Open-label undersøgelse af setmelanotid i hypotalamisk fedme

Inklusionskriterier:

Patienter skal opfylde alle følgende kriterier for at være berettiget til undersøgelsesdeltagelse:

• Patienten har dokumenteret tegn på HO, herunder:

  • Nylige beviser for hypothalamus skade på magnetisk resonansbilleddannelse (MRI); OG
  • Diagnose af kraniopharyngiom eller anden ikke-malign hjernetumor, der påvirker den hypothalamus-region; OG
  • Har gennemgået operation, kemoterapi eller stråling ≥6 måneder og ≤15 år før screening.
• Patienten har enten unilaterale hypothalamuslæsioner eller bilaterale hypothalamuslæsioner, som vurderet ved MR.
• I alderen 6 til 40 år.
• Fedme, dokumenteret ved et BMI ≥35 kg/m2 for patienter ≥18 år eller BMI ≥95. percentil for alder og køn for patienter 6 til
• Dokumenteret stigning i BMI (ændring fra før operationens baseline i BMI z-score ≥0,2 for patienter 5 % for patienter >18 år) enten i løbet af de første 6 måneder efter operationen eller inden for 1 år før operationen OG stadig til stede ved screening.
• Mere end 6 måneder efter afslutningen af ​​posttumorbehandling, inklusive kemoterapi, kirurgi eller stråling.
• Meget effektiv prævention gennem hele undersøgelsen og i 90 dage efter undersøgelsen.
• Evne til at kommunikere godt med efterforskeren, forstå og overholde kravene i undersøgelsen og forstå og underskrive det skriftlige informerede samtykke, eller for patienter i alderen
• Hvis du modtager hormonsubstitutionsbehandling, har dosis af en sådan behandling været stabil i mindst 2 måneder før screening.

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, er ikke berettiget til at deltage i undersøgelsen:

• Vægtøgning >5 % i de foregående 3 måneder.
• Vægttab ≥2 % i de foregående 3 måneder.
• Bemærk: Diæt- og/eller træningsregimer, med eller uden brug af medicin, kosttilskud eller urtebehandlinger forbundet med vægttab er tilladt, hvis:
• kuren og/eller dosis har været stabil i mindst 3 måneder før randomisering
• patienten har ikke oplevet vægttab ≥2 % i løbet af de foregående 3 måneder, OG
• patienten har til hensigt at holde kuren og/eller dosis stabil gennem hele studiet.
• Fedmekirurgi eller indgreb inden for de sidste 6 måneder.
• Diagnose af alvorlige psykiatriske lidelser
• HbA1c >10,0 % ved screening.
• Aktuel, klinisk signifikant lunge-, hjerte- eller onkologisk sygdom anses for at være alvorlig nok til at forstyrre undersøgelsen og/eller forvirre resultaterne.
• Glomerulær filtrationshastighed (GFR)
• Væsentlige dermatologiske fund relateret til melanom eller præ-melanom hudlæsioner.
• Anamnese eller tæt familiehistorie (forældre eller søskende) af hudkræft eller melanom
• Deltagelse i ethvert klinisk studie med et forsøgslægemiddel/-udstyr inden for 3 måneder før den første setmelanotiddosis.
• Tidligere optaget i et klinisk studie, der involverer setmelanotid eller tidligere eksponering for setmelanotid.
• Manglende evne til at overholde injektionsregimen én gang dagligt (QD).
• Gravid og/eller ammer, eller ønsker at blive gravid under dette forsøg.
• Kognitiv svækkelse, der efter investigators mening udelukker deltagelse i undersøgelsen og udfyldelse af undersøgelsesprocedurer eller spørgeskemaer.
• Patienten er efter Investigators opfattelse ellers ikke egnet til at deltage i undersøgelsen.