Otwarte badanie setmelanotydu w otyłości podwzgórzowej
30 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
20-tygodniowe badanie otwarte fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność setmelanotydu u pacjentów z otyłością podwzgórzową
Otwarte, jednoramienne badanie mające na celu ocenę odpowiedzi masy ciała na setmelanotyd podawany codziennie podskórnie pacjentom z otyłością podwzgórzową (HO).
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
18
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-0296
- University of Florida
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
- Children's Minnesota
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
- Seattle Children's Research Institute
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 lata do 38 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Aby kwalifikować się do udziału w badaniu, pacjenci muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:
Pacjent ma udokumentowane dowody HO, w tym:
- Niedawne dowody uszkodzenia podwzgórza w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI); ORAZ
- Rozpoznanie czaszkogardlaka lub innego niezłośliwego guza mózgu zajmującego okolicę podwzgórza; ORAZ
- Przeszedł operację, chemioterapię lub radioterapię ≥6 miesięcy i ≤15 lat przed badaniem przesiewowym.
- Pacjent ma albo jednostronne zmiany podwzgórzowe, albo obustronne zmiany podwzgórzowe, jak oceniono za pomocą MRI.
- Wiek od 6 do 40 lat.
- Otyłość udokumentowana BMI ≥35 kg/m2 u pacjentów w wieku ≥18 lat lub BMI ≥95 percentyla dla wieku i płci u pacjentów w wieku od 6 do
- Udokumentowany wzrost BMI (zmiana BMI z-score w stosunku do wartości wyjściowej przed operacją ≥0,2 dla pacjentów 5% dla pacjentów w wieku >18 lat) albo w ciągu pierwszych 6 miesięcy po operacji, albo w ciągu 1 roku przed operacją ORAZ nadal obecny podczas badania przesiewowego.
- Ponad 6 miesięcy po zakończeniu leczenia ponowotworowego, w tym chemioterapii, operacji lub radioterapii.
- Wysoce skuteczna antykoncepcja w trakcie badania i przez 90 dni po jego zakończeniu.
- Umiejętność dobrej komunikacji z badaczem, zrozumienia i przestrzegania wymagań badania oraz zrozumienia i podpisania pisemnej świadomej zgody lub, w przypadku pacjentów w wieku
- W przypadku przyjmowania hormonalnej terapii zastępczej dawka takiej terapii pozostawała stabilna przez co najmniej 2 miesiące przed badaniem przesiewowym.
Kryteria wyłączenia:
Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów nie kwalifikują się do udziału w badaniu:
- Przyrost masy ciała > 5% w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
- Utrata masy ciała ≥2% w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
- Uwaga: Dieta i/lub ćwiczenia fizyczne, z lub bez leków, suplementów lub terapii ziołowych związanych z utratą wagi są dozwolone, jeśli:
- schemat i/lub dawka były stabilne przez co najmniej 3 miesiące przed randomizacją
- pacjent nie doświadczył utraty masy ciała ≥2% w ciągu ostatnich 3 miesięcy ORAZ
- pacjent zamierza utrzymać reżim i/lub dawkę na stałym poziomie przez cały czas trwania badania.
- Operacja lub zabieg bariatryczny w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
- Diagnoza ciężkich zaburzeń psychicznych
- HbA1c >10,0% podczas badania przesiewowego.
- Obecna, klinicznie istotna choroba płuc, serca lub choroba onkologiczna, uważana za wystarczająco poważną, aby zakłócić badanie i/lub zakłócić wyniki.
- Współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR)
- Znaczące zmiany dermatologiczne dotyczące czerniaka lub zmian przedczerniakowych skóry.
- Historia lub bliska historia rodzinna (rodzice lub rodzeństwo) raka skóry lub czerniaka
- Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym z badanym lekiem/wyrobem w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki setmelanotydu.
- Wcześniej włączony do badania klinicznego z udziałem setmelanotydu lub jakiejkolwiek wcześniejszej ekspozycji na setmelanotyd.
- Niezdolność do przestrzegania schematu wstrzyknięć raz dziennie (QD).
- Ciąża i/lub karmienie piersią lub chęć zajścia w ciążę podczas tego badania.
- Zaburzenia funkcji poznawczych, które w ocenie Badacza uniemożliwiają udział w badaniu i wypełnianie procedur badawczych lub kwestionariuszy.
- W opinii badacza pacjent nie nadaje się pod innymi względami do udziału w badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Setmelanotyd
Uczestnicy otrzymywali setmelanotyd raz dziennie (QD) we wstrzyknięciu podskórnym przez 16 tygodni.
Wszyscy uczestnicy rozpoczęli leczenie setmelanotydem (dawka początkowa zależna od wieku) i dawkę zwiększano do dawki maksymalnej wynoszącej 3,0 miligramów (mg) na dobę.
|
Setmelanotyd do wstrzykiwań SC
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, u których BMI zmniejszyło się o ≥ 5% w porównaniu z wartością wyjściową, po 16 tygodniach leczenia setmelanotydem
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 16 tygodnia
|
BMI obliczono na podstawie oceny masy ciała i wzrostu uczestników, stosując następujący wzór: BMI = kg/m^2.
Wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszy pomiar dokonany przed pierwszym podaniem badanego leku.
|
Wartość podstawowa do 16 tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Złożony odsetek uczestników w wieku ≥6 do <18 lat z redukcją BMI Z-Score o ≥0,2 lub uczestników w wieku ≥18 lat z redukcją masy ciała o 5% w stosunku do wartości wyjściowych po 16 tygodniach leczenia setmelanotydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 16
|
W przypadku uczestników w wieku od ≥6 do <18 lat w analizie wzięto pod uwagę wskaźnik BMI Z-score uczestnika; w przypadku uczestników w wieku ≥18 lat w analizie wzięto pod uwagę masę ciała uczestnika (kg).
BMI obliczono na podstawie oceny masy ciała i wzrostu uczestników, stosując następujący wzór: BMI = kg/m^2.
Wskaźnik Z-score BMI wskazywał liczbę odchyleń standardowych od średniej.
Wynik Z wynoszący 0 jest równy średniej populacji referencyjnej (tj. osób zdrowych, dopasowanych pod względem wieku i płci).
Spadek wskaźnika BMI Z-score wskazuje na zmniejszenie BMI w stosunku do wartości wyjściowych, podczas gdy wzrost wskaźnika BMI-Z wskazuje na wzrost BMI w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszy pomiar dokonany przed pierwszym podaniem badanego leku.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 16
|
|
Odsetek uczestników w wieku od ≥6 do <18 lat, u których wskaźnik Z-Score BMI zmniejszył się o ≥0,2 w porównaniu z wartością wyjściową, po 16 tygodniach leczenia setmelanotydem
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 16 tygodnia
|
BMI obliczono na podstawie oceny masy ciała i wzrostu uczestników, stosując następujący wzór: BMI = kg/m^2.
Wskaźnik Z-score BMI wskazywał liczbę odchyleń standardowych od średniej.
Wynik Z wynoszący 0 jest równy średniej populacji referencyjnej (tj. osób zdrowych, dopasowanych pod względem wieku i płci).
Spadek wskaźnika BMI Z-score wskazuje na zmniejszenie BMI w stosunku do wartości wyjściowych, podczas gdy wzrost wskaźnika BMI-Z wskazuje na wzrost BMI w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszy pomiar dokonany przed pierwszym podaniem badanego leku.
|
Wartość podstawowa do 16 tygodnia
|
|
Odsetek uczestników w wieku ≥18 lat, u których masa ciała zmniejszyła się o ≥5% w stosunku do wartości wyjściowych po 16 tygodniach leczenia setmelanotydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 16
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszy pomiar dokonany przed pierwszym podaniem badanego leku.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 16
|
|
Zmiana obwodu talii w porównaniu z wartością wyjściową u uczestników w wieku ≥ 18 lat po 16 tygodniach leczenia setmelanotydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Obwód talii mierzono po tym, jak uczestnicy pościli przez co najmniej 8 godzin i mniej więcej o tej samej porze podczas każdej wizyty.
Wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszy pomiar dokonany przed pierwszym podaniem badanego leku.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wynikach kwestionariusza codziennego głodu u uczestników w wieku <12 lat po 16 tygodniach leczenia setmelanotydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Kwestionariusz Codziennego Głodu dla uczestników w wieku <12 lat: Trzy aspekty głodu (średni głód w ciągu ostatnich 24 godzin, największy/najgorszy głód w ciągu ostatnich 24 godzin i poranny głód) oceniano codziennie za pomocą obrazkowej (z uśmiechniętą buźką) wersji skalę ocen Likerta z wynikami od 0 do 4, gdzie 0 = w ogóle nie jestem głodny, a 4 = najbardziej głodny.
Odpowiedzi zapisywane były w dzienniku elektronicznym.
Każdy z 3 elementów (przeciętny głód, największy/najgorszy głód i poranny głód) był oceniany oddzielnie i uśredniany w celu obliczenia całkowitego wyniku w zakresie od 0 (w ogóle nie jestem głodny) do 4 (największy możliwy głód), przy czym wyższy wynik oznacza większy głód.
Wyjściowy dzienny wynik głodu obliczono jako średnią z 7 dni przed wizytą wyjściową.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wynikach kwestionariusza codziennego głodu u uczestników w wieku ≥12 lat po 16 tygodniach leczenia setmelanotydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Kwestionariusz Codziennego Głodu dla uczestników w wieku ≥12 lat: Trzy aspekty głodu (średni głód w ciągu ostatnich 24 godzin, największy/najgorszy głód w ciągu ostatnich 24 godzin i poranny głód) oceniano codziennie, stosując numeryczną ocenę każdego z nich od 0 do 10, gdzie 0 = w ogóle nie jestem głodny, a 10 = najbardziej głodny.
Odpowiedzi na Kwestionariusz Codziennego Głodu odnotowywano w dzienniku elektronicznym.
Wyjściowy dzienny wynik głodu obliczono jako średnią z 7 dni przed wizytą wyjściową.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
|
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana od wartości początkowej wyniku w globalnym kwestionariuszu głodu do 16. tygodnia u uczestników w wieku < 12 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Rodzice lub opiekunowie uczestników w wieku <12 lat odpowiedzieli na pytanie dotyczące globalnego głodu zgłaszane przez opiekunów w przypadku uczestników w wieku <12 lat.
Zadano następujące pytanie: Jak głodne jest teraz Twoje dziecko?
Możliwe odpowiedzi były następujące: W ogóle nie jestem głodny; Trochę głodny; Umiarkowanie głodny; i niezwykle głodny.
Wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszy pomiar dokonany przed pierwszym podaniem badanego leku.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
|
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana od wartości początkowej wyniku w globalnym kwestionariuszu głodu do 16. tygodnia u uczestników w wieku ≥12 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Globalny Kwestionariusz Głodu dla uczestników w wieku ≥12 lat.
Zadano następujące pytanie: Ogólnie rzecz biorąc, jak oceniasz głód, który odczuwasz obecnie?
Możliwe odpowiedzi były następujące: Żadnego głodu; Łagodny głód; Umiarkowany głód; i silny głód.
Wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszy pomiar dokonany przed pierwszym podaniem badanego leku.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do dnia 141
|
AE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne lub klinicznie istotne pogorszenie istniejącego stanu związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z lekiem, czy nie.
AE (nazywane również zdarzeniem niepożądanym) może być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (np. nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą tymczasowo związaną ze stosowaniem leku, bez jakiejkolwiek oceny związku przyczynowego.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do dnia 141
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
7 czerwca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
28 czerwca 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
28 czerwca 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 stycznia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 stycznia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 stycznia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 września 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 sierpnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RM-493-030
- 2022-004107-32 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .