Open-Label-Studie von Setmelanotid bei hypothalamischer Adipositas

Einschlusskriterien:

Patienten müssen alle folgenden Kriterien erfüllen, um für die Studienteilnahme in Frage zu kommen:

• Der Patient hat dokumentierte Hinweise auf HO, einschließlich:

  • Jüngste Hinweise auf eine Verletzung des Hypothalamus in der Magnetresonanztomographie (MRT); UND
  • Diagnose eines Kraniopharyngeoms oder eines anderen nicht bösartigen Hirntumors, der die Hypothalamusregion betrifft; UND
  • Hat sich ≥ 6 Monate und ≤ 15 Jahre vor dem Screening einer Operation, Chemotherapie oder Bestrahlung unterzogen.
• Der Patient hat entweder unilaterale hypothalamische Läsionen oder bilaterale hypothalamische Läsionen, wie durch MRT beurteilt.
• Im Alter von 6 bis 40 Jahren.
• Adipositas, dokumentiert durch einen BMI ≥ 35 kg/m2 für Patienten im Alter von ≥ 18 Jahren oder einen BMI ≥ 95. Perzentil für Alter und Geschlecht für Patienten zwischen 6 und 6 Jahren
• Dokumentierter Anstieg des BMI (Veränderung des BMI z-Score gegenüber dem Ausgangswert vor der Operation ≥ 0,2 für Patienten 5 % für Patienten > 18 Jahre) entweder während der ersten 6 Monate nach der Operation oder innerhalb von 1 Jahr vor der Operation UND beim Screening immer noch vorhanden.
• Mehr als 6 Monate nach dem Ende der Behandlung nach dem Tumor, einschließlich Chemotherapie, Operation oder Bestrahlung.
• Hochwirksame Empfängnisverhütung während der gesamten Studie und für 90 Tage nach der Studie.
• Fähigkeit, gut mit dem Ermittler zu kommunizieren, die Anforderungen der Studie zu verstehen und einzuhalten und die schriftliche Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterzeichnen, oder für Patienten im Alter
• Wenn Sie eine Hormonersatztherapie erhalten, ist die Dosis dieser Therapie mindestens 2 Monate vor dem Screening stabil geblieben.

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, sind von der Studienteilnahme ausgeschlossen:

• Gewichtszunahme >5 % in den letzten 3 Monaten.
• Gewichtsverlust ≥2 % in den letzten 3 Monaten.
• Hinweis: Ernährungs- und/oder Bewegungsprogramme mit oder ohne die Verwendung von Medikamenten, Nahrungsergänzungsmitteln oder Kräuterbehandlungen im Zusammenhang mit Gewichtsverlust sind erlaubt, wenn:
• das Regime und/oder die Dosis war mindestens 3 Monate vor der Randomisierung stabil
• der Patient hat in den letzten 3 Monaten keinen Gewichtsverlust von ≥ 2 % erlebt, UND
• der Patient beabsichtigt, das Regime und/oder die Dosis während des Verlaufs der Studie stabil zu halten.
• Bariatrische Operation oder Eingriff innerhalb der letzten 6 Monate.
• Diagnose schwerer psychiatrischer Störungen
• HbA1c > 10,0 % beim Screening.
• Aktuelle, klinisch signifikante Lungen-, Herz- oder onkologische Erkrankung, die als schwerwiegend genug angesehen wird, um die Studie zu beeinträchtigen und/oder die Ergebnisse zu verfälschen.
• Glomeruläre Filtrationsrate (GFR)
• Signifikante dermatologische Befunde in Bezug auf Melanom- oder Prä-Melanom-Hautläsionen.
• Vorgeschichte oder enge Familiengeschichte (Eltern oder Geschwister) von Hautkrebs oder Melanom
• Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat/Gerät innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Setmelanotid-Dosis.
• Zuvor an einer klinischen Studie mit Setmelanotid oder einer früheren Exposition gegenüber Setmelanotid teilgenommen.
• Unfähigkeit, das einmal tägliche (QD) Injektionsschema einzuhalten.
• Schwanger und/oder stillend oder schwanger werden wollen während dieser Studie.
• Kognitive Beeinträchtigung, die nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme an der Studie und das Ausfüllen von Studienverfahren oder Fragebögen ausschließt.
• Der Patient ist nach Meinung des Prüfers ansonsten nicht geeignet, an der Studie teilzunehmen.