Open-label studie van Setmelanotide bij hypothalamische obesitas
30 augustus 2023 bijgewerkt door: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Een open-label fase 2-onderzoek van 20 weken om de veiligheid en werkzaamheid van setmelanotide bij proefpersonen met hypothalamusobesitas te evalueren
Open-label, eenarmige studie ontworpen om de lichaamsgewichtrespons op setmelanotide dagelijks subcutaan (SC) toegediend te evalueren bij patiënten met hypothalamische obesitas (HO).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
18
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610-0296
- University of Florida
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
- Children's Minnesota
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
- Seattle Children's Research Institute
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
4 jaar tot 38 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënten moeten aan alle volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek:
Patiënt heeft gedocumenteerd bewijs van HO, waaronder:
- Recent bewijs van hypothalamusletsel op magnetische resonantiebeeldvorming (MRI); EN
- Diagnose van craniofaryngeoom of andere niet-kwaadaardige hersentumor die de hypothalamus aantast; EN
- ≥ 6 maanden en ≤ 15 jaar vóór de screening een operatie of chemotherapie of bestraling heeft ondergaan.
- Patiënt heeft unilaterale laesies in de hypothalamus of bilaterale laesies in de hypothalamus, zoals beoordeeld met MRI.
- Leeftijd 6 tot 40 jaar.
- Obesitas, gedocumenteerd door een BMI ≥35 kg/m2 voor patiënten ≥18 jaar of BMI ≥95e percentiel voor leeftijd en geslacht voor patiënten van 6 tot
- Gedocumenteerde toename in BMI (verandering ten opzichte van pre-operatieve baseline in BMI z-score ≥0,2 voor patiënten 5% voor patiënten >18 jaar), hetzij tijdens de eerste 6 maanden na de operatie of binnen 1 jaar vóór de operatie EN nog steeds aanwezig bij de screening.
- Meer dan 6 maanden na het einde van de posttumorbehandeling, inclusief chemotherapie, chirurgie of bestraling.
- Zeer effectieve anticonceptie gedurende het onderzoek en gedurende 90 dagen na het onderzoek.
- Vermogen om goed te communiceren met de onderzoeker, de vereisten van het onderzoek te begrijpen en na te leven, en de schriftelijke geïnformeerde toestemming te begrijpen en te ondertekenen, of, voor patiënten van leeftijd
- Als u hormoonvervangingstherapie krijgt, is de dosis van een dergelijke therapie gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan de screening stabiel gebleven.
Uitsluitingscriteria:
Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:
- Gewichtstoename >5% in de afgelopen 3 maanden.
- Gewichtsverlies ≥2% in de voorgaande 3 maanden.
- Opmerking: dieet- en/of lichaamsbewegingsregimes, met of zonder het gebruik van medicijnen, supplementen of kruidenbehandelingen in verband met gewichtsverlies, zijn toegestaan als:
- het regime en/of de dosis was stabiel gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan randomisatie
- de patiënt heeft de afgelopen 3 maanden geen gewichtsverlies van ≥ 2% ervaren, EN
- de patiënt is van plan het regime en/of de dosis gedurende het onderzoek stabiel te houden.
- Bariatrische chirurgie of ingreep in de afgelopen 6 maanden.
- Diagnose van ernstige psychiatrische stoornissen
- HbA1c >10,0% bij screening.
- Huidige, klinisch significante long-, hart- of oncologische ziekte die ernstig genoeg wordt geacht om het onderzoek te verstoren en/of de resultaten te verwarren.
- Glomerulaire filtratiesnelheid (GFR)
- Significante dermatologische bevindingen met betrekking tot melanoom of pre-melanoom huidlaesies.
- Geschiedenis of naaste familiegeschiedenis (ouders of broers en zussen) van huidkanker of melanoom
- Deelname aan een klinische studie met een onderzoeksgeneesmiddel/apparaat binnen 3 maanden, voorafgaand aan de eerste set melanotide-dosis.
- Eerder deelgenomen aan een klinisch onderzoek met setmelanotide of enige eerdere blootstelling aan setmelanotide.
- Onvermogen om te voldoen aan het eenmaal daagse (QD) injectieregime.
- Zwanger en/of borstvoeding, of zwanger willen worden tijdens deze proefperiode.
- Cognitieve stoornis die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek en het voltooien van onderzoeksprocedures of vragenlijsten onmogelijk maakt.
- Patiënt is naar het oordeel van de Onderzoeker anderszins niet geschikt om deel te nemen aan het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Setmelanotide
Deelnemers kregen gedurende 16 weken eenmaal daags (QD) setmelanotide via SC-injectie.
Alle deelnemers startten de behandeling met setmelanotide (de startdosis is leeftijdsafhankelijk) en de dosis werd verhoogd tot een maximale dosis van 3,0 milligram (mg) QD.
|
Setmelanotide voor SC-injectie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met ≥ 5% verlaging van de BMI ten opzichte van de uitgangswaarde na 16 weken behandeling met Setmelanotide
Tijdsspanne: Basislijn tot 16 weken
|
BMI werd berekend op basis van de gewichts- en lengtebeoordelingen van de deelnemers, met behulp van de volgende formule: BMI = kg/m^2.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Basislijn tot 16 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Samengesteld percentage deelnemers van ≥6 tot <18 jaar met ≥0,2 verlaging van de BMI Z-score of deelnemers van ≥18 jaar met 5% vermindering van het lichaamsgewicht ten opzichte van de uitgangswaarde na 16 weken behandeling met Setmelanotide
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
|
Voor deelnemers van ≥6 tot <18 jaar werd bij de analyse rekening gehouden met de BMI Z-score van een deelnemer; voor deelnemers ≥18 jaar werd bij de analyse rekening gehouden met het lichaamsgewicht (kg) van de deelnemer.
BMI werd berekend op basis van de gewichts- en lengtebeoordelingen van de deelnemers, met behulp van de volgende formule: BMI = kg/m^2.
De BMI Z-score gaf het aantal standaarddeviaties aan dat afwijkt van het gemiddelde.
Een Z-score van 0 is gelijk aan het gemiddelde van een referentiepopulatie (d.w.z. gezonde, qua leeftijd en geslacht gematchte individuen).
Een afname van de BMI Z-score duidt op een afname van de BMI ten opzichte van de uitgangswaarde, terwijl een toename van de BMI-Z-score een toename van de BMI ten opzichte van de uitgangswaarde aangeeft.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Basislijn tot week 16
|
|
Percentage deelnemers in de leeftijd van ≥6 tot <18 jaar met ≥0,2 verlaging van de BMI Z-score ten opzichte van de uitgangswaarde na 16 weken behandeling met Setmelanotide
Tijdsspanne: Basislijn tot 16 weken
|
BMI werd berekend op basis van de gewichts- en lengtebeoordelingen van de deelnemers, met behulp van de volgende formule: BMI = kg/m^2.
De BMI Z-score gaf het aantal standaarddeviaties aan dat afwijkt van het gemiddelde.
Een Z-score van 0 is gelijk aan het gemiddelde van een referentiepopulatie (d.w.z. gezonde, qua leeftijd en geslacht gematchte individuen).
Een afname van de BMI Z-score duidt op een afname van de BMI ten opzichte van de uitgangswaarde, terwijl een toename van de BMI-Z-score een toename van de BMI ten opzichte van de uitgangswaarde aangeeft.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Basislijn tot 16 weken
|
|
Percentage deelnemers ≥ 18 jaar oud met ≥ 5% afname van het lichaamsgewicht ten opzichte van de uitgangswaarde na 16 weken behandeling met Setmelanotide
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
|
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Basislijn tot week 16
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in tailleomtrek bij deelnemers van ≥ 18 jaar na 16 weken behandeling met Setmelanotide
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
|
De tailleomtrek werd gemeten nadat de deelnemers minimaal 8 uur hadden gevast en bij elk bezoek op ongeveer hetzelfde tijdstip.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Basislijn, week 16
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de dagelijkse hongervragenlijstscore bij deelnemers jonger dan 12 jaar na 16 weken behandeling met Setmelanotide
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
|
Dagelijkse hongervragenlijst voor deelnemers <12 jaar: Drie aspecten van honger (gemiddelde honger in de afgelopen 24 uur, de meeste/ergste honger in de afgelopen 24 uur en ochtendhonger) werden dagelijks beoordeeld met behulp van een picturale (smiley) versie van de Likert-beoordelingsschaal met scores van 0 tot 4, waarbij 0 = helemaal geen honger en 4 = zo hongerig mogelijk.
De reacties werden vastgelegd in het elektronische dagboek.
Elk van de drie items (gemiddelde honger, meeste/ergste honger en ochtendhonger) werd afzonderlijk gescoord en gemiddeld om een totaalscore te berekenen variërend van 0 (helemaal geen honger) tot 4 (hongerigst mogelijk), waarbij een hogere score meer honger aangeeft.
De dagelijkse hongerscore bij baseline werd berekend als het gemiddelde van zeven dagen voorafgaand aan het baselinebezoek.
|
Basislijn, week 16
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de dagelijkse hongervragenlijstscores bij deelnemers van ≥ 12 jaar na 16 weken behandeling met Setmelanotide
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
|
Dagelijkse hongervragenlijst voor deelnemers ≥12 jaar: Drie aspecten van honger (gemiddelde honger in de afgelopen 24 uur, de meeste/ergste honger in de afgelopen 24 uur en ochtendhonger) werden dagelijks beoordeeld met behulp van een numerieke beoordelingsscore voor elk van 0 tot 10, waarbij 0 = helemaal geen honger heeft en 10 = zo hongerig mogelijk.
De antwoorden op de Daily Hunger Questionnaire werden vastgelegd in het elektronische dagboek.
De dagelijkse hongerscore bij baseline werd berekend als het gemiddelde van zeven dagen voorafgaand aan het baselinebezoek.
|
Basislijn, week 16
|
|
Aantal deelnemers met een verschuiving van de uitgangswaarde in de mondiale hongervragenlijstscore naar week 16 bij deelnemers jonger dan 12 jaar
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
|
Ouders of verzorgers van deelnemers <12 jaar oud beantwoordden de Caregiver Reported Global Hunger Question voor deelnemers die <12 jaar oud waren.
De volgende vraag werd gesteld: Hoe hongerig is uw kind nu?
Mogelijke antwoorden waren: Helemaal geen honger; Een beetje hongerig; Matig hongerig; en extreem hongerig.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Basislijn, week 16
|
|
Aantal deelnemers met een verschuiving van de uitgangswaarde in de mondiale hongervragenlijstscore naar week 16 bij deelnemers van ≥12 jaar
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
|
Global Hunger Questionnaire voor deelnemers ≥12 jaar.
De volgende vraag werd gesteld: Hoe beoordeelt u in het algemeen de honger die u nu ervaart?
Mogelijke antwoorden waren: Geen honger; Milde honger; Matige honger; en ernstige honger.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Basislijn, week 16
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot dag 141
|
Een bijwerking werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval of een klinisch significante verslechtering van een bestaande aandoening die verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, ongeacht of dit al dan niet als geneesmiddelgerelateerd wordt beschouwd.
Een bijwerking (ook wel een ongunstige ervaring genoemd) kan elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (bijvoorbeeld een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicijn, zonder enig oordeel over de causaliteit.
|
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot dag 141
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 juni 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
28 juni 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
28 juni 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 januari 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 januari 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
26 januari 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 september 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 augustus 2023
Laatst geverifieerd
1 augustus 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RM-493-030
- 2022-004107-32 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .