Open-label studie av Setmelanotid i hypotalamus fetma

Inklusionskriterier:

Patienter måste uppfylla alla följande kriterier för att vara berättigade till studiedeltagande:

• Patienten har dokumenterade bevis på HO, inklusive:

  • Nyligen bevis på hypotalamusskada vid magnetisk resonanstomografi (MRT); OCH
  • Diagnos av kraniofaryngiom eller annan icke-malign hjärntumör som påverkar hypotalamusregionen; OCH
  • Har genomgått operation, cellgiftsbehandling eller strålning ≥6 månader och ≤15 år före screening.
• Patienten har antingen unilaterala hypotalamiska lesioner eller bilaterala hypotalamiska lesioner, enligt MRT.
• I åldern 6 till 40 år.
• Fetma, dokumenterad med ett BMI ≥35 kg/m2 för patienter ≥18 år eller BMI ≥95:e percentilen för ålder och kön för patienter 6 till
• Dokumenterad ökning av BMI (förändring från pre-operation baseline i BMI z-score ≥0,2 för patienter 5 % för patienter >18 år) antingen under de första 6 månaderna efter operationen eller inom 1 år före operationen OCH fortfarande närvarande vid screening.
• Mer än 6 månader efter avslutad posttumörbehandling, inklusive kemoterapi, kirurgi eller strålning.
• Mycket effektiv preventivmedel under hela studien och i 90 dagar efter studien.
• Förmåga att kommunicera väl med utredaren, förstå och följa studiens krav och förstå och underteckna det skriftliga informerade samtycket, eller, för patienter i åldern
• Om du får hormonersättningsterapi har dosen av sådan behandling förblivit stabil i minst 2 månader före screening.

Exklusions kriterier:

Patienter som uppfyller något av följande kriterier är inte berättigade till studiedeltagande:

• Viktökning >5 % under de senaste 3 månaderna.
• Viktminskning ≥2 % under de senaste 3 månaderna.
• Notera: Kost- och/eller träningsregimer, med eller utan användning av mediciner, kosttillskott eller örtbehandlingar i samband med viktminskning är tillåtna om:
• regimen och/eller dosen har varit stabil i minst 3 månader före randomisering
• patienten har inte upplevt viktminskning ≥2 % under de senaste 3 månaderna, OCH
• patienten avser att hålla kuren och/eller dosen stabil under hela studiens gång.
• Bariatrisk kirurgi eller ingrepp inom de senaste 6 månaderna.
• Diagnos av allvarliga psykiatriska störningar
• HbA1c >10,0 % vid screening.
• Aktuell, kliniskt signifikant lung-, hjärt- eller onkologisk sjukdom anses vara tillräckligt allvarlig för att störa studien och/eller förvirra resultaten.
• Glomerulär filtrationshastighet (GFR)
• Signifikanta dermatologiska fynd relaterade till melanom eller hudskador före melanom.
• Historik eller nära familjehistoria (föräldrar eller syskon) av hudcancer eller melanom
• Deltagande i någon klinisk studie med ett prövningsläkemedel/enhet inom 3 månader före den första setmelanotiddosen.
• Tidigare inskriven i en klinisk studie som involverade setmelanotid eller någon tidigare exponering för setmelanotid.
• Oförmåga att följa injektionsregimen en gång dagligen (QD).
• Gravid och/eller ammar, eller önskar bli gravid under denna prövning.
• Kognitiv funktionsnedsättning som enligt utredarens uppfattning utesluter deltagande i studien och ifyllande av studieprocedurer eller frågeformulär.
• Patienten är, enligt utredarens uppfattning, annars inte lämplig att delta i studien.