Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label studie av Setmelanotide i hypotalamisk fedme

30. august 2023 oppdatert av: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, åpen 20-ukers studie for å evaluere sikkerheten og effekten av setmelanotid hos personer med hypotalamisk fedme

Åpen, enkeltarmsstudie designet for å evaluere kroppsvektresponsen på setmelanotid administrert subkutant (SC) daglig hos pasienter med hypotalamisk fedme (HO).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610-0296
        • University of Florida
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Children's Minnesota
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101
        • Seattle Children's Research Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 38 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter må oppfylle alle følgende kriterier for å være kvalifisert for studiedeltakelse:

  • Pasienten har dokumentert bevis på HO, inkludert:

    • Nyere bevis på hypotalamisk skade på magnetisk resonansavbildning (MRI); OG
    • Diagnose av kraniofaryngiom eller annen ikke-malign hjernesvulst som påvirker hypothalamus-regionen; OG
    • Har gjennomgått operasjon, cellegift eller stråling ≥6 måneder og ≤15 år før screening.
  • Pasienten har enten unilaterale hypotalamiske lesjoner eller bilaterale hypotalamiske lesjoner, vurdert ved MR.
  • I alderen 6 til 40 år.
  • Fedme, dokumentert ved en BMI ≥35 kg/m2 for pasienter ≥18 år eller BMI ≥95. persentil for alder og kjønn for pasienter 6 til
  • Dokumentert økning i BMI (endring fra pre-kirurgi baseline i BMI z-score ≥0,2 for pasienter 5 % for pasienter >18 år) enten i løpet av de første 6 månedene etter operasjonen eller innen 1 år før operasjonen OG fortsatt til stede ved screening.
  • Mer enn 6 måneder etter avsluttet posttumorbehandling, inkludert kjemoterapi, kirurgi eller stråling.
  • Svært effektiv prevensjon gjennom hele studien og i 90 dager etter studien.
  • Evne til å kommunisere godt med etterforskeren, forstå og etterkomme kravene til studien, og forstå og signere det skriftlige informerte samtykket, eller for pasienter i alderen
  • Hvis du mottar hormonbehandling, har dosen av slik terapi holdt seg stabil i minst 2 måneder før screening.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier er ikke kvalifisert for studiedeltakelse:

  • Vektøkning >5 % de siste 3 månedene.
  • Vekttap ≥2 % de siste 3 månedene.
  • Merk: Kostholds- og/eller treningsregimer, med eller uten bruk av medisiner, kosttilskudd eller urtebehandlinger forbundet med vekttap er tillatt hvis:
  • regimet og/eller dosen har vært stabil i minst 3 måneder før randomisering
  • pasienten har ikke opplevd vekttap ≥2 % i løpet av de siste 3 månedene, OG
  • pasienten har til hensikt å holde regimet og/eller dosen stabil gjennom hele studien.
  • Fedmekirurgi eller prosedyre innen de siste 6 månedene.
  • Diagnostisering av alvorlige psykiatriske lidelser
  • HbA1c >10,0 % ved screening.
  • Nåværende, klinisk signifikant lunge-, hjerte- eller onkologisk sykdom anses som alvorlig nok til å forstyrre studien og/eller forvirre resultatene.
  • Glomerulær filtrasjonshastighet (GFR)
  • Betydelige dermatologiske funn relatert til melanom eller pre-melanom hudlesjoner.
  • Historie eller nær familiehistorie (foreldre eller søsken) med hudkreft eller melanom
  • Deltakelse i en hvilken som helst klinisk studie med et undersøkelsesmiddel/-enhet innen 3 måneder før første setmelanotiddose.
  • Tidligere registrert i en klinisk studie som involverer setmelanotid eller tidligere eksponering for setmelanotid.
  • Manglende evne til å overholde en gang daglig (QD) injeksjonsregime.
  • Gravid og/eller ammer, eller ønsker å bli gravid under denne prøven.
  • Kognitiv svikt som etter etterforskerens mening utelukker deltakelse i studien og fullføring av studieprosedyrer eller spørreskjemaer.
  • Pasienten er etter etterforskerens mening ellers ikke egnet til å delta i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Setmelanotid
Deltakerne fikk setmelanotid en gang daglig (QD) via SC-injeksjon i 16 uker. Alle deltakerne startet behandling med setmelanotid (startdosen var aldersavhengig) og dosen eskalerte opp til en maksimal dose på 3,0 milligram (mg) daglig.
Legemiddel: Setmelanotid
Setmelanotid for SC-injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med ≥ 5 % reduksjon i BMI fra baseline etter 16 uker med setmelanotidbehandling
Tidsramme: Baseline til 16 uker
BMI ble beregnet ved hjelp av deltakerens vekt- og høydevurderinger, ved å bruke følgende formel: BMI = kg/m^2. Baseline ble definert som den siste målingen før første administrasjon av studiemedikamentet.
Baseline til 16 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammensatt prosentandel av deltakere i alderen ≥6 til <18 år med ≥0,2 reduksjon av BMI Z-score eller deltakere i alderen ≥18 år med 5 % reduksjon av kroppsvekt fra baseline etter 16 uker med setmelanotidbehandling
Tidsramme: Baseline til uke 16
For deltakere i alderen ≥6 til <18 år ble en deltakers BMI Z-score vurdert for analysen; for deltakere ≥18 år ble en deltakers kroppsvekt (kg) vurdert for analysen. BMI ble beregnet ved hjelp av deltakerens vekt- og høydevurderinger, ved å bruke følgende formel: BMI = kg/m^2. BMI Z-score indikerte antall standardavvik fra gjennomsnittet. En Z-score på 0 er lik gjennomsnittet av en referansepopulasjon (dvs. friske, alders- og kjønnsmatchede individer). En reduksjon av BMI Z-score indikerer en reduksjon i BMI fra baseline, mens en økning i BMI-Z-score indikerer en økning i BMI fra baseline. Baseline ble definert som den siste målingen før første administrasjon av studiemedikamentet.
Baseline til uke 16
Prosentandel av deltakere i alderen ≥6 til <18 år med ≥0,2 reduksjon av BMI Z-score fra baseline etter 16 uker med setmelanotidbehandling
Tidsramme: Baseline til 16 uker
BMI ble beregnet ved hjelp av deltakerens vekt- og høydevurderinger, ved å bruke følgende formel: BMI = kg/m^2. BMI Z-score indikerte antall standardavvik fra gjennomsnittet. En Z-score på 0 er lik gjennomsnittet av en referansepopulasjon (dvs. friske, alders- og kjønnsmatchede individer). En reduksjon av BMI Z-score indikerer en reduksjon i BMI fra baseline, mens en økning i BMI-Z-score indikerer en økning i BMI fra baseline. Baseline ble definert som den siste målingen før første administrasjon av studiemedikamentet.
Baseline til 16 uker
Prosentandel av deltakere i alderen ≥18 år med ≥5 % reduksjon av kroppsvekt fra baseline etter 16 uker med setmelanotidbehandling
Tidsramme: Baseline til uke 16
Baseline ble definert som den siste målingen før første administrasjon av studiemedikamentet.
Baseline til uke 16
Endring fra baseline i midjeomkrets hos deltakere i alderen ≥18 år etter 16 uker med setmelanotidbehandling
Tidsramme: Baseline, uke 16
Midjeomkretsen ble målt etter at deltakerne hadde fastet i minst 8 timer og til omtrent samme tid ved hvert besøk. Baseline ble definert som den siste målingen før første administrasjon av studiemedikamentet.
Baseline, uke 16
Endring fra baseline i Daily Hunger Questionnaire-score hos deltakere i alderen <12 år etter 16 uker med setmelanotidbehandling
Tidsramme: Baseline, uke 16
Daily Hunger Questionnaire for deltakere <12 år: Tre aspekter ved sult (gjennomsnittlig sult de siste 24 timene, mest/verste sulten siste 24 timer og morgensult) ble vurdert daglig ved å bruke en billedlig (smiley) versjon av Likert-skalaen med poeng fra 0 til 4, med 0 = ikke sulten i det hele tatt og 4 = mest mulig sulten. Svarene ble registrert i den elektroniske dagboken. Hver av de 3 elementene (gjennomsnittlig sult, mest/verst sult og morgensult) ble scoret separat og gjennomsnittlig beregnet for å beregne en total poengsum fra 0 (ikke sulten i det hele tatt) til 4 (sulten mulig) med høyere poengsum som indikerer mer sult. Baseline daglig sultscore ble beregnet som gjennomsnittet av 7 dager før baseline-besøket.
Baseline, uke 16
Endring fra baseline i daglig sult-spørreskjemascore hos deltakere i alderen ≥12 år etter 16 uker med setmelanotidbehandling
Tidsramme: Baseline, uke 16
Daglig sult-spørreskjema for deltakere ≥12 år: Tre aspekter ved sult (gjennomsnittlig sult de siste 24 timene, mest/verste sult de siste 24 timene og morgensult) ble vurdert daglig ved å bruke en numerisk vurderingsscore for hver fra 0 til 10, med 0 = ikke sulten i det hele tatt og 10 = mest mulig sulten. Svarene på Daily Hunger Questionnaire ble registrert i den elektroniske dagboken. Baseline daglig sultscore ble beregnet som gjennomsnittet av 7 dager før baseline-besøket.
Baseline, uke 16
Antall deltakere med skift fra baseline i Global Hunger Questionnaire-score til uke 16 i deltakere i alderen < 12 år
Tidsramme: Baseline, uke 16
Foreldre eller omsorgspersoner til deltakere <12 år gamle svarte Caregiver Reported Global Hunger Question for deltakere som var <12 år gamle. Følgende spørsmål ble stilt: Hvor sulten er barnet ditt nå? Mulige svar var: Ikke sulten i det hele tatt; Litt sulten; Middels sulten; og ekstremt sulten. Baseline ble definert som den siste målingen før første administrasjon av studiemedikamentet.
Baseline, uke 16
Antall deltakere med skift fra baseline i Global Hunger Questionnaire-score til uke 16 i deltakere i alderen ≥12 år
Tidsramme: Baseline, uke 16
Global Hunger Questionnaire for deltakere ≥12 år. Følgende spørsmål ble stilt: Alt i alt, hvordan vil du vurdere sulten du opplever nå? Mulige svar var: Ingen sult; Mild sult; Moderat sult; og sterk sult. Baseline ble definert som den siste målingen før første administrasjon av studiemedikamentet.
Baseline, uke 16
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin til dag 141
En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse eller klinisk signifikant forverring av en eksisterende tilstand assosiert med bruk av et medikament hos mennesker, uansett om det anses medikamentrelatert eller ikke. En AE (også referert til som en uønsket opplevelse) kan være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (f.eks. et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medikament, uten noen vurdering av årsakssammenheng.
Fra første dose med studiemedisin til dag 141

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. juni 2021

Primær fullføring (Faktiske)

28. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

28. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

26. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RM-493-030
  • 2022-004107-32 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Setmelanotid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mauritius

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere