nyílt vizsgálat a Setmelanotidról hipotalamuszos elhízásban

Bevételi kritériumok:

A betegeknek meg kell felelniük az alábbi kritériumok mindegyikének, hogy jogosultak legyenek a vizsgálatban való részvételre:

• A betegnek dokumentált bizonyítékai vannak a HO-ról, beleértve:

  • A hipotalamusz sérülésének újabb bizonyítékai a mágneses rezonancia képalkotáson (MRI); ÉS
  • A hypothalamus régiót érintő craniopharyngioma vagy más nem rosszindulatú agydaganat diagnózisa; ÉS
  • Műtéten, kemoterápián vagy sugárkezelésen esett át ≥6 hónappal és ≤15 évvel a szűrés előtt.
• A betegnek vagy egyoldali hypothalamus-léziója vagy kétoldali hypothalamus-léziója van, az MRI-vizsgálat alapján.
• 6-40 éves korig.
• Elhízás dokumentált BMI ≥35 kg/m2 18 évesnél idősebb betegeknél vagy BMI ≥95. percentilis életkor és nem szerint 6-tól
• A BMI dokumentált emelkedése (a BMI z-pontszámának műtét előtti kiindulási értékéhez képest ≥0,2 a betegeknél 5% a 18 év feletti betegeknél) akár a műtétet követő első 6 hónapban, akár a műtét előtti 1 éven belül ÉS még mindig jelen van a szűréskor.
• Több mint 6 hónappal a tumor utáni kezelés befejezése után, beleértve a kemoterápiát, a műtétet vagy a sugárzást.
• Nagyon hatékony fogamzásgátlás a vizsgálat során és a vizsgálatot követő 90 napig.
• Képes jól kommunikálni a vizsgálóval, megérteni és betartani a vizsgálat követelményeit, megérteni és aláírni az írásos beleegyező nyilatkozatot, vagy idősebb betegek esetében
• Ha hormonpótló terápiában részesül, az ilyen terápia dózisa a szűrés előtt legalább 2 hónapig stabil maradt.

Kizárási kritériumok:

Az alábbi kritériumok bármelyikének megfelelő betegek nem vehetnek részt a vizsgálatban:

• 5% feletti súlygyarapodás az előző 3 hónapban.
• Súlycsökkenés ≥2% az előző 3 hónapban.
• Megjegyzés: Diétás és/vagy testmozgás, a fogyáshoz kapcsolódó gyógyszerek, étrend-kiegészítők vagy gyógynövényes kezelések használatával vagy anélkül megengedettek, ha:
• a kezelési rend és/vagy a dózis stabil volt legalább 3 hónapig a randomizálás előtt
• a beteg nem tapasztalt 2%-nál nagyobb súlycsökkenést az elmúlt 3 hónapban, ÉS
• a betegnek szándékában áll a kezelési rendet és/vagy az adagot stabilan tartani a vizsgálat teljes időtartama alatt.
• Bariátriai műtét vagy eljárás az elmúlt 6 hónapban.
• Súlyos pszichiátriai rendellenességek diagnosztizálása
• HbA1c >10,0% a szűréskor.
• Jelenlegi, klinikailag jelentős tüdő-, szív- vagy onkológiai betegség, amely elég súlyosnak tekinthető ahhoz, hogy megzavarja a vizsgálatot és/vagy megzavarja az eredményeket.
• Glomeruláris szűrési sebesség (GFR)
• Jelentős bőrgyógyászati ​​leletek a melanomával vagy a melanoma előtti bőrelváltozásokkal kapcsolatban.
• A kórtörténetben vagy a közeli családban (szülők vagy testvérek) előfordult bőrrák vagy melanoma
• Részvétel bármely klinikai vizsgálatban egy vizsgált gyógyszerrel/eszközzel az első setmelanotid dózis beadása előtt 3 hónapon belül.
• Korábban olyan klinikai vizsgálatban vettek részt, amelyben setmelanotid vagy bármilyen korábbi szetmelanotide expozíció szerepelt.
• Képtelenség betartani a napi egyszeri (QD) injekciós rendet.
• Terhes és/vagy szoptat, vagy teherbe kíván esni a vizsgálat alatt.
• Kognitív károsodás, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárja a vizsgálatban való részvételt és a vizsgálati eljárások vagy kérdőívek kitöltését.
• A vizsgáló véleménye szerint a páciens egyébként nem alkalmas a vizsgálatban való részvételre.