Estudo Aberto de Setmelanotida na Obesidade Hipotalâmica
30 de agosto de 2023 atualizado por: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo aberto de fase 2 de 20 semanas para avaliar a segurança e a eficácia da setmelanotida em indivíduos com obesidade hipotalâmica
Estudo aberto, de braço único, projetado para avaliar a resposta do peso corporal à setmelanotida administrada por via subcutânea (SC) diariamente em pacientes com obesidade hipotalâmica (HO).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
18
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0296
- University of Florida
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Children's Minnesota
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Seattle Children's Research Institute
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos a 38 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Os pacientes devem atender a todos os seguintes critérios para serem elegíveis para participação no estudo:
O paciente tem evidência documentada de HO, incluindo:
- Evidência recente de lesão hipotalâmica em ressonância magnética (MRI); E
- Diagnóstico de craniofaringioma ou outro tumor cerebral não maligno afetando a região hipotalâmica; E
- Foi submetido a cirurgia, quimioterapia ou radiação ≥6 meses e ≤15 anos antes da triagem.
- O paciente tem lesões hipotalâmicas unilaterais ou lesões hipotalâmicas bilaterais, avaliadas por ressonância magnética.
- De 6 a 40 anos.
- Obesidade, documentada por um IMC ≥35 kg/m2 para pacientes ≥18 anos de idade ou IMC ≥95º percentil para idade e sexo para pacientes de 6 a
- Aumento documentado no IMC (alteração da linha de base pré-cirurgia no escore z do IMC ≥0,2 para pacientes 5% para pacientes >18 anos de idade) durante os primeiros 6 meses após a cirurgia ou dentro de 1 ano antes da cirurgia E ainda presente na triagem.
- Mais de 6 meses após o término do tratamento pós-tumoral, incluindo quimioterapia, cirurgia ou radioterapia.
- Contracepção altamente eficaz durante todo o estudo e por 90 dias após o estudo.
- Capacidade de se comunicar bem com o Investigador, entender e cumprir os requisitos do estudo e entender e assinar o consentimento informado por escrito ou, para pacientes com idade
- Se estiver recebendo terapia de reposição hormonal, a dose dessa terapia permaneceu estável por pelo menos 2 meses antes da triagem.
Critério de exclusão:
Os pacientes que atendem a qualquer um dos seguintes critérios não são elegíveis para participação no estudo:
- Ganho de peso > 5% nos últimos 3 meses.
- Perda de peso ≥2% nos últimos 3 meses.
- Nota: Regimes dietéticos e/ou de exercícios, com ou sem o uso de medicamentos, suplementos ou tratamentos fitoterápicos associados à perda de peso são permitidos se:
- o regime e/ou dose permaneceu estável por pelo menos 3 meses antes da randomização
- o paciente não apresentou perda de peso ≥2% durante os 3 meses anteriores, E
- o paciente pretende manter o regime e/ou dose estável ao longo do estudo.
- Cirurgia ou procedimento bariátrico nos últimos 6 meses.
- Diagnóstico de transtornos psiquiátricos graves
- HbA1c >10,0% na triagem.
- Doença pulmonar, cardíaca ou oncológica atual, clinicamente significativa, considerada grave o suficiente para interferir no estudo e/ou confundir os resultados.
- Taxa de filtração glomerular (TFG)
- Achados dermatológicos significativos relacionados a lesões cutâneas de melanoma ou pré-melanoma.
- História ou história familiar próxima (pais ou irmãos) de câncer de pele ou melanoma
- Participação em qualquer estudo clínico com um medicamento/dispositivo experimental dentro de 3 meses, antes da primeira dose de setmelanotida.
- Anteriormente inscrito em um estudo clínico envolvendo setmelanotida ou qualquer exposição anterior a setmelanotida.
- Incapacidade de cumprir o regime de injeção uma vez ao dia (QD).
- Grávida e/ou amamentando, ou desejando engravidar durante este estudo.
- Deficiência cognitiva que, na opinião do Investigador, impede a participação no estudo e a conclusão dos procedimentos ou questionários do estudo.
- O paciente, na opinião do investigador, não é adequado para participar do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Setmelanotida
Os participantes receberam setmelanotida uma vez ao dia (QD) por injeção SC durante 16 semanas.
Todos os participantes iniciaram o tratamento com setmelanotida (a dose inicial depende da idade) e a dose foi aumentada até uma dose máxima de 3,0 miligramas (mg) QD.
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Setmelanotida para injeção SC
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com redução ≥ 5% no IMC em relação ao valor basal após 16 semanas de tratamento com setmelanotida
Prazo: Linha de base até 16 semanas
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O IMC foi calculado a partir das avaliações de peso e altura dos participantes, utilizando a seguinte fórmula: IMC = kg/m^2.
A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da primeira administração do medicamento em estudo.
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Linha de base até 16 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem composta de participantes com idade ≥6 a <18 anos com redução ≥0,2 do índice Z do IMC ou participantes com idade ≥18 anos com redução de 5% do peso corporal em relação ao valor basal após 16 semanas de tratamento com setmelanotida
Prazo: Linha de base até a semana 16
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Para participantes com idade ≥6 a <18 anos, o escore Z do IMC do participante foi considerado para análise; para participantes ≥18 anos, o peso corporal do participante (kg) foi considerado para a análise.
O IMC foi calculado a partir das avaliações de peso e altura dos participantes, utilizando a seguinte fórmula: IMC = kg/m^2.
O escore Z do IMC indicou o número de desvios padrão da média.
Um escore Z de 0 é igual à média de uma população de referência (ou seja, indivíduos saudáveis, da mesma idade e sexo).
Uma diminuição do escore Z do IMC indica uma redução no IMC desde o início, enquanto um aumento do escore Z do IMC indica um aumento no IMC desde o início.
A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da primeira administração do medicamento em estudo.
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Linha de base até a semana 16
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Porcentagem de participantes com idade ≥6 a <18 anos com redução ≥0,2 do escore Z do IMC em relação ao valor basal após 16 semanas de tratamento com setmelanotida
Prazo: Linha de base até 16 semanas
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O IMC foi calculado a partir das avaliações de peso e altura dos participantes, utilizando a seguinte fórmula: IMC = kg/m^2.
O escore Z do IMC indicou o número de desvios padrão da média.
Um escore Z de 0 é igual à média de uma população de referência (ou seja, indivíduos saudáveis, da mesma idade e sexo).
Uma diminuição do escore Z do IMC indica uma redução no IMC desde o início, enquanto um aumento do escore Z do IMC indica um aumento no IMC desde o início.
A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da primeira administração do medicamento em estudo.
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Linha de base até 16 semanas
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Porcentagem de participantes com idade ≥18 anos com redução ≥5% do peso corporal em relação ao valor basal após 16 semanas de tratamento com setmelanotida
Prazo: Linha de base até a semana 16
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A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da primeira administração do medicamento em estudo.
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Linha de base até a semana 16
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Alteração da circunferência da cintura da linha de base em participantes com idade ≥18 anos após 16 semanas de tratamento com setmelanotida
Prazo: Linha de base, semana 16
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A circunferência da cintura foi medida após os participantes terem jejuado por pelo menos 8 horas e aproximadamente no mesmo horário em cada visita.
A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da primeira administração do medicamento em estudo.
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Linha de base, semana 16
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Alteração da linha de base na pontuação do questionário diário de fome em participantes com idade <12 anos após 16 semanas de tratamento com setmelanotida
Prazo: Linha de base, semana 16
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Questionário Diário de Fome para participantes com menos de 12 anos de idade: Três aspectos da fome (fome média nas últimas 24 horas, maior/pior fome nas últimas 24 horas e fome matinal) foram avaliados diariamente usando uma versão pictórica (rosto sorridente) do a escala de classificação Likert com pontuações de 0 a 4, sendo 0 = sem fome e 4 = com mais fome possível.
As respostas foram registradas no diário eletrônico.
Cada um dos 3 itens (fome média, fome maior/pior e fome matinal) foi pontuado separadamente e calculada a média para calcular uma pontuação total variando de 0 (nenhuma fome) a 4 (maior fome possível), com pontuação mais alta indicando mais fome.
A pontuação diária inicial da fome foi calculada como a média de 7 dias antes da visita inicial.
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Linha de base, semana 16
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Alteração da linha de base nas pontuações do questionário diário de fome em participantes com idade ≥12 anos após 16 semanas de tratamento com setmelanotida
Prazo: Linha de base, semana 16
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Questionário Diário de Fome para participantes ≥12 anos de idade: Três aspectos da fome (fome média nas últimas 24 horas, maior/pior fome nas últimas 24 horas e fome matinal) foram avaliados diariamente usando uma pontuação numérica para cada um de 0 a 10, sendo 0 = sem fome e 10 = com mais fome possível.
As respostas ao Questionário Diário da Fome foram registradas em diário eletrônico.
A pontuação diária inicial da fome foi calculada como a média de 7 dias antes da visita inicial.
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Linha de base, semana 16
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Número de participantes com mudança da linha de base na pontuação do Questionário Global sobre Fome até a semana 16 em participantes com idade <12 anos
Prazo: Linha de base, semana 16
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Os pais ou cuidadores dos participantes com menos de 12 anos de idade responderam à Pergunta Global sobre Fome Relatada pelo Cuidador para os participantes com menos de 12 anos de idade.
A seguinte pergunta foi feita: Quão faminto seu filho está agora?
As respostas possíveis foram: Não tenho fome alguma; Um pouco de fome; Com fome moderada; e com muita fome.
A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da primeira administração do medicamento em estudo.
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Linha de base, semana 16
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Número de participantes com mudança da linha de base na pontuação do Questionário Global sobre Fome até a semana 16 em participantes com idade ≥12 anos
Prazo: Linha de base, semana 16
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Questionário Global de Fome para participantes ≥12 anos de idade.
Foi feita a seguinte pergunta: No geral, como você avaliaria a fome que sente agora?
As respostas possíveis foram: Sem fome; Fome leve; Fome moderada; e fome severa.
A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da primeira administração do medicamento em estudo.
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Linha de base, semana 16
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Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o dia 141
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Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável ou agravamento clinicamente significativo de uma condição existente associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento.
Um EA (também referido como experiência adversa) pode ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento, sem qualquer julgamento sobre causalidade.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o dia 141
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Cadeira de estudo: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de junho de 2021
Conclusão Primária (Real)
28 de junho de 2022
Conclusão do estudo (Real)
28 de junho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de janeiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de janeiro de 2021
Primeira postagem (Real)
26 de janeiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de agosto de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RM-493-030
- 2022-004107-32 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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