Otevřená studie setmelanotidu u hypotalamické obezity

Kritéria pro zařazení:

Pacienti musí splňovat všechna následující kritéria, aby byli způsobilí k účasti ve studii:

• Pacient má zdokumentovaný důkaz HO, včetně:

  • Nedávné důkazy poškození hypotalamu při zobrazování magnetickou rezonancí (MRI); A
  • Diagnóza kraniofaryngiom nebo jiný nezhoubný nádor mozku postihující oblast hypotalamu; A
  • Podstoupil chirurgický zákrok, chemoterapii nebo ozařování ≥ 6 měsíců a ≤ 15 let před screeningem.
• Pacient má buď jednostranné hypotalamické léze nebo bilaterální hypotalamické léze, jak bylo hodnoceno pomocí MRI.
• Ve věku 6 až 40 let.
• Obezita, dokumentovaná BMI ≥ 35 kg/m2 u pacientů ve věku ≥ 18 let nebo BMI ≥ 95. percentil pro věk a pohlaví u pacientů od 6 do
• Zdokumentované zvýšení BMI (změna BMI z-skóre ≥ 0,2 od výchozí hodnoty BMI u pacientů 5 % u pacientů ve věku > 18 let) buď během prvních 6 měsíců po operaci nebo během 1 roku před operací A stále přítomné při Screeningu.
• Více než 6 měsíců po ukončení ponádorové léčby včetně chemoterapie, operace nebo ozařování.
• Vysoce účinná antikoncepce v průběhu studie a po dobu 90 dnů po studii.
• Schopnost dobře komunikovat se zkoušejícím, porozumět a dodržovat požadavky studie a porozumět a podepsat písemný informovaný souhlas, nebo u pacientů ve věku let
• Pokud dostáváte hormonální substituční terapii, dávka takové terapie zůstala stabilní alespoň 2 měsíce před screeningem.

Kritéria vyloučení:

Pacienti splňující kterékoli z následujících kritérií nejsou způsobilí k účasti ve studii:

• Nárůst hmotnosti > 5 % za předchozí 3 měsíce.
• Úbytek hmotnosti ≥ 2 % za předchozí 3 měsíce.
• Poznámka: Dietní a/nebo cvičební režimy s nebo bez užívání léků, doplňků nebo bylinné léčby spojené s hubnutím jsou povoleny, pokud:
• režim a/nebo dávka byly stabilní po dobu alespoň 3 měsíců před randomizací
• pacient nezaznamenal úbytek hmotnosti ≥ 2 % během předchozích 3 měsíců A
• pacient má v úmyslu udržet režim a/nebo dávku stabilní v průběhu studie.
• Bariatrická operace nebo zákrok během posledních 6 měsíců.
• Diagnostika závažných psychických poruch
• HbA1c >10,0 % při screeningu.
• Současné, klinicky významné plicní, srdeční nebo onkologické onemocnění považované za dostatečně závažné, aby interferovalo se studií a/nebo zkreslovalo výsledky.
• Rychlost glomerulární filtrace (GFR)
• Významné dermatologické nálezy týkající se melanomových nebo premelanomových kožních lézí.
• Anamnéza nebo anamnéza blízké rodiny (rodiče nebo sourozenci) rakoviny kůže nebo melanomu
• Účast v jakékoli klinické studii s hodnoceným lékem/přístrojem během 3 měsíců před první dávkou setmelanotidu.
• Dříve zařazen do klinické studie zahrnující setmelanotid nebo jakoukoli předchozí expozici setmelanotidu.
• Neschopnost dodržet injekční režim jednou denně (QD).
• Těhotné a/nebo kojící nebo toužící otěhotnět během této studie.
• Kognitivní porucha, která podle názoru zkoušejícího vylučuje účast ve studii a absolvování studijních postupů nebo dotazníků.
• Pacient je podle názoru zkoušejícího jinak nevhodný k účasti ve studii.